Hyperinsulinisme er en sjælden tilstand, hvor kroppen producerer for meget insulin, hvilket fører til farligt lavt blodsukker. Der er i øjeblikket 4 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for både medfødt hyperinsulinisme hos børn og tumorassocieret hyperinsulinisme hos voksne.
Kliniske forsøg for Hyperinsulinisme
Hyperinsulinisme er en tilstand, der kræver nøje overvågning og behandling for at forhindre gentagne episoder af hypoglykæmi (lavt blodsukker). De nuværende kliniske forsøg fokuserer på at udvikle nye lægemidler, der kan hjælpe med at stabilisere blodsukkerniveauet hos patienter, hvis tilstand ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med standardbehandlinger.
Aktuelle kliniske forsøg
Undersøgelse af ersodetug til patienter med ukontrolleret lavt blodsukker på grund af tumorrelat erede høje insulinniveauer
Placeringer: Frankrig, Holland
Dette forsøg undersøger tumorassocieret hyperinsulinisme, en tilstand hvor tumorer forårsager overdreven insulinproduktion, der fører til lave blodsukkerniveauer. Forsøget er designet som et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt forsøg, der sammenligner ersodetug med placebo. Deltagerne i undersøgelsen har tumorer, der forårsager for meget insulinfrigivelse, hvilket resulterer i farligt lave blodsukkerniveauer, som ikke har reageret godt på typiske behandlinger.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år gamle og have en klinisk diagnose af tumorassocieret hyperinsulinisme. For at kvalificere sig skal patienterne opleve mindst 3 hypoglykæmiske episoder om ugen med blodglukose under 54 mg/dL (3 mmol/L) eller episoder, der kræver assistance på grund af ændret mental eller fysisk tilstand. Deltagerne skal have en forventet levetid på mindst 3 måneder.
Behandling: Deltagerne vil modtage enten ersodetug (også kendt som RZ358, et anti-insulin receptor humant monoklonalt antistof) eller placebo gennem intravenøs infusion som et supplement til standardbehandling. Behandlingen fortsætter i cirka 8 uger i hovedbehandlingsperioden, med mulighed for en forlængelsesperiode derefter.
Overvågning: Gennem hele undersøgelsen skal deltagerne overvåge deres blodglukoseniveauer ved hjælp af selvmonitorering og kontinuerlig glukosemonitorering. Forskerne vil spore hyppigheden og sværhedsgraden af hypoglykæmiske episoder samt udføre forskellige sikkerhedsvurderinger, herunder blodprøver, elektrokardiogrammer og leverultralyd.
Undersøgelse af sikkerheden og effekterne af efpegerglucagon hos børn i alderen 2 år og ældre med medfødt hyperinsulinisme
Placering: Tyskland
Dette kliniske forsøg fokuserer på medfødt hyperinsulinisme (CHI), en sjælden tilstand hvor kroppen producerer for meget insulin, hvilket fører til lave blodsukkerniveauer. Forsøget vil teste en ny behandling kaldet HM15136, som er en opløsning til injektion. Formålet er at evaluere sikkerheden og, hvor godt kroppen tolererer denne nye behandling, samt at forstå, hvordan lægemidlet opfører sig i kroppen over tid.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal have medfødt hyperinsulinisme med vedvarende lavt blodsukker, der oplever mindst 3 episoder om ugen, selv med nuværende standardbehandlinger. Børn i alderen 12 år og ældre skal være i stabil behandling med lægemidler som diazoxid eller somatostatinanoaloger i mindst 3 måneder før deltagelse. Børn i alderen 2-11 år skal være i stabil behandling i mindst 1 måned. Deltagerne skal have et HbA1c-niveau på mindre end 7%.
Behandling: Deltagerne vil modtage HM15136-behandlingen gennem injektioner under huden i en periode på 8 uger. Undersøgelsen er åben, hvilket betyder, at både forskerne og deltagerne ved, at HM15136 bliver administreret.
Overvågning: I løbet af 8-ugers behandlingsperioden vil der blive udført regelmæssig overvågning for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet. Dette inkluderer sporing af eventuelle bivirkninger, ændringer i vitale tegn og laboratorietestresultater. Farmakokinetiske vurderinger udføres for at forstå, hvordan kroppen behandler medicinen.
Langtidssikkerhedsundersøgelse af dasiglucagon til børn med medfødt hyperinsulinisme
Placering: Tyskland
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere langtidssikkerheden og effektiviteten af en behandling kaldet dasiglucagon til børn med medfødt hyperinsulinisme. CHI er en sjælden tilstand, hvor kroppen producerer for meget insulin, hvilket fører til lave blodsukkerniveauer. Dasiglucagon gives som en opløsning til injektion og bruges med en speciel enhed kaldet Accu-Chek Spirit Combo insulinpumpen, som hjælper med at levere medicinen på en kontrolleret måde.
