Dette er en undersøgelse af børn med medfødt pseudartrose af tibia, som er en sjælden tilstand hvor skinnebenet ikke vokser sammen korrekt og kan brække gentagne gange. Tilstanden kan optræde alene eller sammen med en genetisk lidelse kaldet neurofibromatose type 1. I undersøgelsen anvendes en behandling kaldet NVD-003, som er en type bentransplantat fremstillet fra patientens eget fedtvæv. Fedtvævet indsamles fra patienten og behandles i laboratoriet for at danne et bentransplantat, som derefter bruges til at hjælpe med at hele bruddet i skinnebenet.
Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden ved denne behandling hos børn mellem 2 og 8 år gamle. Under undersøgelsen skal børnene først have foretaget en mindre operation for at indsamle en lille mængde fedtvæv, som typisk tages fra maven eller et andet område på kroppen. Dette fedtvæv sendes til et laboratorium, hvor det forarbejdes til NVD-003 bentransplantatet. Senere foretages en anden operation, hvor bentransplantatet placeres i det beskadigede område af skinnebenet for at hjælpe det med at hele.
Børnene følges tæt i 24 måneder efter operationen gennem regelmæssige besøg, hvor lægen kontrollerer, hvordan benet heler ved hjælp af røntgenbilleder og CT-scanninger. Disse undersøgelser viser, om der dannes nyt ben, om bruddet heler, og om benet vokser normalt. Lægen vurderer også barnets generelle tilstand, gang, evne til at bære vægt på benet, smerteniveau og daglige aktiviteter. Alle bivirkninger og komplikationer registreres nøje for at evaluere behandlingens sikkerhed på kort, mellemlang og lang sigt.
Belgien 
