Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Mavacamten

Kliniske forsøg med Mavacamten undersøger, om behandlingen kan forbedre symptomer, hjertefunktion og træningsevne hos personer med hypertrofisk kardiomyopati. Studierne omfatter både unge og voksne med obstruktiv og ikke-obstruktiv sygdom og ser på effekt, sikkerhed og langtidsresultater.

Indholdsfortegnelse

Overblik over forsøgene

De kliniske forsøg med Mavacamten undersøger behandling hos personer med hypertrofisk kardiomyopati, som er en sygdom, hvor hjertemusklen er for tyk.[1][2] Studierne ser både på symptomgivende obstruktiv sygdom og på ikke-obstruktiv sygdom.[1][2]

Forsøgene er lavet for at finde ud af, om Mavacamten kan forbedre symptomer, hjertefunktion, træningsevne og hjertets struktur sammenlignet med placebo.[1][2] Et af studierne er også et langtidsstudie, der følger sikkerhed og tolerabilitet over tid.[4]

Hvem deltager i studierne

Et fase 3-studie undersøger unge deltagere med symptomgivende obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati og har planlagt 40 deltagere.[1] Et andet fase 3-studie omfatter voksne med ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati og har en større deltagergruppe på 478 personer.[2]

Der er også et studie i voksne med hypertrofisk kardiomyopati, som allerede havde afsluttet enten MAVERICK-HCM eller EXPLORER-HCM.[4] Det betyder, at nogle deltagere kommer fra tidligere forsøg og fortsætter i en langtidsopfølgning.[4]

Et andet studie fokuserer på symptomgivende obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati og har 175 planlagte deltagere.[3] Samlet viser data, at Mavacamten bliver undersøgt i flere forskellige grupper med samme hjertesygdom, men med forskellige former og sværhedsgrader.[1][2][3][4]

Forsøgsfaser og studiedesign

Tre af studierne er fase 3-forsøg, som typisk bruges til at teste effekt og sikkerhed i større grupper af patienter.[1][2][4] Ét studie er beskrevet som et low intervention-studie, hvilket betyder, at det bruger en mere begrænset form for indgriben i forhold til behandling og opfølgning.[3]

To af studierne er randomiserede og placebokontrollerede, hvilket betyder, at deltagerne sammenlignes med en gruppe, der får placebo i stedet for aktiv behandling.[2][3] Dette hjælper forskerne med at se, om ændringerne skyldes behandlingen og ikke tilfældigheder.[2][3]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i studiet med unge deltagere er ændring i LVOT-gradient ved Valsalva efter 28 uger.[1] LVOT betyder venstre ventrikels udløbsvej, og gradienten viser, hvor meget modstand der er, når blodet skal ud af hjertet.[1]

I studiet med voksne med ikke-obstruktiv sygdom måler forskerne ændring i KCCQ CSS og pVO2 efter 48 uger.[2] KCCQ CSS er et spørgeskema om symptomer og fysiske begrænsninger, mens pVO2 er et mål for fysisk kapacitet og evnen til at bruge ilt under aktivitet.[2]

Studiet om hjertets struktur ser på, om Mavacamten kan reducere hjertevægstykkelse og størrelsen af hjertets øvre kamre ved hjælp af CMR-scanning efter 48 uger.[3] CMR står for kardial magnetisk resonans og giver detaljerede billeder af hjertet.[3]

Særlige studier og langtidsopfølgning

Det langtidsstudie, MAVA-LTE, undersøger sikkerhed og tolerabilitet hos voksne, der tidligere har deltaget i andre forsøg med Mavacamten.[4] Her registrerer forskerne blandt andet store hjertehændelser, indlæggelser, hjertesvigt, atrieflimren, hjerterytmeforstyrrelser og bivirkninger.[4]

Studiet ser også på laboratorieværdier, herunder tendenser i NT-proBNP, samt på ændringer i venstre ventrikels masse hos deltagere fra de tidligere forsøg MAVERICK-HCM og EXPLORER-HCM.[4] Det gør studiet vigtigt, fordi det ikke kun handler om korttidseffekt, men også om hvordan hjertet udvikler sig over længere tid.[4]

Vigtige begreber i studierne

Placebo er en behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning i nogle forsøg.[1][2][3]

Primært endepunkt er det vigtigste mål i et studie, som forskerne bruger til at vurdere, om behandlingen virker.[1][2][3]

Cardiac magnetic resonance, også kaldet CMR, er en hjertescanning, som giver præcise billeder af hjertets form og størrelse.[3]

