Test af venetoclax og azacitidin mod højrisiko myelodysplastisk syndrom hos nydiagnosticerede patienter

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet højrisiko myelodysplastisk syndrom, som er en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Knoglemarven er det bløde væv inde i knoglerne, hvor blodceller normalt dannes. Personer med denne sygdom kan opleve træthed, infektioner og blødninger på grund af mangel på normale blodceller. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: den ene gruppe får medicinen venetoclax sammen med azacitidin, mens den anden gruppe får placebo sammen med azacitidin.

Formålet med studiet er at finde ud af, om venetoclax i kombination med azacitidin er mere effektivt end placebo med azacitidin til behandling af patienter, der netop har fået diagnosen højrisiko myelodysplastisk syndrom. Forskerne vil særligt se på, om den kombinerede behandling kan hjælpe patienterne med at leve længere. Dette er et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken patienterne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives, før studiet er færdigt.

Under studiet vil deltagerne få deres tildelte behandling og blive fulgt tæt af læger, som vil overvåge deres tilstand og eventuelle bivirkninger. Læger vil måle forskellige ting som hvor godt behandlingen virker, herunder om der sker forbedringer i blodtallene og om patienterne får brug for færre blodtransfusioner. Blodtransfusioner er når patienter får blod fra donorer for at erstatte de blodceller, deres krop ikke kan producere tilstrækkeligt af. Studiet vil også se på, hvordan behandlingen påvirker patienternes livskvalitet og energiniveau.

1 randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe får venetoclax sammen med azacitidin, mens den anden gruppe får et placebo (inaktivt stof) sammen med azacitidin.

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken gruppe du er i, da dette er et dobbeltblindt studie. Dette sikrer, at resultaterne ikke påvirkes af forventninger.

Du vil modtage azacitidin som en suspension til injektion under huden. Venetoclax eller placebo gives som filmovertrukne tabletter, som du skal tage gennem munden.

2 behandling med azacitidin

Du vil få azacitidin (Vidaza) som en injektion under huden. Medicinen kommer som et pulver, der blandes til en suspension før injektion.

Azacitidin er et hypometylerende middel, som hjælper med at normalisere cellevækst ved at ændre, hvordan gener aflæses i dine celler.

Injektionen gives regelmæssigt som en del af din behandlingscyklus.

3 behandling med venetoclax eller placebo

Du vil få enten venetoclax eller et placebo i form af filmovertrukne tabletter, som du skal tage gennem munden.

Venetoclax er et målrettet lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kræftceller og hjælper med at få dem til at dø.

Hvis du får placebo, vil tabletterne se identiske ud med venetoclax-tabletterne, men de indeholder ikke aktiv medicin.

4 løbende overvågning og evalueringer

Under hele studiet vil du blive overvåget for både behandlingseffekt og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere dine blodtal og se, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Du vil blive evalueret for samlet respons, som omfatter komplet remission, delvis remission og knoglemarvsremission.

Lægen vil også vurdere forbedringer i dine blodtal, herunder blodplader, neutrofiler (en type hvide blodlegemer) og røde blodlegemer.

5 vurdering af transfusionsbehov

Hvis du er afhængig af blodtransfusioner ved studiestart, vil lægen overvåge, om behandlingen kan gøre dig uafhængig af disse transfusioner.

Dette gælder både transfusioner af røde blodlegemer og blodplader.

Målet er at forbedre dine blodtal, så du ikke længere har behov for regelmæssige transfusioner.

6 livskvalitetsvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

Der vil blive målt på din fysiske funktionsevne ved hjælp af et standardiseret spørgeskema.

Du vil også blive spurgt om træthed ved hjælp af et særligt spørgeskema, der måler, hvor træt du føler dig.

Disse oplysninger hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit velbefindende.

7 langtidsopfølgning

Hovedformålet med studiet er at måle samlet overlevelse, hvilket betyder, hvor længe du lever efter behandlingsstart.

