Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem forsøgene handler om
- Hvad man undersøger i studierne
- Mål og endepunkter
- Studiedesign og faser
- Hvad resultaterne skal bruges til
Oversigt over forsøgene
Der findes to registrerede kliniske forsøg med Linsitinib hos personer med aktiv, moderat til svær thyroid eye disease (TED).[1][2]
Begge forsøg er fase 2-studier og er beskrevet som interventionale, hvilket betyder, at deltagerne fik en forsøgsbehandling eller placebo, så forskerne kunne sammenligne resultaterne.[1][2]
Det ene forsøg havde 18 deltagere, og det andet havde 75 deltagere.[1][2]
Begge forsøg er angivet som afsluttede.[1][2]
Hvem forsøgene handler om
Forsøgene undersøger personer med thyroid eye disease, også kaldet TED eller skjoldbruskkirtel-relateret øjensygdom.[1][2]
I begge studier var sygdommen beskrevet som aktiv og moderat til svær, hvilket betyder, at sygdommen stadig var i gang og gav tydelige symptomer.[1][2]
Det ene studie var et hovedstudie, og det andet var et forlængelsesstudie for deltagere, som havde gennemført uge 24 i hovedstudiet VGN-TED-301.[2]
Hvad man undersøger i studierne
Forskerne ville se, om Linsitinib kunne forbedre proptose, som betyder at øjet buler frem.[1][2]
I begge studier blev Linsitinib sammenlignet med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel, men som ligner den rigtige behandling.[1][2]
Det første studie brugte placebo-tabletter, der var lavet til at matche de aktive tabletter.[1]
Det andet studie beskrev også placebo, der var lavet til at matche en 75 mg filmovertrukket tablet af Linsitinib.[2]
Mål og endepunkter
Det vigtigste mål i det første studie var proptosis responder rate ved uge 24.[1]
Det betyder, at forskerne målte, hvor mange deltagere der fik mindst 2 mm mindre øjenfrembuling i det primære studieøje uden forværring i det andet øje.[2]
I det andet studie var det samme type mål brugt ved forlængelsesstudiets uge 24.[2]
Den præcise definition af responder var, at der skulle være en reduktion på mindst 2 mm fra udgangspunktet i det primære studieøje, og der måtte ikke være en forværring på mindst 2 mm i det modsatte øje.[2]
Studiedesign og faser
Begge forsøg var fase 2-forsøg, som typisk bruges til at få mere viden om effekt og sikkerhed i en mindre gruppe mennesker.[1][2]
Forsøgene var interventionsstudier, fordi deltagerne fik en bestemt behandling, og resultaterne blev sammenlignet med placebo.[1][2]
Det ene studie omfattede 18 deltagere, mens det andet omfattede 75 deltagere, hvilket viser, at de var relativt små kliniske studier.[1][2]
Hvad resultaterne skal bruges til
Disse forsøg skal give bedre viden om, hvorvidt Linsitinib kan hjælpe personer med aktiv, moderat til svær TED.[1][2]
Ved at måle ændringer i øjenfrembuling over 24 uger kan forskerne vurdere, om behandlingen giver en klinisk relevant forbedring.[1][2]
Da begge studier er afsluttede, beskriver de allerede gennemførte forskningsforløb og ikke åbne rekrutteringer.[1][2]