Inklusionskriterier: Barnet skal have gennemført behandling i enten forsøg ZP4207-17103 eller ZP4207-17109. Barnet forventes fortsat at have en positiv risiko-fordel vurdering for behandling med dasiglucagon. Hvis barnet er en kvinde, der kan blive gravid, skal der være en negativ graviditetstest ved start. Seksuelt aktive kvindelige patienter og deres partnere skal bruge acceptabel prævention eller undgå seksuel aktivitet fra starten af forsøget indtil 30 dage efter den sidste dosis.
Behandling: Dasiglucagon administreres som en subkutan infusion, hvilket betyder, at medicinen gives under huden ved hjælp af en lille nål. Behandlingen sigter mod at hjælpe med at håndtere blodsukkerniveauer hos børn med CHI.
Overvågning: Det primære fokus er på overvågning af eventuelle bivirkninger, der kan forekomme under forsøget. Sekundære vurderinger inkluderer måling af den samlede mængde kulhydrater givet gennem en sonde til behandling af lavt blodsukker, tiden indtil fjernelse af sonden og tiden indtil eventuel operation på bugspytkirtlen. Kontinuerlig glukosemonitorering bruges til at spore procentdelen af tid, hvor blodsukkerniveauet er under 70 mg/dL.
Undersøgelse af RZ358 til behandling af medfødt hyperinsulinisme hos patienter
Placeringer: Bulgarien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere en tilstand kendt som medfødt hyperinsulinisme, som forårsager lave blodsukkerniveauer på grund af overdreven insulinproduktion. Forsøget vil evaluere en behandling kaldet RZ358, som er en type medicin kendt som et monoklonalt antistof. Denne medicin er designet til at målrette og blokere insulinreceptoren og potentielt hjælpe med at håndtere blodsukkerniveauer hos patienter med denne tilstand.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 3 måneder gamle (korrigeret for gestationsalder for børn under 9 måneder) og ikke ældre end 45 år. De skal have en bekræftet klinisk diagnose af medfødt hyperinsulinisme og ikke have opnået tilstrækkelig blodsukkerkontrol trods forsøg med standardmedicinske behandlinger. Deltagerne skal opleve mindst 3 episoder af hypoglykæmi (lavt blodsukker, mindre end 70 mg/dL eller 3,9 mmol/L) om ugen og have en gennemsnitlig daglig tid med lavt blodsukker på mindst 8% i den overvågede screeningsperiode.
Behandling: Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten undersøgelseslægemidlet RZ358 eller placebo. Dette er en dobbeltblind undersøgelse, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvilken behandling der gives. Medicinen vil blive administreret som en intravenøs infusion i 24 uger.
Overvågning: Gennem hele undersøgelsen vil blodsukkerniveauerne blive regelmæssigt overvåget ved hjælp af selvmonitoreret blodglukose og kontinuerlige glukosemonitorer ingsenheder. Deltagerne vil også gennemgå regelmæssige sikkerhedsvurderinger, herunder laboratorieprøver, fysiske undersøgelser og muligvis yderligere ultralydsskanninger.
Sammenfatning
De aktuelle kliniske forsøg for hyperinsulinisme repræsenterer vigtige fremskridt i behandlingen af denne sjældne tilstand. Forsøgene dækker forskellige aldersgrupper fra spædbørn til voksne og fokuserer på både medfødt hyperinsulinisme og tumorassocieret hyperinsulinisme.
En vigtig observation er, at alle fire forsøg undersøger innovative lægemidler til patienter, hvis tilstand ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med standardbehandlinger. Behandlingerne inkluderer ersodetug til tumorassocieret hyperinsulinisme hos voksne, HM15136 (efpegerglucagon) til børn med medfødt hyperinsulinisme, dasiglucagon som langtidsbehandling til børn og RZ358 til en bred aldersgruppe fra 3 måneder til 45 år.
Forsøgene anvender forskellig e administrationsmeto der, herunder intravenøs infusion, subkutane injektioner og infusionspumper, hvilket giver fleksibilitet i behandlingstilgange. Alle forsøg lægger stor vægt på sikkerhedsovervågning og bruger kontinuerlig glukosemonitorering til at evaluere behandlingens effektivitet.
For patienter og familier, der lider af hyperinsulinisme, tilbyder disse forsøg håb om nye behandlingsmuligheder, der kan forbedre livskvaliteten ved at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af hypoglykæmiske episoder. Det er vigtigt at diskutere med din læge, om deltagelse i et af disse forsøg kunne være relevant for dig eller dit barn.
