Afprøvning af medicinen deucrictibant til behandling af anfald hos personer med arveligt angioødem (HAE)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af hereditær angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige og ofte smertefulde hævelser i ansigt, læber, tunge, hals eller andre dele af kroppen. Disse hævelser, som kaldes angioødem-anfald, kan være livstruende, hvis de opstår i luftvejene. Studiet tester et lægemiddel kaldet deucrictibant, som gives som bløde kapsler, der tages gennem munden, når et anfald opstår. Dette lægemiddel sammenlignes med placebo for at se, hvor hurtigt det kan lindre symptomerne under et anfald.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt deucrictibant er som behandling ved behov sammenlignet med placebo til at give symptomlindrirng under hereditær angioødem-anfald. Studiet er designet som et crossover-studie, hvilket betyder, at deltagerne på forskellige tidspunkter vil modtage både det aktive lægemiddel og placebo, så hver person fungerer som sin egen kontrol. Dette giver forskerne mulighed for at sammenligne, hvor godt lægemidlet virker hos samme person.

Under studiet vil deltagerne blive bedt om at tage studielægemidlet, når de oplever begyndelsen af et angioødem-anfald. De vil derefter bruge elektroniske dagbøger til at registrere deres symptomer og, hvordan de har det på forskellige tidspunkter efter at have taget medicinen. Forskerne vil måle, hvor hurtigt deltagerne begynder at føle sig bedre, hvor længe det tager at opnå væsentlig lindring, og hvor mange der opnår fuldstændig symptomfrihed. Studiet vil også undersøge, hvor mange deltagere der har brug for yderligere redningsbehandling efter at have taget studielægemidlet.

1 Oprettelse og forberedelse

Du vil modtage en elektronisk dagbog og udstyr til at registrere dine hereditær angioødem anfald. Hereditær angioødem er en sjælden sygdom, der forårsager hævelse af hud og slimhinder.

Du skal lære at bruge den elektroniske dagbog og demonstrere, at du kan registrere oplysninger selv uden hjælp.

Du vil få tildelt to forskellige behandlinger til dine anfald: deucrictibant (det undersøgte lægemiddel) og placebo (inaktive kapsler, der ligner det rigtige lægemiddel). Du vil ikke vide, hvilken behandling du får hvornår.

2 Behandling af første anfald

Når du får dit første hereditær angioødem anfald under undersøgelsen, skal du straks registrere dine symptomer i den elektroniske dagbog.

Du skal vurdere sværhedsgraden af dine symptomer før du tager medicinen.

Du skal tage den første behandling (enten deucrictibant eller placebo) så hurtigt som muligt efter anfaldet starter. Behandlingen kommer som bløde kapsler, som du sluger.

Efter du har taget medicinen, skal du registrere dine symptomer og hvordan du har det hver time i de første 12 timer.

Du skal fortsætte med at registrere dine symptomer med jævne mellemrum i op til 48 timer efter behandlingen.

3 Overvågning efter første behandling

Du skal notere, om dine symptomer forbedres, forbliver de samme eller forværres efter behandlingen.

Hvis dine symptomer ikke forbedres tilstrækkeligt inden for 24 timer, kan du have behov for redningsbehandling – dette er din sædvanlige medicin til angioødem anfald.

Du skal vente mindst 2 uger, før du kan bruge den anden behandling til dit næste anfald.

4 Behandling af andet anfald

Når du får dit næste hereditær angioødem anfald (efter mindst 2 uger), skal du igen registrere dine symptomer før behandling.

Du vil få den anden behandling (den du ikke fik ved første anfald). Hvis du fik deucrictibant første gang, får du nu placebo, og omvendt.

Du skal følge samme procedure som ved første anfald: tage medicinen hurtigt, registrere symptomer hver time i 12 timer, og fortsætte registreringerne i op til 48 timer.

5 Overvågning efter anden behandling

Du skal igen notere ændringer i dine symptomer og eventuel brug af redningsbehandling.

Du skal fortsætte med at udfylde den elektroniske dagbog som anvist.

Denne del af undersøgelsen kaldes en crossover-undersøgelse, fordi du prøver begge behandlinger i forskellig rækkefølge.

6 Afslutning af undersøgelsen

Efter du har gennemført behandling af to anfald med begge typer medicin, vil din deltagelse i undersøgelsen være færdig.

Du skal returnere al ubrugt medicin og elektronisk udstyr.

