Dette studie undersøger Huntingtons sygdom, som er en arvelig lidelse, der påvirker hjernen og gradvist ødelægger nerveceller. Dette fører til bevægelsesproblemer, følelsesmæssige vanskeligheder og tab af tankeevne over tid. Studiet evaluerer et eksperimentelt lægemiddel kaldet PTC518, som er designet til at reducere mængden af det skadelige protein, der forårsager sygdommen.
Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af PTC518 hos personer med Huntingtons sygdom. Dette er et opfølgningsstudie, hvilket betyder, at det kun er åbent for deltagere, som allerede har gennemført et tidligere studie med samme medicin. Studiet er dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin eller placebo.
Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres sikkerhed og helbred. Dette inkluderer blodprøver for at måle niveauet af det skadelige protein kaldet huntingtin, som er ansvarligt for sygdommens symptomer. Der vil også blive foretaget hjernescanninger for at se på ændringer i hjernen over tid, samt vurderinger af bevægelse og andre symptomer. Hele studieforløbet er designet til at give vigtige informationer om, hvordan medicinen virker over en længere periode.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
Østrig 