Medfødt pseudartrose er en sjælden knogletilstand, der påvirker børn, hvor skinnebenet ikke heler korrekt. Der er i øjeblikket 2 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmetoder til denne tilstand, særligt med fokus på stamcellebaseret knogletransplantation.

Kliniske forsøg for medfødt pseudartrose: Oversigt over aktuelle behandlingsmuligheder

Medfødt pseudartrose af tibia er en sjælden medfødt knogletilstand, hvor skinnebenet udvikler en abnorm forbindelse, der ikke heler ordentligt. Tilstanden viser sig typisk, når et barn begynder at belaste det berørte ben, hvilket forårsager, at den svækkede knogle knækker. Uden behandling formår knoglefragmenterne ikke at vokse sammen korrekt, hvilket fører til ustabilitet i underbenet. I nogle tilfælde kan tilstanden være forbundet med neurofibromatose type 1.

Der er i øjeblikket 2 registrerede kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for børn med denne udfordrende tilstand. Begge forsøg fokuserer på en lovende ny behandling kaldet NVD003, som er fremstillet af patientens egne fedtafledte stamceller.

Igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af NVD003 stamcelleimplantat sammenlignet med knogletransplantation til børn med medfødt pseudartrose af tibia

Lokation: Belgien, Frankrig, Spanien

Dette forsøg fokuserer på børn med medfødt pseudartrose af tibia og tester en behandling kaldet NVD003, som er fremstillet af patientens egne fedtafledte stamceller og kirurgisk implanteres i det berørte knogleområde. Behandlingen sammenlignes med den nuværende standardprocedure, der anvender knoglevæv taget fra hoftebenet.

Formål: Formålet med denne forskning er at bestemme, hvor godt NVD003 virker, og hvor sikkert det er, når det anvendes til behandling af børn med denne knogletilstand. Forsøget involverer en kirurgisk procedure, hvor enten NVD003 eller knoglevæv fra hoften implanteres sammen med en intern marvsøm for at hjælpe med at stabilisere knoglen. Behandlingen overvåges i 12 måneder for at kontrollere, hvor godt knoglen heler.

Inklusionskriterier:

• Deltagere skal være 17 år eller yngre
• Deltagere skal veje mindst 5 kg
• Skal have diagnosen medfødt pseudartrose af tibia (CPT)
• Skal have et ikke-helende brud af type 3 eller 4 i den midterste del af knoglen
• Skal være egnet til operation med intern søm-fiksering baseret på brudstatus og generel sundhed
• Skal teste negativt for specifikke infektionssygdomme inklusiv HIV, hepatitis B, hepatitis C og andre
• Skal kunne levere nødvendige vævsprøver
• Hvis i den fødedygtige alder, skal der anvendes effektive præventionsmetoder gennem hele forsøget

Eksklusionskriterier:

• Patienten må ikke have haft tidligere kirurgiske procedurer til behandling af denne tilstand
• Patienten må ikke have aktive infektioner ved operationsstedet
• Patienten må ikke have blodsygdomme, der kan påvirke knogleheling
• Patienten må ikke deltage i andre kliniske forsøg
• Patienten må ikke have allergier over for forsøgsmedicinen eller dens komponenter
• Patienten må ikke have andre medicinske tilstande, der kan forstyrre behandlingen eller evalueringen

Behandling: NVD003 er en eksperimentel behandling, der undersøges til børn, som har brug for operation for medfødt pseudartrose af tibia. Dette sammenlignes med standardbehandlingen, der indebærer knogletransplantation fra patientens eget hofteben (iliacal crest). Behandlingen har til formål at hjælpe knoglen med at hele ordentligt efter operation.

Undersøgelsesforløb: Under forsøget vil læger tage røntgenbilleder og udføre fysiske undersøgelser for at kontrollere knogleheling. De vil også vurdere barnets evne til at gå og deres generelle livskvalitet. Børn, der deltager i forsøget, skal besøge hospitalet flere gange i løbet af et år for disse evalueringer ved 3, 6 og 12 måneder efter operationen.

Undersøgelse af NVD-003 knogletransplantat til behandling af medfødt pseudartrose af tibia hos børn

Lokation: Belgien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge den sjældne knogletilstand, der påvirker børn. Forsøget tester en ny behandling kaldet NVD-003, som er et implantat fremstillet af patientens egne fedtafledte stamceller. Disse celler bruges til at skabe et knogletransplantat, der kan hjælpe tibia med at hele.

