Afprøvning af RVU120-tabletter mod blodmangel hos patienter med lavrisiko MDS (myelodysplastisk syndrom)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af blodmangel hos patienter med myelodysplastiske neoplasmer, som er en type kræft i knoglemarven hvor kroppen ikke producerer nok sunde blodceller. Studiet fokuserer på patienter med meget lav, lav eller mellemrisiko sygdom. Den behandling der undersøges er et lægemiddel kaldet RVU120, som gives som tabletter gennem munden.

Formålet med studiet er at vurdere hvor mange patienter der får forbedret deres røde blodcellers funktion efter behandling med RVU120. Under studiet vil patienterne modtage behandling i cyklusser, hvor hver cyklus varer 28 dage. Behandlingen starter med en dosis på 150 mg dagligt. Hvis patienten ikke responderer tilstrækkeligt efter 8 cyklusser, kan dosis øges til 250 mg dagligt. Patienterne vil blive overvåget regelmæssigt med blodprøver og andre undersøgelser for at vurdere hvordan behandlingen virker og om der opstår bivirkninger.

Studiet måler flere forskellige ting herunder ændringer i hæmoglobin niveauer, som er det stof i de røde blodceller der transporterer ilt rundt i kroppen. Det undersøger også om patienter bliver mindre afhængige af blodtransfusioner, hvor friske røde blodceller gives gennem en vene. Derudover vurderes patienternes livskvalitet og generelle velbefindende gennem hele behandlingsforløbet. Alle målinger følger etablerede internationale retningslinjer for at sikre pålidelige resultater.

1 optagelse i undersøgelsen

Du skal give dit skriftlige samtykke til deltagelse i undersøgelsen før eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer påbegyndes.

Din diagnose af myelodysplastiske neoplasmer (MDS) vil blive bekræftet under screening-vurderingen. MDS er en gruppe af blodkræftsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller.

Din risikoscore vil blive vurderet for at sikre, at du har meget lav, lav eller mellemrisiko MDS ifølge klassifikationssystemet.

Din symptomatiske anæmi (blodmangel) skal dokumenteres i de 16 uger før din første dosis af undersøgelsesmedicinen.

2 screening og baseline-vurderinger

Du skal gennemgå forskellige blodprøver og undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til undersøgelsen.

Din hæmoglobinværdi (det røde blodstof, der transporterer ilt) skal være under 10 g/dL i gennemsnit over de 16 uger før behandlingen, eller du skal have modtaget tre eller flere røde blodcelletransfusioner i samme periode.

Du skal have en hjertefunktionsundersøgelse med ekkokardiografi for at sikre, at din venstre ventrikels uddrivningsfraktion er mindst 40%.

Du skal være vaccineret mod COVID-19 ifølge nationale retningslinjer.

3 behandlingsstart – cyklus 1

Du vil begynde behandlingen med RVU120 i en dosis på 150 mg dagligt.

RVU120 gives som kapsler, som du tager gennem munden.

Hver behandlingscyklus varer 28 dage.

Du skal tage medicinen hver dag i hele cyklusperioden.

4 løbende behandling – cyklus 2-8

Du fortsætter med at tage 150 mg RVU120 dagligt gennem mundhulen.

Du vil gennemgå regelmæssige kontrolundersøgelser og blodprøver for at overvåge din respons på behandlingen og eventuelle bivirkninger.

Din læge vil overvåge dine hæmoglobinværdier og behovet for blodtransfusioner.

Eventulle bivirkninger vil blive registreret og vurderet ifølge standardkriterier.

5 primær effektvurdering efter 8 cyklusser

Efter 8 fulde cyklusser af RVU120-behandling vil din læge vurdere, om du har opnået et erytroidt respons (forbedring i de røde blodceller).

Dette måles ifølge internationale kriterier og inkluderer forbedringer i hæmoglobinværdier eller reduktion i behovet for blodtransfusioner.

Din livskvalitet vil blive vurderet ved hjælp af et standardiseret spørgeskema.

6 dosisændring for visse patienter

Hvis du ikke har responderet på behandlingen efter 8 cyklusser, kan din læge beslutte at øge dosen til 250 mg dagligt.

Denne dosisændring gælder kun for bestemte patienter baseret på deres respons på den oprindelige dosis.

Du vil fortsætte med den nye dosis og blive overvåget for respons og bivirkninger.

7 løbende overvågning

Under hele behandlingsperioden vil din læge overvåge for tegn på sygdomsprogression, hvilket kan omfatte forværring af blodmangel eller øget antal unreife blodceller.

Du vil blive overvåget for fuldstændig remission (fuldstændig forbedring) eller delvis remission (delvis forbedring) hvis du har en vis mængde unreife blodceller ved baseline.

Din behov for røde blodcelletransfusioner vil blive registreret og sammenlignet med perioden før behandlingen.

8 afslutning af behandlingen

Behandlingen vil blive afsluttet når lægen vurderer, at det er hensigtsmæssigt baseret på din respons eller eventuelle bivirkninger.

Du vil gennemgå en afsluttende undersøgelse, hvor alle effektmålinger bliver evalueret.