Tolerabilitet betyder, hvor godt en behandling tåles i praksis over tid.[4]

Ventrikulær takykardi og ventrikelflimmer er alvorlige rytmeforstyrrelser i hjertets hovedkamre.[4]

Atrieflimren og atrieflagren er rytmeforstyrrelser i hjertets forkamre.[4]

NT-proBNP er en blodprøve, som kan give information om belastning på hjertet.[4]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2023-505650-17-00 Phase 3 Symptomgivende obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati Authorised 40
NCT05582395 Phase 3 Ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati Completed 478
2022-502316-36-00 Low Intervention Symptomgivende obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati Completed 175
NCT03723655 Phase 3 Hypertrofisk kardiomyopati Completed 250

FAQ

  • Hvem kan deltage i forsøg med Mavacamten? Deltagerne er unge med symptomgivende obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati eller voksne med hypertrofisk kardiomyopati, herunder ikke-obstruktiv sygdom. Nogle studier kræver også, at man allerede har afsluttet et tidligere forsøg.
  • Hvad undersøger forsøgene med Mavacamten? Forsøgene undersøger, om Mavacamten kan mindske forsnævring i hjertet, forbedre symptomer, øge fysisk kapacitet og ændre hjertets struktur. Ét langtidsstudie ser også på sikkerhed over tid.
  • Hvilke faser er forsøgene i? De fleste studier er fase 3-forsøg, som tester behandlingens effekt og sikkerhed i større grupper. Ét studie er beskrevet som et lav-interventionsstudie.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt? Studierne ser på symptomgivende obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati og hypertrofisk kardiomyopati generelt. Det er sygdomme, hvor hjertemusklen er for tyk.
  • Hvilke resultater måler forsøgene? Forsøgene måler blandt andet ændring i LVOT-gradient, symptomer og fysisk begrænsning, træningsevne samt hjertets størrelse og vægtykkelse på scanning. Det langtidsstudie måler også alvorlige hjertehændelser og bivirkninger.

Igangværende kliniske forsøg for Mavacamten

  • Undersøgelse af lægemidlet mavacamten til behandling af fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Finland Frankrig Tyskland +5

  • Undersøgelse af medicinen mavacamten til unge med fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Irland Italien Spanien

  • Afprøvning af lægemidlet mavacamten til voksne med ikke-blokerende fortykkelse af hjertemusklen

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +7

  • Langtidsstudie af sikkerheden ved lægemidlet mavacamten hos voksne med fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Italien +4

Ordliste

  • Hypertrofisk kardiomyopati (HCM): En hjertesygdom, hvor hjertemusklen er tykkere end normalt. Det kan gøre det sværere for hjertet at pumpe blod.
  • Obstruktiv: Betyder, at der er en forsnævring eller blokering. I disse studier handler det om, at blodet har sværere ved at komme ud af hjertet.
  • Ikke-obstruktiv: Betyder, at sygdommen er der, men uden den samme type forsnævring i blodets vej ud af hjertet.
  • LVOT-gradient: Et mål for, hvor meget modstand der er i venstre ventrikels udløbsvej. En høj gradient kan betyde mere forsnævring.
  • Valsalva: En test, hvor man presser som ved udånding mod lukket luftvej. Den kan vise, hvor meget forsnævringen i hjertet ændrer sig.
  • KCCQ CSS: Et spørgeskema om hjerterelateret livskvalitet, symptomer og fysiske begrænsninger. Højere score betyder typisk bedre helbredstilstand.
  • pVO2: Et mål for kroppens evne til at bruge ilt under arbejde eller motion. Det bruges til at vurdere fysisk kapacitet.
  • Kardial magnetisk resonans (CMR): En scanning af hjertet, som giver detaljerede billeder af hjertets struktur. Den bruges her til at måle tykkelse og størrelse.
  • Atria: Hjertets forkamre, altså de øverste kamre i hjertet.
  • Venstre ventrikel: Hjertets venstre hovedkammer, som pumper blod ud i kroppen.
  • Bivirkning: En uønsket effekt af en behandling. Studierne registrerer både almindelige og alvorlige bivirkninger.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505650-17-00
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-mavacamten-til-voksne-med-ikke-blokerende-fortykkelse-af-hjertemusklen/
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2022-502316-36-00
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsstudie-af-sikkerheden-ved-laegemidlet-mavacamten-hos-voksne-med-fortykkelse-af-hjertemusklen-hypertrofisk-kardiomyopati/