Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Allopurinol Sodium

Dette overblik handler om kliniske forsøg med Allopurinol Sodium hos nyfødte. Forsøgene undersøger, om behandlingen kan reducere hjerneskade og forbedre udfald som overlevelse og neuroudvikling. Deltagerne er nyfødte med asfyksi og hypoksisk-iskæmisk encefalopati eller nyfødte med kritisk medfødt hjertesygdom, som skal opereres.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data viser to interventionsstudier med Allopurinol Sodium hos nyfødte.[1][2] Begge forsøg er i fase 3, hvilket betyder, at de undersøger behandlingen i større grupper for at se, om den har en tydelig effekt på vigtige kliniske resultater.[1][2]

Det ene forsøg ser på nyfødte med asfyksi og tidlige tegn på hypoksisk-iskæmisk encefalopati (HIE), som er hjerneskade efter iltmangel omkring fødslen.[1] Det andet forsøg ser på nyfødte med kritisk medfødt hjertesygdom, som skal have hjertekirurgi med kardiopulmonal bypass.[2]

Hvem forsøgene er lavet til

Det første forsøg omfatter nyfødte med asfyksi og tidlige kliniske tegn på HIE.[1] Formålet er at undersøge, om tidlig behandling efter fødslen kan mindske risikoen for død eller svær udviklingsskade ved 24 måneders alder.[1]

Det andet forsøg omfatter nyfødte med kritisk medfødt hjertesygdom, som kræver operation med kardiopulmonal bypass.[2] Her undersøges det, om behandling før og omkring operationen kan mindske hjerneskade efter indgrebet.[2]

Hvordan forsøgene er bygget op

Begge studier er interventionelle, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker.[1][2] I det første forsøg sammenlignes tidlig postnatal Allopurinol med placebo som en del af standardbehandling, herunder terapeutisk hypotermi, hvis det er relevant.[1]

I det andet forsøg sammenlignes Allopurinol med placebo, her beskrevet som mannitol, i forbindelse med behandling omkring hjertekirurgi.[2] Studiet undersøger både tidlig behandling efter fødslen og behandling i den perioperative periode, altså omkring selve operationen.[2]

  • Det første forsøg bruger et design, hvor målet er at se, om Allopurinol kan forbedre langtidsudfald hos børn med HIE.[1]
  • Det andet forsøg bruger et design, hvor målet er at se, om Allopurinol kan beskytte hjernen før og efter operation hos nyfødte med alvorlig hjertesygdom.[2]

Hvilke resultater der måles

Et primært endepunkt er det vigtigste resultat i et forsøg.[1][2] I det første forsøg er det primære resultat en kombination af død, svær neurodevelopmental impairment eller overlevelse uden svær neurodevelopmental impairment ved 2 års alder.[1]

Det forsøg beskriver svær neurodevelopmental impairment som cerebral parese eller kognitive eller sproglige problemer, hvor scores på Bayley-testen er under 85.[1] Bayley Scales of Infant and Toddler Development er en standard test, der bruges til at vurdere små børns udvikling.[1]

I det andet forsøg er det primære resultat en kombination af moderat eller svær parenkymatøs hjerneskade på MR-scanning efter operation, at barnet er for ustabilt til at få MR-scanning, eller død.[2] Det betyder, at forskerne både ser på billedtegn på hjerneskade og på alvorlige kliniske udfald.[2]

Status og deltagerantal

Begge forsøg har status Authorised, som i disse data betyder, at de er godkendt til at blive gennemført.[1][2] Det første forsøg har en planlagt deltagergruppe på 503 nyfødte, og det andet har 236 nyfødte.[1][2]

De to studier er dermed relativt store og fokuserer på meget sårbare patientgrupper, hvor selv små forbedringer kan være vigtige.[1][2]

Vigtige begreber i forsøgene

Therapeutisk hypotermi betyder kontrolleret nedkøling af barnet, som kan være en del af standardbehandlingen ved HIE.[1] I forsøgsbeskrivelsen nævnes det som en del af den behandling, som nogle børn får ved siden af forsøgsmedicinen.[1]