Du vil blive fulgt over en længere periode for at vurdere behandlingens langsigtede effekter.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand og registrere eventuelle ændringer i din sygdom.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en diagnose af myelodysplastisk syndrom (MDS), som er en kræftsygdom der påvirker knoglemarven og blodcellerne, ifølge 2016 retningslinjer fra Verdenssundhedsorganisationen
  • Du må have mindre end 20% blaster (umodne blodceller) i din knoglemarv, hvilket måles gennem en knoglemarvsbiopsi (undersøgelse hvor der tages en lille prøve af knoglemarven)
  • Du må ikke tidligere have fået behandling for MDS med hypometylerende stoffer (en type kræftmedicin), kemoterapi (cellehæmmende medicin) eller allogen stamcelletransplantation (transplantation med stamceller fra en donor)
  • Din sygdom skal have en IPSS-R score på over 3, hvilket betyder mellemrisiko, høj risiko eller meget høj risiko. IPSS-R er et system der vurderer hvor alvorlig din MDS er
  • Du skal have en ECOG performance status på 2 eller derunder. Dette måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter, hvor 0 betyder fuldt aktiv og 2 betyder begrænset aktivitet
  • Hvis du er egnet til stamcelletransplantation (behandling hvor dine syge blodceller erstattes med raske stamceller), må du ikke have planlagt denne behandling på dag 1 af undersøgelsen
  • Hvis du ikke er egnet til stamcelletransplantation, må du ikke have planer om denne behandling på dag 1 af undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år gammel
  • Du har tidligere fået behandling for myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller)
  • Du har fået kemoterapi eller strålebehandling mod kræft tidligere
  • Du har en alvorlig hjertesygdom eller hjerteproblemer
  • Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du har en aktiv infektion som ikke er under kontrol
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du har en anden type kræft som kræver behandling
  • Du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor syge blodceller erstattes med sunde celler)
  • Du tager medicin som ikke kan kombineres sikkert med studiemedicinen
  • Du har en sygdom i dit immunsystem som kræver behandling med medicin der svækker immunforsvaret
  • Du har problemer med at synke tabletter eller optage medicin gennem mave-tarm systemet
  • Du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
  • Du kan ikke følge studiets krav og møde op til de planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Institute Of Hematology And Blood Transfusion Prag Tjekkiet
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH Wels Østrig
Mtz Clinical Research Powered By Pratia Warszawa Polen
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur Namur Belgien
SCRI CCCIT Ges.m.b.H. Salzburg Østrig
Medisch Spectrum Twente Enschede Holland
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli Reggio di Calabria Italien
Maxima Medisch Centrum Veldhoven Holland
Gasthuiszusters Antwerpen Antwerpen Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
CHU Helora La Louvière Belgien
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V. Brügge Belgien
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Novy Hradec Kralove Tjekkiet
Hanusch Krankenhaus Der Wiener Gebietskrankenkasse Wien Østrig
Universitaetsklinikum Mannheim GmbH Mannheim Tyskland
Hospital Universitario Quironsalud Madrid Pozuelo de Alarcón Spanien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Fakultni Nemocnice Plzen Plzeň Tjekkiet
Centre Hospitalier D Avignon Avignon Frankrig
Centre Henri Becquerel Rouen Frankrig
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie Lublin Polen
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy Bydgoszcz Polen
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polen
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
University Hospital Ostrava Ostrava Tjekkiet
Ogddwoqesldqzk Lxpp Gcoi Linz Østrig
Wajcmnepaby Wugmpkfnjsntnbibwhmu Cqennsf Ocegygoss I Tgqfdbudkzwzn Ix Mmjxlmxqkod W Lonqr Łódź Polen
Uwahdvrrly Hreqfutn Cszkxmk Köln Tyskland
Uavraokgcowtto Cskropc Kvqoiwser Gdańsk Polen
Auowgvrxye Pejsaffr Htjfnvbc Dl Mevzdzazo Marseille Frankrig
Hbjbhcyk Upvvxnirkklon Hcrbqdld Tlmse y Pnsubf Icchmmtx Cpnsie dfpblxohhqecqyovc (dpyv Badalona Spanien
Elgxabr Unghjljhsmtd Mlnqosy Cszzhkf Rhcvdbigp (pyfmngm Mze Rotterdam Holland
Ahglcpz Usweg Saiskilsy Lxphfm Dx Bkplfyn Bologna Italien
Ujeqcwblgtskgjxnukeoa Dkxuonwhqyr Abw Düsseldorf Tyskland
Hojugrsm Vwjy dflioobc Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
15.01.2021
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
15.01.2021
Holland Holland
rekrutterer ikke
15.01.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
15.01.2021
Polen Polen
rekrutterer ikke
15.01.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
15.01.2021
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
15.01.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
15.01.2021
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
15.01.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Venetoclax er et lægemiddel, der bruges til at behandle visse typer af blodkræft. Det virker ved at hjælpe med at dræbe kræftceller, som normalt ville overleve længere end de burde. I dette studie gives venetoclax sammen med et andet lægemiddel for at se, om kombinationen kan hjælpe patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom til at leve længere.

Azacitidin er et kemoterapi-lægemiddel, der bruges som standardbehandling for højrisiko myelodysplastisk syndrom. Det virker ved at ændre den måde, kræftcellerne fungerer på, og hjælper med at gøre dem mindre aggressive. Dette lægemiddel gives normalt alene, men i dette studie undersøges det, om det virker bedre, når det kombineres med venetoclax.

Undersøgte sygdomme:

Højrisiko myelodysplastisk syndrom – Dette er en type blodsygdom, hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller på normal vis. Sygdommen opstår, når de stamceller i knoglemarven, der normalt udvikler sig til røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader, bliver beskadigede. Over tid producerer knoglemarven færre og færre normale blodceller, hvilket fører til mangel på sunde blodceller i kroppen. Patienter oplever ofte træthed, svaghed og øget risiko for infektioner på grund af de lave blodtal. Tilstanden kan udvikle sig langsomt over måneder eller år, hvor symptomerne gradvist bliver værre. Sygdommen klassificeres som højrisiko baseret på specifikke faktorer, der indikerer en mere aggressiv form af tilstanden.

Forsøgs-ID:
2023-507153-16-00
Protokolkode:
M15-954
NCT ID:
NCT04401748
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Tyskland Italien