Formål: Formålet med forsøget er at vurdere sikkerheden af NVD-003-behandlingen. Forsøget involverer en procedure til at indsamle fedtvæv fra patienten, som derefter bruges til at fremstille knogletransplantatet. Dette transplantat implanteres i det berørte område af tibia. Forsøget overvåger patienterne over en periode på cirka to år for at sikre, at behandlingen er sikker, og for at observere, hvor godt knoglen heler.

Inklusionskriterier:

• Patienten skal være en dreng eller pige mellem 2 og 8 år gammel
• Patienten skal veje mindst 5 kg
• Patienten skal have medfødt pseudartrose af tibia
• Patienten kan have en relateret tilstand kaldet NF1 eller ikke
• Patienten skal have et ikke-helende brud af typen Paley type 3 eller 4
• Patienten kan højst have haft 2 tidligere mislykkede operationer for at reparere hovedbruddet
• Patienten skal være sund nok til at gennemgå operation, inklusive ATC (fedtvævsindsamling) og GS (transplantationskirurgi)
• Patienten skal have testresultater, der viser, at de ikke har visse infektioner, herunder HTLV1/2, HIV 1/2, hepatitis B, hepatitis C og syfilis
• Det skal være muligt at indsamle mindst 2cc fedtvæv fra patienten, ideelt op til 10cc
• Mængden af NVD-003-transplantat, der er nødvendig, må ikke være mere end 20cc

Eksklusionskriterier:

• Patienter med enhver anden alvorlig medicinsk tilstand, der kan forstyrre forsøget
• Patienter, der har haft en nylig operation eller planlægger at få operation snart
• Patienter, der i øjeblikket deltager i et andet klinisk forsøg
• Patienter med allergier over for nogen af de stoffer, der bruges i forsøget
• Patienter, der er gravide eller ammer
• Patienter med en historie med stof- eller alkoholmisbrug
• Patienter med en infektion, der kan påvirke forsøgsresultaterne
• Patienter med en tilstand, der påvirker deres immunsystem
• Patienter med en blødningsforstyrrelse

Behandling: NVD-003 er et autologt osteogent knogletransplantat, hvilket betyder, at det er et knogletransplantat fremstillet af patientens egne celler, specielt designet til at hjælpe med at hele og styrke tibia. Målet med at bruge NVD-003 i dette forsøg er at evaluere dets sikkerhed og effektivitet i forhold til at fremme knogleheling og vækst hos børn med denne tilstand.

Undersøgelsesforløb: Deltagere i forsøget vil gennemgå regelmæssige kontroller, inklusive billeddannelsestests som røntgenbilleder, for at spore fremskridt med knogleheling. Forsøget varer i cirka to år, hvor sikkerheden og effektiviteten af NVD-003-behandlingen overvåges nøje. Regelmæssige vurderinger foretages for at evaluere patientens kliniske fremskridt ved 6 uger, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder og 24 måneder efter operationen. Patientens generelle funktion, evne til at gå og smerteniveauer vurderes også.

Sammenfatning

De to igangværende kliniske forsøg for medfødt pseudartrose af tibia repræsenterer vigtige fremskridt i behandlingen af denne sjældne pædiatriske knogletilstand. Begge forsøg fokuserer på den innovative NVD-003-behandling, som anvender patientens egne fedtafledte stamceller til at fremme knogleheling.

Vigtige observationer:

• Begge forsøg sammenligner den nye stamcellebaserede behandling NVD-003 med traditionel knogletransplantation fra hoftebenet
• Forsøgene har forskellige aldersgrupper: et forsøg inkluderer børn op til 17 år, mens det andet fokuserer på børn mellem 2 og 8 år
• Overvågningsperioderne varierer fra 12 måneder til 24 måneder, hvilket giver mulighed for både kort- og langsigtet sikkerhedsevaluering
• Behandlingen kræver indsamling af fedtvæv fra patienten, som derefter forarbejdes til et knogletransplantat
• Begge forsøg anvender strenge inklusionskriterier, inklusive krav om negative tests for infektionssygdomme
• Geografisk er forsøgene tilgængelige i flere europæiske lande: Belgien, Frankrig og Spanien

Disse forsøg repræsenterer håb for familier, der påvirkes af denne sjældne tilstand, og kan potentielt føre til bedre behandlingsresultater med mindre invasive procedurer sammenlignet med traditionelle metoder. Den autologe karakter af NVD-003-behandlingen (fremstillet af patientens egne celler) kan reducere risikoen for afstødning og komplikationer.

For forældre og plejere, der overvejer deltagelse i disse forsøg, er det vigtigt at diskutere alle aspekter af behandlingen med behandlingsteamet, herunder potentielle fordele, risici og det krævede engagement til opfølgningsbesøg gennem forsøgsperioden.