Undersøgelsen sammenligner, hvor hurtigt og effektivt deucrictibant virker sammenlignet med placebo til behandling af hereditær angioødem anfald.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også give deres samtykke
  • Du skal være mellem 12 og 75 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af arvelig angioødem (en arvelig sygdom der forårsager hævelser), som bekræftes gennem blodprøver og din sygehistorie
  • Du skal have haft mindst 2 anfald af arvelig angioødem i de sidste 3 måneder før undersøgelsen starter
  • Du skal have erfaring med at bruge standardbehandling til at håndtere anfald af arvelig angioødem
  • Du skal enten tage forebyggende medicin i en stabil dosis i mindst 6 måneder, eller du må kun bruge medicin når du har et anfald og ikke have brugt forebyggende medicin i en bestemt periode før undersøgelsen
  • Du skal være i stand til selv at registrere data i en elektronisk dagbog på en elektronisk enhed
  • Hvis du er mellem 12 og 18 år, skal du veje mindst 40 kg
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du være indstillet på at bruge sikker prævention eller ikke have seksuel kontakt under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste medicin
  • Lægen skal vurdere, at du er villig og i stand til at følge undersøgelsens regler og procedurer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis du er under 18 år eller over 75 år gammel
  • Hvis du er gravid eller ammer
  • Hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for studielægemidlet eller lignende medicin tidligere
  • Hvis du har leverproblemer – det betyder problemer med det organ, der renser dit blod for giftstoffer
  • Hvis du har nyreproblemer – det betyder problemer med de organer, der filtrerer affaldsstoffer fra dit blod
  • Hvis du har hjerteproblemer eller har haft et hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
  • Hvis du tager medicin, der påvirker blodets størkning, som antikoagulantia – medicin der gør blodet tyndere
  • Hvis du har en aktiv kræftsygdom, der behandles med kemoterapi – stærk medicin mod kræft
  • Hvis du har en ukontrolleret psykisk sygdom
  • Hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
  • Hvis du ikke kan eller vil følge studieplanens krav om møder og undersøgelser
  • Hvis du har problemer med at sluge tabletter eller kapsler
  • Hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage af andre helbredsmæssige årsager

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Medical University Of Graz Graz Østrig
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Saint Antoine Paris Frankrig
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Univerzitna Nemocnica Martin Martin Slovakiet
Centru Clinic Mediquest S.R.L. Sângeorgiu de Pădure Rumænien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgarien
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Tjekkiet
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
St James’s Hospital Dublin Irland
Semmelweis University Budapest Ungarn
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione Pavia Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Convex Ltd. Sofia Bulgarien
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Mörfelden-Walldorf Tyskland
Aafrjyn Ouoqezqqdjr Olpfyknx Rujvtla Vclmo Skzqg Cpovvqbj Palermo Italien
Ayoptkkwb Uen Amsterdam Holland
Gwmigs Ufmkbfykie Ffhmomqpz Frankfurt am Main Tyskland
Jgzwwoeq Kljdnd Urjrbscakj Linz Østrig
Hcpdqygn Vnyh dwgdstoy Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
24.06.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
24.06.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
24.06.2024
Irland Irland
rekrutterer ikke
24.06.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
24.06.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
24.06.2024
Rumænien Rumænien
rekrutterer ikke
24.06.2024
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer ikke
24.06.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
24.06.2024
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
24.06.2024
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
24.06.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
24.06.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
24.06.2024
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
24.06.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Deucrictibant er et lægemiddel i form af bløde kapsler, der tages gennem munden. Det er designet til at behandle anfald af hereditær angioødem (HAE) efter behov. Dette betyder, at patienter tager medicinen, når de oplever symptomer på et HAE-anfald, i stedet for at tage den regelmæssigt. Deucrictibant virker ved at blokere specifikke receptorer i kroppen, som er involveret i at forårsage hævelse og andre symptomer under HAE-anfald. I dette studie sammenlignes medicinen med placebo for at se, hvor hurtigt den kan lindre symptomer og stoppe anfaldet.

Hereditært angioødem – Hereditært angioødem er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker kroppens immunsystem og forårsager pludselige hævelser i forskellige dele af kroppen. Sygdommen opstår på grund af en mangel eller defekt funktion af et protein, der regulerer betændelsesprocesser i blodet. Patienter oplever anfald med hævelser, der typisk rammer ansigt, læber, tunge, hals og nogle gange arme og ben. Disse hævelser udvikler sig langsomt over flere timer og kan vare i 2-5 dage, før de forsvinder af sig selv. Anfaldene kan være meget ubehagelige og påvirke patientens evne til at tale, synke eller trække vejret normalt. Sygdommen er kronisk og anfaldene kan opstå uforudsigeligt gennem hele livet.

Forsøgs-ID:
2023-507268-37-00
Protokolkode:
PHA022121-C306
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af Navenibart til forebyggelse af anfald hos voksne og unge med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5