Dette studie undersøger to blodsygdomme kaldet akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom. Akut myeloid leukæmi er en kræftform, hvor knoglemarven producerer for mange unormale hvide blodlegemer, mens myelodysplastisk syndrom er en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Begge sygdomme påvirker kroppens evne til at danne normale blodceller. Studiet inkluderer patienter, hvis sygdom ikke har reageret godt på tidligere behandling med lægemidler kaldet hypomethyleringsmidler, som er stoffer der bruges til at behandle disse blodsygdomme.
Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt et nyt lægemiddel kaldet Imetelstat virker til behandling af disse patienter. Imetelstat er et eksperimentelt lægemiddel, der virker ved at blokere et enzym kaldet telomerase, som hjælper kræftceller med at overleve og dele sig. Under studiet vil deltagerne modtage Imetelstat som behandling, og læger vil overvåge, hvordan sygdommen reagerer på medicinen og følge eventuelle bivirkninger nøje.
Studiet foregår som en fase II-undersøgelse, hvilket betyder, at lægemidlet allerede er blevet testet for sikkerhed i tidligere studier, og nu undersøges det for, hvor effektivt det er. Deltagerne vil få Imetelstat-behandling i flere måneder, og læger vil regelmæssigt tage blodprøver og foretage undersøgelser for at se, om behandlingen hjælper med at forbedre blodcelletal og reducere sygdomsaktivitet. Studiet vil også overvåge patienternes generelle helbred og livskvalitet gennem hele behandlingsperioden.
Frankrig 
Tyskland 
