Undersøgelse af NVD003 sammenlignet med knogletransplantat fra hoftekammen til behandling af børn med medfødt pseudartrose i skinnebenet

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af medfødt pseudartrose i skinnebenet, en sjælden tilstand hvor der opstår et falsk led i skinnebenet. Behandlingen involverer brugen af NVD003, som er et implantat fremstillet af patientens egne fedtderiverede stamceller. Denne type behandling tilhører kategorien avanceret celleterapi.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt og sikkert NVD003 er sammenlignet med den traditionelle metode, hvor der bruges knoglevæv fra hoftekammen. Behandlingen er rettet mod børn og unge under 18 år, som har denne specifikke knogletilstand og har behov for kirurgisk behandling.

Under behandlingen vil der blive taget en vævsprøve fra patientens fedtvæv, som derefter bliver brugt til at fremstille implantatet. Dette implantat bliver derefter kirurgisk indsat på det sted, hvor knoglen skal hele. Patienterne vil blive fulgt i 12 måneder efter operationen for at vurdere, hvordan knoglen heler, og hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv og gangfunktion.

1 Indledende vurdering

Du vil gennemgå en grundig helbredsundersøgelse for at bekræfte diagnosen medfødt pseudartrose i skinnebenet.

Der vil blive taget blodprøver for at udelukke forskellige virusinfektioner.

Din vægt skal være mindst 5 kg for at kunne deltage.

2 Kirurgisk behandling

Du vil modtage behandling med NVD003, som er stamceller udvundet fra fedtvæv.

Behandlingen gives som et implantat under en operation.

Der indsættes også en indvendig metalstav i knoglen.

3 Opfølgning efter 3 måneder

Der tages røntgenbilleder for at vurdere knoglens heling.

Din gangfunktion vil blive vurderet med en særlig gangtest, hvis det er muligt.

Der foretages en vurdering af eventuelle bivirkninger.

4 Opfølgning efter 6 måneder

Ny røntgenundersøgelse af knoglen.

Vurdering af din livskvalitet via et spørgeskema.

Fortsat overvågning af eventuelle bivirkninger.

5 Afsluttende vurdering efter 12 måneder

Endelig røntgenundersøgelse for at bekræfte knoglens heling.

Vurdering af smerter ved gang og belastning.

Afsluttende vurdering af din gangfunktion og livskvalitet.

Gennemgang af hele behandlingsforløbet og eventuelle komplikationer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Forældrene eller værgen skal give skriftligt samtykke til barnets deltagelse i studiet (og barnet skal også give samtykke, afhængigt af alder)
  • Hvis deltageren er i den fertile alder, skal der anvendes sikker prævention under hele studiet (f.eks. p-piller, spiral eller hormonimplantat)
  • Deltageren og forældrene/værgen skal kunne forstå al studieinformation og være villige til at møde op til alle kontroller
  • Deltageren skal være 17 år eller yngre
  • Deltageren skal være diagnosticeret med medfødt pseudartrose i skinnebenet (med eller uden NF1)
  • Deltageren skal have et ikke-helende brud af Paley type 3 eller 4 i knogleskaftet
  • Deltageren skal være egnet til kirurgisk behandling med indvendig fiksering (marvsøm)
  • Deltageren skal teste negativ for visse virus og infektioner (HIV, hepatitis B, hepatitis C og syfilis)
  • Deltageren skal kunne afgive en tilstrækkelig vævsprøve
  • Deltageren skal veje mindst 5 kg
  • Deltageren må ikke være gravid eller ammende

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienten har andre alvorlige medicinske tilstande, som kan påvirke behandlingsresultatet
  • Patienten har tidligere modtaget behandling med knogletransplantation i det berørte område inden for de sidste 6 måneder
  • Der er tegn på aktiv infektion i det berørte område
  • Patienten har en kendt allergi over for materialer, der bruges i behandlingen
  • Patienten deltager samtidig i andre kliniske forsøg
  • Der er betydelig knogleskørhed (osteoporose) i det berørte område
  • Patienten har ikke mulighed for at følge det planlagte opfølgningsprogram
  • Der er tegn på dårlig blodcirkulation i det berørte ben
  • Patienten har betydelige neurologiske problemer der påvirker det berørte ben
  • Der er manglende mulighed for at opnå forældremyndighedsindehavers informerede samtykke

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Cvydbhjdz Uhhpxbezatvvmo Suqkxazwr Woluwe-Saint-Lambert Belgien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
21.10.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
21.10.2025
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
21.10.2025

Forsøgssteder

NVD003 er et eksperimentelt biologisk produkt, der bruges til at behandle medfødt pseudartrose i skinnebenet hos børn. Det er designet til at hjælpe med knogleheling og er et alternativ til den traditionelle metode med knogletransplantation. Dette produkt anvendes under operation og har til formål at stimulere knoglevækst og fremme helingen af det brækkede skinneben.

Iliac Crest Bone Graft (ICBG) er den nuværende standardbehandling, hvor der bruges knoglevæv taget fra patientens egen hoftekam. Dette væv transplanteres til det område i skinnebenet, der skal heles. Det er en velkendt kirurgisk teknik, der giver naturligt knoglevæv til at støtte helingen, men kræver et ekstra kirurgisk indgreb for at udtage knoglevævet.

Undersøgte sygdomme:

Congenital pseudarthrosis of the tibia – En medfødt tilstand hvor skinnebenet ikke udvikler sig normalt, hvilket resulterer i en falsk ledning eller et “falsk led” i knoglen. Tilstanden er til stede ved fødslen eller udvikler sig i den tidlige barndom og karakteriseres ved en unormal knoglestruktur i skinnebenet. Dette medfører ofte en bøjning eller brud på knoglen, som har svært ved at hele naturligt. Tilstanden påvirker primært børn og kan medføre gangbesvær og skævheder i benet. Det er en sjælden lidelse, der ofte er forbundet med neurofibromatose type 1. Knoglen i det påvirkede område er typisk tyndere og svagere end normal knoglevæv.

Forsøgs-ID:
2025-520998-39-00
Protokolkode:
NVD003-CLN03
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Test af NVD-003 knogletransplantat til behandling af medfødt falsk led i skinnebenet hos børn

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien