Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Acetylcysteine Amide

Dette artikel handler om kliniske forsøg med Acetylcysteine Amide. Forsøgene undersøger blandt andet sikkerhed, tolerabilitet og mulig effekt hos patienter med arvelig cystatin C-amyloid angiopati og Alzheimers sygdom. Nogle studier er fase 2 og omfatter både unge og voksne deltagere.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data viser tre interventionale studier med Acetylcysteine Amide, også omtalt som NPI-001 eller AT-001 i studietitlerne.[1][2][3] Alle tre studier er i fase 2, hvor forskerne undersøger sikkerhed, tolerabilitet og tidlige tegn på effekt.[1][2][3]

To studier handler om Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA), og ét studie handler om Alzheimers sygdom.[1][2][3] Studierne er lavet for at se, om behandlingen kan bruges sikkert hos disse patientgrupper, og om den kan påvirke mål, som forskerne kan måle i kroppen eller i hjernen.[1][2][3]

Forsøg ved arvelig cystatin C-amyloid angiopati (HCCAA)

Ét HCCAA-studie har titlen “Safety, Tolerability and Efficacy of NPI-001 (AT-001) in Patients with Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA)”.[1] Studiet er autoriseret og har en planlagt inklusion på 25 deltagere.[1]

Studiet undersøger, om Acetylcysteine Amide givet som oral behandling kan være sikker og tolereres godt hos patienter med HCCAA.[1] Det ser også på, om behandlingen kan påvirke antallet af kliniske hjerneblødninger, som i data beskrives som blødninger, der kan give stroke, enten hæmoragisk eller iskæmisk.[1]

Det primære effektmål i dette studie omfatter frekvensen af kliniske cerebral bleedings events efter 12 måneders behandling og igen efter 24 måneder i en forlænget fase.[1] Sikkerheden vurderes blandt andet med bivirkninger, vitale tegn, EKG, fysisk og neurologisk undersøgelse samt blod- og urinprøver.[1]

Et andet HCCAA-studie med samme titel er trukket tilbage.[3] Dette studie havde også en planlagt inklusion på 25 deltagere og undersøgte sikkerhed, tolerabilitet og effekt hos HCCAA-patienter fra 12 år og opefter.[3]

I det tilbagetrukne studie omfattede effektmålene blandt andet hudaflejring af cystatin C/amyloid-proteinkomplekser, forhold mellem monomer og dimer samt andre høj-molekylære former, sammen med kollagenaflejring og aktiveringsmarkører på hudceller.[3] Studiet målte også alvorlige hjerneblødninger og sammenlignede dem med en historisk rate.[3]

Forsøg ved Alzheimers sygdom

Det andet autoriserede studie har titlen “Safety, Tolerability and Biomarker-based Efficacy of NPI-001 (AT-001) in Subjects with Alzheimer’s Disease (AD)”.[2] Studiet er i fase 2 og har en planlagt inklusion på 30 deltagere.[2]

Her undersøger forskerne, om Acetylcysteine Amide givet som oral behandling er sikker og tåles godt hos personer med Alzheimers sygdom.[2] Studiet bruger også biomarkør-baseret effekt, som betyder, at man ser på mål i kroppen eller i billeddiagnostik for at vurdere, om behandlingen ser ud til at have en virkning.[2]

De primære målinger omfatter bivirkninger, alvorlige bivirkninger, kliniske laboratorieværdier, EKG, fysisk undersøgelse, vitale tegn og ARIA MRI classification.[2] Studiet nævner også MR-billeddannelse til at vurdere ARIA H og ARIA E i hjernen.[2]

Hvad forskerne måler

Forskerne bruger flere forskellige mål for at forstå både sikkerhed og mulig effekt.[1][2][3] Det gør det muligt at se, om behandlingen giver problemer, og om der er tegn på ændringer i sygdommen.[1][2][3]

  • Treatment-Emergent Adverse Events betyder bivirkninger, der opstår efter behandlingens start, og de bruges til at vurdere sikkerhed.[1][2]

  • Serious Adverse Events er alvorlige hændelser, som forskerne følger nøje i begge studietyper.[1][2]

  • Vital signs er målinger som blodtryk, puls og lignende, som viser kroppens grundlæggende tilstand.[1][2]

  • ECG og fysisk undersøgelse bruges til at følge hjerte og generel helbredstilstand.[1][2]

  • Laboratorieprøver af blod og urin bruges til at se efter ændringer i kroppens funktion.[1]

