Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Bepranemab

Bepranemab (UCB0107) er et eksperimentelt lægemiddel, der testes i kliniske forsøg som en potentiel behandling for hjernerelaterede sygdomme som Alzheimers sygdom og progressiv supranukleær parese. Dette biologiske lægemiddel gives som drop i blodet og undersøges for både sikkerhed og effektivitet i flere store internationale studier.

Indholdsfortegnelse

Hvad er bepranemab?

Bepranemab, også kendt under det videnskabelige navn UCB0107, er et eksperimentelt biologisk lægemiddel, der udvikles af UCB Biopharma som en potentiel behandling for neurodegenerative sygdomme[1][2]. Dette lægemiddel er et protein, der er designet til at påvirke sygdomsprocesser i hjernen.

Bepranemab tilhører kategorien af monoklonale antistoffer og er specielt designet til at målrette tau-proteiner i hjernen[1][1]. Tau-proteiner spiller en central rolle i udviklingen af flere hjernesygdomme, herunder Alzheimers sygdom og progressiv supranukleær parese.

Det er vigtigt at forstå, at bepranemab stadig er under udvikling og ikke har nogen markedsføringstilladelse[1][2]. Det betyder, at lægemidlet kun kan fås gennem deltagelse i kliniske forsøg og ikke er tilgængeligt på almindelige apoteker.

Sygdomme og tilstande som testes

Bepranemab testes primært til behandling af to forskellige neurologiske tilstande:

Alzheimers sygdom

Det mest omfattende kliniske program for bepranemab fokuserer på tidlige stadier af Alzheimers sygdom[1][1]. Specifikt testes lægemidlet til:

  • Prodromal Alzheimers sygdom – det allerførste stadium, hvor der er tidlige tegn på sygdom, men endnu ikke klar demens
  • Mild kognitiv svækkelse – hvor hukommelses- og tænkeproblemer er begyndt at påvirke dagligdagen
  • Mild Alzheimers sygdom – tidligt stadium af demens med tydelige kognitive problemer

Deltagere i Alzheimer-studierne skal have påvist amyloid-ophobning i hjernen gennem enten PET-scanning eller cerebrospinalvæskeanalyse[1]. Dette bekræfter, at hjernens forandringer er forenelige med Alzheimers sygdom.

Progressiv supranukleær parese (PSP)

Bepranemab testes også til behandling af progressiv supranukleær parese (PSP), som er en sjælden hjernesygdom[2][3][2]. PSP påvirker:

  • Bevægelse og balance
  • Øjenbevægelser
  • Tale og synkning
  • Kognitive funktioner

Deltagere i PSP-studierne skal opfylde kriterierne for mulig eller sandsynlig PSP Richardson’s Syndrome ifølge Movement Disorder Society’s diagnostiske retningslinjer[2].

Kliniske forsøg med bepranemab

Der er i øjeblikket flere igangværende kliniske forsøg med bepranemab:

Fase II Alzheimer-studie (NCT04867616)

Det største studie er et fase II proof-of-concept studie, der undersøger effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af bepranemab hos personer med tidlig Alzheimers sygdom[1][1]. Studiet har følgende design:

  • Dobbeltblindt placebo-kontrolleret design – hverken deltagere eller læger ved, hvem der får aktivt lægemiddel
  • 80 ugers behandlingsperiode med mulighed for 48 ugers forlængelse
  • Tre behandlingsgrupper: to forskellige doser af bepranemab og placebo
  • Mulighed for åben forlængelsesperiode hvor alle får aktivt lægemiddel

Fase Ib PSP-studier

For progressiv supranukleær parese gennemføres både et grundlæggende sikkerhedsstudie og et langvarigt opfølgningsstudie[2][3][2]:

  • Grundstudie (NCT04185415): Fase Ib placebo-kontrolleret studie over 68 uger
  • Forlængelsesstudier: Åbne langstudier på op til 7 år for at vurdere langtidssikkerhed

Administration og dosering

Bepranemab administreres som intravenøs infusion, hvilket betyder, at lægemidlet gives som drop direkte i blodet gennem en blodåre[1][2][3]. Behandlingen foregår på hospitaler eller specialiserede klinikker.

