Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- MOGAD-studiet hos voksne
- Studier hos børn og unge med myasthenia gravis
- Hvad måler forsøgene?
- Hvem kan deltage?
- Hvad betyder fase og status?
Oversigt over forsøgene
De tre registrerede studier med Rozanolixizumab undersøger to sygdomsområder: relapsing myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease (MOGAD) hos voksne og generaliseret myasthenia gravis hos børn og unge.[1][2][3]
Alle tre forsøg er angivet som Authorised, og de er interventional studies, یعنی studier hvor deltagerne får en aktiv forsøgsbehandling eller sammenligningsbehandling.[1][2][3]
MOGAD-studiet hos voksne
NCT05063162 undersøger, om Rozanolixizumab virker og er sikkert over længere tid hos voksne med relapsing MOGAD.[1] Studiet er i phase 3 og har en planlagt deltagelse på 110 personer.[1]
Formålet er at evaluere effekt hos personer med MOG-antistof-associeret sygdom, også kaldet MOGAD.[1] I den dobbeltblinde behandlingsperiode måler studiet tiden fra randomisering til første uafhængigt centralt vurderede tilbagefald, også kaldet TTFR.[1]
Studiet har også en åben forlængelsesdel, hvor man ser på treatment-emergent adverse events (TEAEs), som betyder bivirkninger, der opstår under behandlingen.[1] Derudover måler man, om bivirkninger fører til permanent stop af forsøgsmedicinen.[1]
Studier hos børn og unge med myasthenia gravis
NCT06149559 undersøger, om Rozanolixizumab er sikkert, hvordan det bevæger sig gennem kroppen, og om det virker hos børn med generaliseret myasthenia gravis.[2] Studiet er i phase 4 og omfatter 12 deltagere i alderen 2 til under 18 år.[2]
Det vigtigste er at se på sikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer for deltagerne.[2] Studiet måler alvorlige TEAEs, TEAEs som fører til permanent stop af forsøgsmedicinen, og adverse events of special monitoring (AESM), som er bivirkninger, der kræver ekstra opmærksomhed.[2]
NCT06540144 er et forlængelsesstudie, som ser på flere behandlingscykler med Rozanolixizumab hos børn med generaliseret myasthenia gravis.[3] Dette studie er i phase 3 og har også 12 deltagere.[3]
Her undersøger forskerne langtidssikkerhed og tolerabilitet ved ekstra 6-ugers behandlingscykler.[3] Også her måler man alvorlige TEAEs, TEAEs der fører til permanent stop af forsøgsmedicinen, og AESM.[3]
Hvad måler forsøgene?
De vigtigste mål i forsøgene er knyttet til både effekt og sikkerhed.[1][2][3]
- Tid til første tilbagefald i MOGAD-studiet: Dette viser, hvor længe deltagerne går uden et nyt sygdomsudbrud.[1]
- Alvorlige bivirkninger: Disse er bivirkninger, som kan være mere alvorlige og kræver tæt opfølgning.[2][3]
- Bivirkninger der fører til stop: Forskerne ser på, om behandlingen må afbrydes permanent på grund af bivirkninger.[1][2][3]
- Bivirkninger med særlig overvågning: Det er hændelser, som forskerne følger ekstra nøje for at sikre deltagerne.[2][3]
Hvem kan deltage?
Det første studie er for voksne med relapsing MOGAD.[1]
De to andre studier er for børn og unge med generaliseret myasthenia gravis, og aldersgrænsen i det ene studie er fra 2 år til under 18 år.[2][3]
De givne data beskriver ikke flere detaljer om inklusions- eller eksklusionskriterier, så kun de nævnte målgrupper kan bekræftes her.[1][2][3]
Hvad betyder fase og status?
Fase fortæller, hvor langt et klinisk forsøg er i udviklingen.[1][2][3] I disse data er der både fase 3 og fase 4, hvilket viser, at studierne er designet til at undersøge effekt, sikkerhed og længere tids brug.
Authorised betyder, at forsøget er godkendt til at blive gennemført.[1][2][3]
Randomisering betyder, at deltagere fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupper, så sammenligningen bliver mere retfærdig.[1]
Dobbeltblind betyder, at hverken deltager eller behandler ved, hvilken behandling der gives i den del af studiet.[1]
Open-label forlængelse betyder, at deltagerne fortsætter i studiet, og at behandlingen ikke er skjult.[1]
