Membranoproliferativ glomerulonefritis er en sjælden nyresygdom, hvor immunsystemet forårsager betændelse og skade på nyrernes filtreringsenheder. Der forskes i øjeblikket i nye behandlingsmuligheder gennem kliniske forsøg, der undersøger medicin, som kan hjælpe med at beskytte nyrerne og forbedre deres funktion.
Igangværende kliniske forsøg for membranoproliferativ glomerulonefritis
Membranoproliferativ glomerulonefritis (MPGN) er en alvorlig nyresygdom, der påvirker glomeruli, som er de små filtreringsenheder i nyrerne. Når disse bliver beskadiget, kan det føre til protein i urinen, blod i urinen, højt blodtryk og gradvis nedsat nyrefunktion. Der er i øjeblikket 3 kliniske forsøg registreret i systemet for denne sygdom, og alle 3 beskrives i denne artikel.
Aktuelle behandlingsforsøg
Undersøgelse af virkningerne af iptacopan hos patienter med idiopatisk membranoproliferativ glomerulonefritis (IC-MPGN)
Lokationer: Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien, Holland, Polen, Slovakiet, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på en nyresygdom kaldet idiopatisk immunkompleks-medieret membranoproliferativ glomerulonefritis (IC-MPGN). Forsøget tester en behandling kaldet iptacopan, som indtages som hårde gelatinekapsler. Formålet er at undersøge, om iptacopan kan hjælpe med at reducere mængden af protein i urinen, hvilket er et tegn på nyreskade, over en periode på seks måneder.
Deltagerne i undersøgelsen vil tilfældigt blive tildelt enten iptacopan eller placebo. Forsøget er designet til at være dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der modtager den aktuelle medicin eller placebo. Forsøget vil vare i op til 12 måneder med regelmæssige kontroller.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mellem 12 og 60 år gamle og have en bekræftet diagnose af idiopatisk IC-MPGN verificeret ved nyrebiopsi. De skal have taget den højest anbefalede eller tolererede dosis af RASi (som ACEI eller ARB) i mindst 90 dage før forsøget starter. Deltagerne skal have en UPCR (et mål for protein i urinen) større end 1,0 g/g og en estimeret GFR større end 30 ml/min/1,73m². Vaccination mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae er påkrævet før start af behandlingen.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre nyresygdomme end idiopatisk IC-MPGN, gravide eller ammende kvinder, patienter med svære allergiske reaktioner over for forsøgsmedicinen, og dem der i forvejen deltager i et andet klinisk forsøg kan ikke deltage.
Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af pegcetacoplan hos patienter med C3-glomerulopati eller immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis
Lokationer: Østrig, Tyskland, Italien, Holland
Dette kliniske forsøg undersøger to nyresygdomme: Komplement 3-glomerulopati (C3G) og immunkompleks-membranoproliferativ glomerulonefritis (IC-MPGN). Forsøget tester en behandling kaldet pegcetacoplan, som gives som en subkutan injektion (under huden). Deltagerne vil modtage behandlingen to gange om ugen.
Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor effektiv og sikker pegcetacoplan er for patienter med C3G eller IC-MPGN. Forsøget vil overvåge deltagerne for at se, om der er en reduktion i proteinuri, som er tegn på nyreskade. Behandlingsperioden varer i 26 uger, og undersøgelsen er designet til at være dobbeltblindet.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mindst 18 år gamle (eller 12-17 år og veje mindst 30 kg). De skal have en diagnose af primær C3G eller IC-MPGN og vise tegn på aktiv nyresygdom. Deltagerne skal have et vist niveau af protein i urinen målt ved 24-timers urinsamling og have en specifik nyrefunktion målt ved eGFR. De skal have været på en stabil behandlingsplan i mindst 12 uger før forsøget og have modtaget specifikke vaccinationer. Kvinder i den fødedygtige alder skal have negative graviditetstests og acceptere at bruge prævention.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre nyresygdomme, der ikke er relateret til C3G eller IC-MPGN, gravide eller ammende kvinder, dem med svære allergiske reaktioner, aktive infektioner, eller dem der allerede deltager i et andet klinisk forsøg kan ikke deltage.
Undersøgelse af langtidssikkerhed og effektivitet af pegcetacoplan hos patienter med C3-glomerulopati eller immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis
Lokationer: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge langtidssikkerheden og effektiviteten af pegcetacoplan hos patienter med C3-glomerulopati og immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis. Forsøget er en forlængelsesundersøgelse for patienter, der tidligere har deltaget i et andet pegcetacoplan-forsøg.
Deltagerne vil fortsætte med at modtage pegcetacoplan, som administreres subkutant (under huden). Forsøget vil overvåge deltagerne over flere år for at indsamle omfattende data om langtidseffekterne af pegcetacoplan. Regelmæssige vurderinger vil spore fremskridt og eventuelle ændringer i tilstanden. Forsøget forventes at fortsætte indtil juli 2027.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal have gennemført deltagelse i det tidligere forsøg (APL2-C3G-310) gennem uge 52-besøget og have oplevet klinisk fordel af pegcetacoplan ifølge forskerens vurdering. De skal forblive på en stabil behandlingsplan for C3G eller IC-MPGN og have modtaget nødvendige vaccinationer. Kvinder i den fødedygtige alder skal have negative graviditetstests og acceptere at bruge prævention. Deltagerne skal være villige og i stand til selv at administrere pegcetacoplan eller have en omsorgsperson, der kan gøre det.
Eksklusionskriterier: Patienter med svære allergiske reaktioner over for forsøgsmedicinen, aktive infektioner, dem der deltager i et andet klinisk forsøg, gravide eller ammende kvinder, eller dem med misbrug af stoffer eller alkohol inden for det seneste år kan ikke deltage.
Sammenfatning
De nuværende kliniske forsøg for membranoproliferativ glomerulonefritis fokuserer på to lovende lægemidler: iptacopan og pegcetacoplan. Begge midler arbejder ved at hæmme dele af immunsystemets komplementsystem, som spiller en central rolle i udviklingen af disse nyresygdomme.
Iptacopan-forsøget undersøger specifikt patienter med idiopatisk IC-MPGN og er tilgængeligt i mange europæiske lande. Pegcetacoplan undersøges både i kortere (26 uger) og langvarige forsøg, hvilket giver mulighed for at vurdere både umiddelbar effekt og langtidssikkerhed.
Alle forsøgene kræver, at deltagerne har modtaget specifikke vaccinationer mod bakterielle infektioner, da disse behandlinger påvirker immunsystemet. De primære mål for disse forsøg er at reducere proteinuri og forbedre eller stabilisere nyrefunktionen hos patienterne.
Det er vigtigt at bemærke, at disse behandlinger stadig er under klinisk afprøvning, og deres langsigtede effektivitet og sikkerhed er ved at blive etableret gennem disse forsøg.