Praktiske aspekter:

  • Lægemiddelform: Opløsning til infusion
  • Administrationsrute: Intravenøst
  • Dosering: Baseret på kropsvægt (mg/kg)
  • Behandlingsfrekvens: Jævnlige infusioner over behandlingsperioden

Behandlingsvarighed:

Behandlingsvarigheden varierer afhængigt af studiet[1][2][2]:

  • Alzheimer-studier: 80 uger med mulighed for 48 ugers forlængelse
  • PSP grundstudie: Op til 68 uger
  • PSP forlængelsesstudier: Op til 7 år (340 uger) for langtidssikkerhed

Sikkerhed og bivirkninger

Et hovedformål med de kliniske forsøg er at vurdere sikkerheden ved bepranemab-behandling. Studierne overvåger nøje for behandlingsrelaterede bivirkninger[1][2][3].

Sikkerhedsovervågning omfatter:

  • Bivirkninger generelt: Alle uønskede hændelser under behandling
  • Alvorlige bivirkninger: Livstruende eller hospitalkrævende hændelser
  • Bivirkninger der fører til behandlingsstop
  • Lægemiddelrelaterede bivirkninger

Særlig overvågning:

Studierne inkluderer særlig overvågning af[1]:

  • Selvmordstanker og adfærd ved hjælp af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
  • Hjernescanning for at opdage eventuelle strukturelle forandringer
  • Blodprøver for at måle lægemiddelkoncentrationer og immunreaktioner

Effektmålinger og resultater

De kliniske forsøg måler forskellige aspekter af behandlingens effekt:

Primære effektmål for Alzheimer-studiet:

Det hovedsageligt målte resultat er ændringen i Clinical Dementia Rating Scale Sum of Boxes (CDR-SB) efter 80 ugers behandling[1][1]. CDR-SB er en skala fra 0-18, der vurderer:

  • Hukommelse
  • Orientering
  • Dømmekraft og problemløsning
  • Samfundsaktiviteter
  • Hjem og hobbyer
  • Personlig pleje

Sekundære effektmål:

Studierne måler også andre vigtige aspekter[1][1]:

  • Tau-protein målinger: Ved hjælp af specialiseret PET-scanning for at se ændringer i hjernen
  • Kognitive tests: Alzheimer’s Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-Cog14)
  • Daglige aktiviteter: Amsterdam-Instrumental Activities of Daily Living (A-iADL)
  • Mental status: Mini-Mental State Examination (MMSE)
  • Lægemiddelkoncentrationer: Måling af bepranemab i blodet

Deltagelse i forsøg

Inklusionskriterier for Alzheimer-studiet:

For at deltage i Alzheimer-studierne skal deltagere opfylde specifikke kriterier[1]:

  • Alder: 50-80 år
  • Diagnose: Prodromal/mild kognitiv svækkelse eller mild Alzheimers sygdom
  • CDR-score: 0,5-1,0 med hukommelsesscore ≥0,5
  • MMSE-score: ≥20 point
  • Uddannelse: Mindst 6 års formel uddannelse eller tilsvarende arbejdserfaring
  • Pårørende: Identificeret person med mindst 5 timers ugentlig kontakt
  • Amyloid-markører: Påvist amyloid-ophobning i hjernen

Eksklusionskriterier:

Visse tilstande udelukker deltagelse[1]:

  • Andre årsager til kognitiv svækkelse end Alzheimers sygdom
  • Kontraindikationer til MR- eller PET-scanning
  • Alvorlige medicinske tilstande
  • Misbrug af alkohol eller stoffer inden for 2 år
  • Behandling med andre eksperimentelle lægemidler inden for 6 måneder
  • Visse medicin typer, herunder antipsykotika og benzodiazepiner

PSP-studier:

For PSP-studierne skal deltagere opfylde kriterierne for mulig eller sandsynlig PSP Richardson’s Syndrome[2]. Forlængelsesstudiet er kun tilgængeligt for dem, der har gennemført det grundlæggende PSP-studie.

Aspekt Beskrivelse
Lægemiddelnavn Bepranemab (UCB0107)
Type lægemiddel Biologisk lægemiddel (protein)
Administrering Intravenøs infusion (drop i blodet)
Testede sygdomme Tidlig Alzheimers sygdom og progressiv supranukleær parese
Godkendelsesstatus Ikke godkendt – kun i kliniske forsøg
Behandlingsvarighed 80 uger til 7 år afhængigt af studiet
Hovedformål Test af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet
Målrettet mekanisme Påvirkning af tau-proteiner i hjernen

FAQ

  • Hvad er bepranemab og hvordan virker det? Bepranemab, også kendt som UCB0107, er et biologisk lægemiddel, der gives som drop direkte i blodet. Det er designet til at hjælpe med at behandle hjernerelaterede sygdomme ved at påvirke tau-proteiner i hjernen, som spiller en rolle i Alzheimers sygdom og andre neurodegenerative tilstande.
  • Hvilke sygdomme testes bepranemab til? Bepranemab testes primært til behandling af tidlig Alzheimers sygdom, herunder mild kognitiv svækkelse og mild demens. Det testes også til behandling af progressiv supranukleær parese (PSP), som er en sjælden hjernesygdom, der påvirker bevægelse og balance.
  • Er bepranemab godkendt til behandling? Nej, bepranemab er stadig under udvikling og er ikke godkendt til almindelig brug. Det testes kun i kliniske forsøg for at finde ud af, om det er sikkert og effektivt. Lægemidlet har ingen markedsføringstilladelse endnu.
  • Hvordan får man bepranemab? Bepranemab gives som en infusion direkte i en blodåre (intravenøst). Behandlingen foregår på hospitaler eller klinikker under kliniske forsøg. Lægemidlet kan ikke fås på almindelige apoteker, da det endnu ikke er godkendt.
  • Hvor længe varer behandling med bepranemab? I de kliniske forsøg varierer behandlingsperioden. For Alzheimers sygdom testes behandling i op til 80 uger med mulighed for forlængelse. For progressiv supranukleær parese kan behandlingen vare op til 7 år i nogle langstudier for at vurdere langtidssikkerheden.

Igangværende kliniske forsøg for Bepranemab

  • Undersøgelse af om det nye lægemiddel bepranemab kan hjælpe personer med tidlig Alzheimers sygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Polen +1

  • Langtidsstudie af lægemidlet bepranemab til voksne med progressiv supranukleær parese (PSP)

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tyskland Spanien

Ordliste

  • Bepranemab: Et eksperimentelt biologisk lægemiddel (også kaldet UCB0107), der testes som behandling for hjernerelaterede sygdomme som Alzheimers sygdom og progressiv supranukleær parese.
  • Intravenøs infusion: En behandlingsmetode hvor lægemidlet gives som drop direkte i en blodåre gennem et lille rør eller kateter.
  • Alzheimers sygdom: En progressiv hjernesygdom, der forårsager hukommelsestab og kognitiv svækkelse. Den er den mest almindelige årsag til demens.
  • Progressiv supranukleær parese (PSP): En sjælden hjernesygdom, der påvirker bevægelse, balance, tale og synkning. Den forårsager også problemer med at bevæge øjnene.
  • Tau-proteiner: Proteiner i hjernen, der normalt hjælper med at opretholde strukturen i nervecellerne. Ved visse hjernesygdomme klumper de sammen og skader hjernen.
  • Klinisk forsøg: En videnskabelig undersøgelse med mennesker for at teste om en ny behandling er sikker og effektiv, før den kan godkendes til almindelig brug.
  • Placebo: En inaktiv behandling (f.eks. saltvandsopløsning), der bruges til sammenligning med det rigtige lægemiddel i kliniske forsøg.
  • CDR-SB (Clinical Dementia Rating Scale Sum of Boxes): En skala fra 0-18, der måler graden af demens ved at vurdere hukommelse, orientering, dømmekraft og daglige aktiviteter. Højere tal betyder større problemer.
  • Mild kognitiv svækkelse: En tilstand med lettere hukommelses- og tænkeproblemer, der er mere end normalt aldring, men endnu ikke demens.
  • PET-scanning: En særlig type røntgenundersøgelse, der kan vise hvordan hjernen fungerer og opdage sygdomsrelaterede forandringer.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-om-det-nye-laegemiddel-bepranemab-kan-hjaelpe-personer-med-tidlig-alzheimers-sygdom/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsstudie-af-laegemidlet-bepranemab-til-voksne-med-progressiv-supranukleaer-parese-psp/
  3. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04185415