Ændringer i dine hæmoglobinværdier fra behandlingens start til slutningen vil blive dokumenteret.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have en sygdom kaldet myelodysplastisk neoplasma (MDS), som er en tilstand hvor din krop ikke producerer nok sunde blodceller
Din MDS-sygdom skal være klassificeret som meget lav, lav eller mellemrisiko ifølge lægens vurdering
Du skal have symptomatisk anæmi, hvilket betyder at du har for få røde blodlegemer og oplever symptomer som træthed eller åndenød
Du skal have haft lav hæmoglobin (under 10 g/dL i gennemsnit) eller have fået mindst tre blodtransfusioner i de 16 uger før behandlingen starter
Du skal have skriftligt givet dit samtykke til at deltage i undersøgelsen
Der må ikke være andre godkendte MDS-behandlingsmuligheder tilgængelige for dig, eller du skal have prøvet og ikke kunnet tåle tidligere behandlinger
Du skal have en ECOG-score på 0-2, hvilket betyder at du kan klare daglige aktiviteter med kun lidt eller moderat hjælp
Du skal have holdt pause fra andre kræftbehandlinger i mindst 2 uger før undersøgelsen starter
Dine blodprøver skal vise acceptable værdier for forskellige stoffer som hvide blodlegemer, blodplader og leverfunktion
Dit hjerte skal fungere tilstrækkeligt godt med en hjertefunktion på mindst 40% målt ved scanning
Hvis du er mand og seksuelt aktiv, skal du bruge sikker prævention under undersøgelsen og i 28 uger efter den sidste dosis
Lægen skal vurdere at du forstår undersøgelsen, kan følge instruktionerne og er pålidelig
Du skal have fået alle anbefalede COVID-19-vacciner ifølge nationale retningslinjer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du har en blodprop (når blodet størkner og blokerer et blodkar) som har været der i mindre end 6 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig hjertelidelse, hvor dit hjerte ikke pumper blod ordentligt
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig leversygdom
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig nyresygdom
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv kræftsygdom som kræver behandling lige nu
Du kan ikke deltage hvis du har fået en knoglemarvstransplantation (når du får ny knoglemarv fra en donor)
Du kan ikke deltage hvis du har fået kemoterapi inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage hvis du bruger medicin som påvirker dit immunsystem
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at optage medicin gennem din mave og tarm
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for den medicin som bruges i undersøgelsen
Du kan ikke deltage hvis du har en psykisk sygdom som gør det svært for dig at forstå undersøgelsen
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge undersøgelsens regler og møde op til kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Mtz Clinical Research Powered By Pratia	Warszawa	Polen
Hospital Clinico Universitario De Valencia	Valencia	Spanien
Istituto Di Candiolo Fondazione Del Piemonte Per Loncologia IRCCS	Candiolo	Italien
Marien Hospital Duesseldorf GmbH	Düsseldorf	Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Hospital Universitario De Leon	León	Spanien
Universita’ Politecnica Delle Marche	Ancona	Italien
Pratia Hematologia Sp. z o.o.	Katowice	Polen
University Hospital Consorziale Policlinico	Bari	Italien
Wzwcwdsdotb Wujfrutcpgqyvmeivfis Cyjwstq Oozclmpzx I Tidyojtbxsaub Il Miobholxmrn W Lowek	Łódź	Polen
Awsjurdhaj Pdkfhxkc Hxljyvdu Dv Pspvc	Paris	Frankrig
Uyendpsaoluffl Cgoythd Kjdjftjjt	Gdańsk	Polen
Afecxlh Uuxfm Sapboehxi Lilgrf Dh Bgfinsn	Bologna	Italien
Fuitnvwac Pdby Lk Ihzhutmjdsgks Boyekwlat Dty Hwlvloqc Uadymwaavkniw Lj Ptt	Madrid	Spanien
Hnbazwcs Vgbh doxnyhky	Barcelona	Spanien
Sxildnkomlb Psaxknkcx Sqfhtsq Kbtcbakvw Iodjcvtsmkk Mrkhqmefrey Ssi W Kjdnbchszw	Katowice	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.05.2024
Italien	rekrutterer ikke	01.05.2024
Polen	rekrutterer ikke	01.05.2024
Spanien	rekrutterer ikke	01.05.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	01.05.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

7,8-Dibromo-5,6-Dihydro-9-Methyl-2-(1-Piperazinyl)-4H-Imidazo[4,5,1-Ij]Quinoline Hydrochloride

RVU120 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som tabletter gennem munden. Dette lægemiddel undersøges som en mulig behandling af anæmi (blodmangel) hos patienter med en bestemt type blodsygdom kaldet myelodysplastiske neoplasmer (MDS). RVU120 arbejder for at hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer, hvilket kan forbedre symptomerne på anæmi som træthed og svaghed.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastiske neoplasmer – En gruppe af kræftsygdomme, der påvirker knoglemarven, hvor de celler, der producerer blodceller, ikke fungerer normalt. Sygdommen opstår, når knoglemarven ikke kan producere nok sunde blodceller eller producerer defekte blodceller. De abnorme celler kan ikke udføre deres normale funktioner i kroppen. Tilstanden udvikler sig langsomt og kan påvirke produktionen af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Myelodysplastiske neoplasmer klassificeres som lav, mellemliggende eller høj risiko baseret på forskellige faktorer. Sygdommen kan over tid udvikle sig til mere alvorlige tilstande.

Anæmi – En tilstand hvor kroppen ikke har nok sunde røde blodlegemer til at transportere tilstrækkeligt ilt til kroppens væv. Dette kan opstå, når knoglemarven ikke producerer nok røde blodlegemer, når blodlegemerne ødelægges for hurtigt, eller når kroppen mister blod. Personer med anæmi kan opleve træthed, svaghed og stakåndethed. Tilstanden kan udvikle sig gradvist eller pludseligt, afhængigt af den underliggende årsag. Anæmi kan variere fra mild til alvorlig og kan påvirke en persons daglige aktiviteter og livskvalitet.

Forsøgs-ID:

2023-509947-29-00

Protokolkode:

REMARK_001

NCT ID:

NCT06243458

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af RVU120-tabletter mod blodmangel hos patienter med lavrisiko MDS (myelodysplastisk syndrom)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?