  • MR bruges i Alzheimers-studiet til at vurdere ARIA-fund i hjernen.[2]

  • Hudbiomarkører bruges i det tilbagetrukne HCCAA-studie til at undersøge aflejring af cystatin C/amyloid og relaterede markører.[3]

Hvem kan deltage

De givne data viser, at HCCAA-studiet omfatter patienter fra 12 år og opefter.[1][3] For Alzheimers-studiet er der angivet deltagere med Alzheimers sygdom, men der er ikke flere detaljer om alder eller andre udvælgelseskriterier i materialet.[2]

Alle tre studier er interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller placebo som led i forsøget.[1][2][3] I Alzheimers-studiet indgår også en placebo, som er en tablet uden aktivt stof, brugt til sammenligning.[2]

Fase, status og deltagerantal

Alle tre registrerede studier er i fase 2, som er en fase, hvor man både ser på sikkerhed og tidlige tegn på effekt.[1][2][3] To studier er markeret som authorised, og ét studie er withdrawn, altså trukket tilbage.[1][2][3]

Det planlagte deltagerantal er 25 i hvert HCCAA-studie og 30 i Alzheimers-studiet.[1][2][3] Denne størrelse tyder på, at der er tale om relativt små studier, som ofte bruges til at lære mere om behandlingens sikkerhed og mulige virkning før større forsøg.[1][2][3]

Trial IDFaseTilstandStatusInklusion
2023-503969-36-01Phase 2Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA)Authorised25
2024-519497-39-00Phase 2Alzheimer’s DiseaseAuthorised30
2023-503969-36-00Phase 2Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA)Withdrawn25

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Acetylcysteine Amide? Forsøgene ser på, om Acetylcysteine Amide er sikkert og tåles godt, og om det kan have effekt på sygdomsforløbet. De måler også biomarkører og blødningshændelser i hjernen.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt i disse studier? De vigtigste sygdomme er arvelig cystatin C-amyloid angiopati (HCCAA) og Alzheimers sygdom. Studierne fokuserer på, hvordan behandlingen påvirker patienter med disse tilstande.
  • Hvilken fase er forsøgene i? De tilgængelige studier er i fase 2. Det betyder, at man undersøger både sikkerhed og tidlige tegn på effekt hos patienter.
  • Hvem kan deltage i forsøgene? Et af studierne om HCCAA nævner patienter fra 12 år og opefter. De andre detaljer om deltagelse er ikke beskrevet i de givne data.
  • Hvad måler forskerne som resultater? Forskerne måler blandt andet bivirkninger, vitale tegn, EKG, blod- og urinprøver samt MR-fund. I HCCAA-studiet ser de også på hjerneblødninger og nogle biomarkører fra hudprøver.

Igangværende kliniske forsøg for Acetylcysteine Amide

  • Test af ny medicin (NPI-001) til behandling af mild Alzheimers sygdom og hukommelsesbesvær

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Island

  • Afprøvning af NPI-001 til behandling af arvelig cystatin C amyloid angiopati – test af sikkerhed og virkning hos patienter

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Island

  • Test af NPI-001 til behandling af arvelig cystatin C amyloid angiopati – en sjælden hjernesygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Island

Ordliste

  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie, hvor man tester en behandling på mennesker for at se, om den er sikker og virker.
  • Fase 2: En tidlig forsøgsfase, hvor man undersøger sikkerhed og ser efter tegn på, at behandlingen kan have effekt.
  • Sikkerhed: Om behandlingen giver problemer eller uønskede hændelser hos deltagerne.
  • Tolerabilitet: Hvor godt en behandling tåles af kroppen.
  • Effekt: Om behandlingen ser ud til at hjælpe mod sygdommen eller ændre et mål, som forskerne måler.
  • Biomarkør: Et mål i kroppen, for eksempel i blod, hud eller billeder, som kan give information om sygdom eller behandlingseffekt.
  • HCCAA: Forkortelse for arvelig cystatin C-amyloid angiopati, en sjælden sygdom hvor blodkar i hjernen er påvirket.
  • ARIA: Et MR-fund, som i studiet bruges til at vurdere ændringer i hjernen. Det deles i ARIA H og ARIA E.
  • MR: Magnetisk resonans-scanning. En billedundersøgelse, der kan vise detaljer inde i kroppen, også i hjernen.
  • EKG: En undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet.
  • Serious adverse events: Alvorlige bivirkninger eller hændelser, som kan være farlige eller kræver ekstra behandling.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-503969-36-01
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-519497-39-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2023-503969-36-00