Placebo er en sammenligningsbehandling uden den aktive forsøgsbehandling.[1][2] Den bruges til at hjælpe forskerne med at se, om Allopurinol giver en reel forskel i resultaterne.[1][2]

Perioperativ betyder omkring operationen, både før, under og efter indgrebet.[2] I det andet forsøg er dette vigtigt, fordi behandlingen gives tæt på den tid, hvor barnet skal opereres.[2]

Neurodevelopmental impairment betyder problemer med barnets udvikling, for eksempel bevægelse, tale eller tænkning.[1] Dette er et centralt mål i det første forsøg, fordi det viser, om barnet klarer sig bedre på længere sigt.[1]

MR-scanning bruges i det andet forsøg til at lede efter skader i hjernen efter operation.[2] Scanningen hjælper forskerne med at vurdere, om behandlingen kan beskytte hjernen.[2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT03162653 Phase 3 Hypoksisk-iskæmisk encefalopati hos nyfødte efter asfyksi Authorised 503
NCT04217421 Phase 3 Hjerneskade hos nyfødte med kritisk medfødt hjertesygdom, der skal have hjertekirurgi Authorised 236

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med Allopurinol Sodium? Forsøgene undersøger, om Allopurinol Sodium givet tidligt efter fødslen kan mindske hjerneskade hos nyfødte. Ét forsøg ser på børn med asfyksi og hypoksisk-iskæmisk encefalopati, og et andet ser på nyfødte med kritisk medfødt hjertesygdom, som får hjertekirurgi.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Målgruppen er nyfødte. Den ene gruppe har asfyksi og tidlige tegn på hypoksisk-iskæmisk encefalopati, og den anden gruppe har kritisk medfødt hjertesygdom og skal opereres med hjerte-lunge-maskine.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Begge forsøg er i fase 3. Det betyder, at behandlingen undersøges i større grupper for at se, om den virker godt nok og er egnet til videre vurdering.
  • Hvilke resultater måler forsøgene? Det ene forsøg måler død, svær neurodevelopmental impairment eller overlevelse uden svær neurodevelopmental impairment ved 2 års alder. Det andet forsøg måler alvorlig eller moderat hjerneskade på MR-scanning efter operation, eller om barnet er for ustabilt til scanning, samt dødelighed.
  • Er forsøgene aktive? Ja, begge forsøg er angivet som authorised. Det betyder, at de er godkendt til at blive gennemført.

Igangværende kliniske forsøg for Allopurinol Sodium

  • Kan allopurinol beskytte hjerne og hjerte hos nyfødte under hjerteoperation for medfødt hjertefejl?

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Holland

  • Kan allopurinol hjælpe nyfødte med hjerneskade efter iltmangel ved fødslen?

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Estland Finland Tyskland Italien +3

Ordliste

  • Asfyksi: En tilstand hvor barnet ikke får nok ilt omkring fødslen.
  • Hypoksisk-iskæmisk encefalopati (HIE): Hjerneskade hos nyfødte, som kan opstå når hjernen får for lidt ilt og blod.
  • Kritisk medfødt hjertesygdom: En alvorlig hjertefejl, som er til stede fra fødslen og ofte kræver tidlig behandling eller operation.
  • Kardiopulmonal bypass: En maskine, der overtager hjerte- og lungefunktionen under operation.
  • MR-scanning: En billedundersøgelse, der bruger magnetfelter til at vise kroppens indre strukturer, herunder hjernen.
  • Parenkymatøs hjerneskade: Skade på selve hjernevævet.
  • Neurodevelopmental impairment: Problemer med barnets udvikling, for eksempel bevægelse, tale eller kognition.
  • Kognitiv udvikling: Evnen til at lære, forstå og tænke.
  • Sprogudvikling: Evnen til at forstå og bruge sprog.
  • Bayley Scales of Infant and Toddler Development: En standard test, der bruges til at vurdere små børns udvikling.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/kan-allopurinol-hjaelpe-nyfodte-med-hjerneskade-efter-iltmangel-ved-fodslen/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/kan-allopurinol-beskytte-hjerne-og-hjerte-hos-nyfodte-under-hjerteoperation-for-medfodt-hjertefejl/