Medulloblastom er en type hjernetumor, der udvikles i lillehjernen, som er den del af hjernen, der kontrollerer balance og koordination. Dette studie undersøger en personlig tilpasset behandling af nyligt diagnosticeret medulloblastom hos patienter, der har gennemgået puberteten eller er voksne. Behandlingen omfatter at reducere doserne af strålebehandling og kemoterapi, mens der tilføjes et undersøgelses-lægemiddel kaldet sonidegib. Sonidegib er et lægemiddel, der blokerer bestemte signaler i tumorceller, som får dem til at vokse.
Formålet med studiet er at sammenligne, hvor længe patienterne forbliver uden at få tilbagevendende sygdom, når de får den personligt tilpassede behandling sammenlignet med standardbehandling hos patienter med en bestemt undertype af medulloblastom kaldet SHH-aktiveret. Studiet undersøger forskellige molekylære undertyper af medulloblastom, herunder SHH-aktiveret, WNT-aktiveret og Group 3 & Group 4 undertyper. Disse undertyper bestemmes ved at analysere tumorvævet under et mikroskop og ved genetiske tests.
Under studiet vil patienterne gennemgå forskellige behandlinger afhængigt af deres tumortype og alder. Nogle patienter vil modtage standardbehandling, mens andre vil få den eksperimentelle behandling med sonidegib. Behandlingen kan omfatte operation, strålebehandling og kemoterapi. Patienterne vil blive fulgt tæt for at overvåge deres tilstand og eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og scanninger for at vurdere, hvordan behandlingen virker. Patienterne vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og kognitive funktioner, som omfatter hukommelse og tænkeevne.
Tyskland 
