Undersøgelse af lægemidlet acetazolamid til behandling af gangbesvær hos patienter med normaltrykhydrocephalus

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en tilstand kaldet normaltrykshydrocephalus, som er en hjernelæsion hvor væske ophobes i hjernens hulrum og forårsager problemer med gang, hukommelse og vandladningskontrol. Tilstanden rammer typisk ældre mennesker og kan føre til gradvis forværring af disse symptomer. Studiet vil teste virkningen af medicinen acetazolamid, som normalt bruges til behandling af andre tilstande, men som muligvis kan hjælpe patienter med normaltrykshydrocephalus ved at påvirke produktionen af væske i hjernen.

Formålet med studiet er at undersøge, om acetazolamid kan forbedre gangfunktionen hos patienter med normaltrykshydrocephalus. Studiet er designet som et dobbeltblindt, randomiseret forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin eller placebo. Deltagerne vil blive inddelt i to grupper tilfældigt – en gruppe får acetazolamid og den anden gruppe får placebo. Under studiet vil deltagernes gangfunktion blive målt gennem forskellige tests, herunder hvor lang tid det tager at gå 10 meter, en test hvor man rejser sig fra en stol og går en kort distance, samt gang baglæns.

I løbet af studiet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere behandlingens effekt. Dette inkluderer MRI-scanninger af hjernen for at måle ændringer i hjernens struktur, livskvalitetsundersøgelser gennem spørgeskemaer, samt tests af symptomer relateret til motoriske færdigheder, kognition og vandladningskontrol. Der vil også blive taget blod- og spinalvæskeprøver for at måle specielle markører, der kan fortælle noget om sygdommens udvikling. Alle disse målinger vil hjælpe forskerne med at forstå, om acetazolamid kan være en gavnlig behandling for patienter med normaltrykshydrocephalus.

1 Randomisering og medicin udlevering

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten acetazolamid eller placebo medicin. Placebo er en uvirksomme pille, der ligner den rigtige medicin, men ikke indeholder aktiv medicin.

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken type medicin du får. Dette kaldes et dobbeltblindt studie.

Du vil modtage medicinen i form af kapsler, som du skal tage derhjemme.

2 Medicinindtagelse periode

Du skal tage den tildelte medicin dagligt i henhold til de instruktioner, du modtager.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tidspunkt hver dag og følger doserings anvisningerne nøje.

Du skal fortsætte med at tage medicinen i hele studieperioden, medmindre dit behandlingsteam beder dig om at stoppe.

3 Gangfunktion undersøgelser

Din gangfunktion vil blive testet regelmæssigt under studiet. Dette er den primære måling i studiet.

Du vil blive bedt om at gå 10 meter, mens tiden og antallet af skridt bliver målt.

Du vil også gennemføre en timed up-and-go test, hvor du rejser dig fra en stol, går et kort stykke og sætter dig igen.

Derudover vil du blive bedt om at gå baglæns i 3 meter, mens din præstation bliver vurderet.

4 Livskvalitet spørgeskemaer

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet ved hjælp af EQ-5D-5L spørgeskemaet.

Du vil også besvare spørgeskemaer om dine egne oplevelser af symptomer og eventuelle bivirkninger fra medicinen.

Disse spørgeskemaer hjælper med at måle, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

5 MRI hjernescanninger

MRI scanning vil blive udført for at tage detaljerede billeder af din hjerne.

Scanningen vil måle volumen af periventrikulær hvid substans, som er hjernevæv omkring hjernens hulrum.

Du vil ligge stille i MRI maskinen i omkring 30-60 minutter under hver scanning.

6 Symptom vurdering med iNPH skala

Dit behandlingsteam vil vurdere ændringer i dine symptomer ved hjælp af den svenske iNPH skala.

Denne vurdering omfatter din motorik (bevægelse), kognition (tænkeevne) og kontinens (blære- og tarmkontrol).

Vurderingen hjælper med at måle den samlede forbedring af dine symptomer.

