Denne undersøgelse handler om en sygdom kaldet trombotisk mikroangiopati efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation, som også kaldes HSCT-TMA. Trombotisk mikroangiopati er en tilstand, hvor små blodkar bliver beskadiget, hvilket kan påvirke forskellige organer i kroppen. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation er en behandling, hvor raske stamceller fra en donor eller fra patientens egen krop gives for at erstatte syge celler. Denne komplikation kan opstå hos børn efter stamcelletransplantation og kan forårsage problemer med blodplader, røde blodlegemer og organfunktion. Det lægemiddel, der undersøges, hedder ravulizumab, som gives sammen med den bedste understøttende behandling.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor effektivt ravulizumab er til behandling af børn med HSCT-TMA. Ravulizumab er et lægemiddel, der arbejder på en bestemt måde i immunsystemet for at hjælpe med at stoppe den skade, som trombotisk mikroangiopati forårsager på de små blodkar. Undersøgelsen er åben, hvilket betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives, og den har kun en behandlingsgruppe, hvor alle deltagere får ravulizumab sammen med den bedste understøttende behandling.
Under undersøgelsen vil børn mellem 1 måned og 18 år, som har udviklet HSCT-TMA efter deres stamcelletransplantation, få ravulizumab gennem en åre. Læger vil følge deltagernes tilstand tæt ved at tage blodprøver og undersøge, hvordan forskellige organer som nyrerne, hjertet og andre kropsdele fungerer. Behandlingen fortsætter, indtil lægen vurderer, at tilstanden er forbedret, eller hvis der opstår problemer. Deltagerne vil blive fulgt over tid for at se, hvor godt behandlingen virker, og om sygdommen kommer tilbage efter behandlingen er afsluttet.
Frankrig 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
