Kan medicinen salbutamol hjælpe ALS-patienter med at gå bedre? – En undersøgelse for personer med ALS der stadig kan gå

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger amyotrofisk lateral sklerose (ALS), som er en sygdom der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, hvilket fører til gradvis svækkelse af musklerne og problemer med at bevæge sig. Behandlingen der testes er salbutamol, som er et lægemiddel der normalt bruges til at hjælpe med vejrtrækningsproblemer ved at åbne luftvejene. Formålet med studiet er at teste om salbutamol kan forbedre gangfunktionen hos personer med ALS.

Under studiet vil deltagerne få salbutamol i stigende doser over en periode på 6 måneder. I de første tre måneder får deltagerne 2 mg tre gange dagligt, og i de følgende tre måneder øges dosen til 4 mg tre gange dagligt. For at måle om behandlingen virker, vil deltagerne gennemføre en 6-minutters gangtest, hvor de går så langt som muligt på 6 minutter. Denne test udføres både i begyndelsen af studiet og efter 3 og 6 måneder for at se, om der er sket forbedringer i gangdistancen.

Studiet følger deltagerne tæt gennem hele forløbet med regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken. Under disse besøg vil læger og sygeplejersker kontrollere deltagernes generelle helbred og registrere eventuelle bivirkninger ved medicinen. Alle deltagere vil også fortsætte med deres sædvanlige ALS-behandling, hvis de får sådan en, da salbutamol gives som et tillæg til den eksisterende behandling.

1 Screening og baseline evaluering

Du vil gennemgå en omfattende evaluering for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer undersøgelser af din gangfunktion og muskelstyrke.

Du vil gennemføre en 6-minutters gangtest (6MWT), hvor du går så langt som muligt på 6 minutter. Denne test måler din gangkapacitet.

Der vil blive taget målinger af din lungefunktion, specifikt din forcerede vitalkapacitet (FVC), som skal være over 70% i siddende stilling.

Du skal have en stabil dosis af riluzol i mindst 4 uger før baseline, eller ikke have taget det i 4 uger før baseline.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage salbutamol eller placebo. Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får.

Du vil begynde at tage medicinen som en oral opløsning (væske du drikker).

Den aktive medicin er Ventoline 0,4 mg/ml oral opløsning, som indeholder salbutamolsulfat.

3 Første behandlingsperiode – måned 1-3

Du vil tage medicinen tre gange dagligt i en dosis på 2 mg hver gang.

Du skal tage medicinen på samme tidspunkter hver dag for at opretholde en jævn koncentration i kroppen.

I løbet af denne periode vil du have regelmæssige besøg på klinikken for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

4 Evaluering efter 3 måneder

Efter 3 måneders behandling vil du gennemgå en ny 6-minutters gangtest for at måle eventuelle ændringer i din gangkapacitet.

Resultaterne vil blive sammenlignet med dine baseline-målinger for at vurdere behandlingens effekt.

Du vil også gennemgå andre vurderinger af din muskelstyrke og generelle tilstand.

5 Anden behandlingsperiode – måned 4-6

Dosen vil blive øget til 4 mg tre gange dagligt.

Du skal fortsat tage medicinen på samme tidspunkter hver dag.

Lægen vil overvåge dig tæt for eventuelle bivirkninger ved den øgede dosis.

6 Afsluttende evaluering efter 6 måneder

Efter 6 måneders behandling vil du gennemgå en endelig 6-minutters gangtest.

Denne test vil blive sammenlignet med både dine baseline-målinger og 3-måneders resultater.

Du vil gennemgå en komplet vurdering af din tilstand for at bestemme den samlede effekt af behandlingen.

7 Opfølgning og afslutning

Efter afslutning af 6-måneders behandlingsperioden vil du stoppe med at tage studiemedicinen.

Der kan være yderligere opfølgningsbesøg for at overvåge din tilstand efter behandlingens ophør.

Alle data fra dit deltagelse vil blive analyseret sammen med data fra andre deltagere for at vurdere behandlingens samlede effektivitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en specifik form for ALS, som læger kalder sporadisk ALS, der opfylder bestemte medicinske kriterier
  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
  • Du skal kunne gå og være i stand til at gennemføre en 6-minutters gangtest samt muskelstyrketests ved screening
  • Du skal kunne rejse til undersøgelsesstedet og være i stand til at deltage i besøg i mindst 6 måneder
  • Du skal underskrive et informeret samtykke, som betyder, at du forstår undersøgelsen og frivilligt deltager
  • Du skal enten have taget den samme dosis af medicinen riluzole i mindst 4 uger før undersøgelsen starter, eller ikke have taget det i 4 uger før undersøgelsen
  • Du skal have tilknytning til det franske sociale sikringssystem (undtagen AME)
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention
  • Din lungekapacitet skal være over 70% når du sidder ned – dette måles med en test, der hedder forceret vitalkapacitet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage i studiet, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hjerterytmeforstyrrelser – det betyder uregelmæssig hjerterytme eller andre hjerteproblemmer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin kaldet MAO-hæmmere – det er en type antidepressiv medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hyperthyreoidisme – det betyder en overaktiv skjoldbruskkirtel
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for salbutamol – det er det lægemiddel, der testes i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du bruger en respirator – det er en maskine, der hjælper med at trække vejret
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan gå mindst 50 meter uden hjælp
  • Du kan ikke deltage, hvis du har demens – det betyder hukommelsestab eller andre problemer med at tænke klart
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre kliniske forsøg samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Association Institut De Myologie Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Salbutamol er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle astma og andre vejrtrækningsproblemer. Det virker ved at slappe af musklerne omkring luftvejene, så det bliver lettere at trække vejret. I dette studie undersøges det, om salbutamol også kan hjælpe patienter med ALS (amyotrofisk lateral sklerose) med at forbedre deres gangkapacitet. Forskerne vil teste, om dette lægemiddel kan gøre det lettere for ALS-patienter at gå og bevæge sig rundt i deres daglige liv.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) – Amyotrofisk lateral sklerose er en progressiv neurologisk sygdom, der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, som styrer de vilkårlige muskler. Sygdommen medfører gradvis svækkelse og svind af musklerne i hele kroppen. De tidlige symptomer kan omfatte muskelsvaghed i hænder, arme eller ben, samt problemer med at tale eller synke. Efterhånden som sygdommen udvikler sig, breder muskelsvækkelsen sig til andre dele af kroppen. Patienterne mister gradvist evnen til at bevæge sig, tale, spise og til sidst at trække vejret. Sygdommen påvirker typisk ikke patientens mentale funktioner eller sanser.

Forsøgs-ID:
2022-501624-14-00
Protokolkode:
APHP190724
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af cromoglicat-inhalation som supplerende behandling til patienter med let til moderat ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Polen Spanien
  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af pridopidin til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3