7 Blod- og spinalvæskeprøver

Der vil blive taget blodprøver fra dig på bestemte tidspunkter under studiet.

Du kan også blive bedt om at få taget en prøve af spinalvæske (væsken omkring rygmarven og hjernen).

Disse prøver vil blive analyseret for specifikke biomarkører som neurofilament light chain protein, amyloid-beta-42, Tau protein og glial fibrillary acidic protein.

Biomarkører er stoffer i kroppen, der kan give information om sygdomsprocesser.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af idiopatisk normal tryk hydrocefalus ifølge internationale retningslinjer. Dette er en tilstand hvor væske samler sig i hjernens hulrum
  • Du skal være mellem 50 og 82 år gammel
  • Din kognitive funktion skal være bevaret med mindst 20 point på Mini-Mental State Examination eller mindst 30 point på det kognitive område af iNPH skalaen. Dette betyder at din hukommelse og tænkeevne skal være på et bestemt niveau
  • Du skal have en MRI-scanning som viser tegn på normal tryk hydrocefalus. Dette inkluderer at callosal vinklen er mindre end 95 grader og udvidede laterale ventrikler, eller billeder som viser disproportioneret subarachnoid rum hydrocefalus (DESH). Dette er specifikke målinger og mønstre på hjernescanning som viser tilstanden
  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke, hvilket betyder at du har fået fuld information om studiet og frivilligt accepterer at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage hvis du har nyresygdom – det vil sige problemer med dine nyrer
  • Du kan ikke deltage hvis du har leversygdom – det vil sige problemer med din lever
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for acetazolamid – det er medicinen der undersøges i dette studie
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for sulfonamider – det er en gruppe medicin som acetazolamid tilhører
  • Du kan ikke deltage hvis du har elektrolytforstyrrelser – det betyder ubalance i vigtige stoffer i dit blod som natrium og kalium
  • Du kan ikke deltage hvis du har metabolisk acidose – det betyder at dit blod er blevet for surt
  • Du kan ikke deltage hvis du bruger andre vanddrivende medicin som kan påvirke studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har en anden form for hydrocephalus end normal pressure hydrocephalus
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan gå eller har alvorlige gangproblemer der ikke skyldes din normal pressure hydrocephalus
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre neurologiske sygdomme som påvirker din gang
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå og følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Uxjxjvw Uiafjfscna Huqhlimz Uppsala Sverige

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
17.02.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Acetazolamid er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til at behandle grøn stær (glaukom) og højdesigte. Det virker ved at blokere et enzym kaldet carboanhydrase, som hjælper med at producere væske i kroppen. I dette studie undersøges det, om acetazolamid kan hjælpe patienter med normaltrykshydrocephalus ved at reducere produktionen af cerebrospinalvæske – den væske, der omgiver hjernen og rygmarven. Ved at mindske mængden af denne væske, håber forskerne, at medicinen kan forbedre gangfunktionen hos patienter med denne tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Normaltrykshydrocephalus – Dette er en tilstand hvor der ophobes væske i hjernens hulrum, kaldet ventrikler, men uden en betydelig stigning i trykket inde i hovedet. Sygdommen opstår, når flowet af cerebrospinalvæske gennem hjernen bliver forstyrret, hvilket fører til en gradvis udvidelse af ventriklerne. Dette medfører et langsomt fremadskridende tryk på det omkringliggende hjernevæv. Tilstanden udvikler sig typisk gradvist over måneder eller år og påvirker primært ældre voksne. Symptomerne omfatter gangbesvær, der ofte er det første tegn, efterfulgt af problemer med hukommelse og tænkning samt urininkontinens. Gangproblemerne karakteriseres ved korte, usikre skridt, og patienter kan have svært ved at løfte fødderne ordentligt fra gulvet.

Forsøgs-ID:
2024-514828-16-00
Protokolkode:
NPH-01
NCT ID:
NCT04975269
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland