Udviklingsbetinget hoftedysplasi er en tilstand, hvor hofteleddet ikke har udviklet sig normalt fra fødslen. Der er i øjeblikket 1 igangværende klinisk undersøgelse, der fokuserer på at forbedre kirurgiske procedurer for børn med denne og relaterede hoftetilstande.

Kliniske forsøg for udviklingsbetinget hoftedysplasi

Udviklingsbetinget hoftedysplasi (DDH) er en medfødt tilstand, hvor hofteleddet ikke har dannet sig korrekt. Kugleleddet kan være løst i skålen eller være helt udsprunget. Denne tilstand kan påvirke den ene eller begge hofter og varierer fra mild til alvorlig. Når kirurgisk behandling er nødvendig, er det vigtigt at minimere komplikationer såsom blodtab under operationen.

I øjeblikket er der 1 aktiv klinisk undersøgelse registreret i systemet for udviklingsbetinget hoftedysplasi. Denne undersøgelse fokuserer på at reducere blodtab under hoftekirurgi hos børn med forskellige hoftetilstande, herunder udviklingsbetinget hoftedysplasi.

Igangværende kliniske forsøg

En undersøgelse af tranexamsyre til reduktion af blodtab under hoftekirurgi hos børn med hoftedysplasi og andre hoftetilstande

Lokation: Holland

Denne undersøgelse fokuserer på flere tilstande, der påvirker hoften hos børn, herunder glidning af lårbenshovedet (Slipped Capital Femoral Epiphysis), Legg-Calvé-Perthes sygdom og udviklingsbetinget hoftedysplasi. Disse tilstande kan kræve kirurgiske indgreb, der involverer hofteknoglen. Under sådanne operationer kan der opstå blodtab, hvilket denne undersøgelse søger at håndtere.

Undersøgelsen vil teste, om et lægemiddel kaldet tranexamsyre kan hjælpe med at reducere mængden af blod, der tabes under hoftekirurgi hos børn. Tranexamsyre er et syntetisk lægemiddel, der gives intravenøst før operationen for at reducere blodtab. Det virker ved at blokere nedbrydningen af blodpropper, hvilket gør det til et effektivt antifibrinolytisk middel, der hjælper med at opretholde blodstørkning under operationer.

Nogle patienter vil modtage tranexamsyre gennem en injektion i deres vene, mens andre vil modtage et placebo med saltvandopløsning. Lægemidlet eller placeboen vil blive givet, før operationen starter.

Inklusionskriterier:

• Patienten skal være mellem 1 og 18 år gammel
• Patienten skal have behov for en hofteknoglekirurgi, der involverer enten operation af den øverste del af lårbensknoglen (proksimal femoral osteotomi), operation af hofteskålen (bækken osteotomi), eller begge typer kirurgi sammen
• Operationen kan være nødvendig af enhver medicinsk årsag, herunder glidning af vækstpladen i hoften, problemer med udvikling af hofteleddet eller muskel- og nervetilstande, der påvirker hoften
• Både mandlige og kvindelige patienter kan deltage
• Patientens forælder eller værge skal give samtykke til deltagelse, hvis patienten er under myndighedsalderen

Eksklusionskriterier:

• Patienter med en historie med blodstørkningsforstyrrelser
• Dem, der i øjeblikket tager antikoagulerende medicin (blodfortyndende lægemidler)
• Kendte allergiske reaktioner over for tranexamsyre eller lignende lægemidler
• Aktive blødningsforstyrrelser eller betydelige blødningsrisici
• Alvorlige nyreproblemer (da tranexamsyre udskilles gennem nyrerne)
• Historie med kramper eller epilepsi
• Aktuel blødning i urinvejene
• Patienter med farveblinhed (da dette kan påvirke overvågningen)
• Dem, der har modtaget blodtransfusioner inden for de seneste 3 måneder
• Børn med alvorlig leversygdom
• Patienter med ukontrolleret højt blodtryk
• Dem, der deltager i andre kliniske forsøg
• Manglende evne til at overholde undersøgelsens opfølgningskrav
• Manglende forældres/værges samtykke til undersøgelsesdeltagelse

De kirurgiske procedurer, der er involveret i denne undersøgelse, er proksimal femoral osteotomi og bækken osteotomi, som er operationer, hvor kirurger laver kontrollerede snit i hofteknogler for at forbedre deres position og funktion. Under undersøgelsen vil læger måle, hvor meget blod der tabes under operationen, og overvåge patienternes genopretning. Dette vil hjælpe med at afgøre, om tranexamsyre er effektiv til at reducere blodtab under disse typer hoftekirurgier hos børn.

Forløbet i undersøgelsen:

Trin 1 – Forberedelse til initial behandling: Din deltagelse begynder med forberedelse til hoftekirurgi. Før operationen vil du blive tilfældigt tildelt enten at modtage tranexamsyre eller saltvand gennem en intravenøs injektion.

Trin 2 – Præoperative procedurer: Medicinsk personale vil tage blodprøver for at måle dine baseline blodværdier, herunder hæmoglobin (et protein, der transporterer ilt i dit blod). Det medicinske team vil registrere dine grundlæggende sundhedsoplysninger og sygehistorie.

Trin 3 – Operationsdagen: Du vil modtage den tildelte medicin (enten tranexamsyre eller saltvand) gennem en intravenøs slange, før operationen begynder. Under operationen vil det medicinske team overvåge og registrere mængden af blodtab. Hvis det er nødvendigt, kan yderligere lægemidler til at kontrollere blødning administreres under proceduren.

Trin 4 – Postoperativ overvågning: Efter operationen vil medicinsk personale tage blodprøver for at kontrollere dine blodværdier igen. Det medicinske team vil overvåge for eventuelle komplikationer og registrere, om der er behov for blodtransfusioner. Varigheden af dit hospitalsophold vil blive dokumenteret som en del af undersøgelsesdataene.

Trin 5 – Afslutning af undersøgelsen: Undersøgelsen afsluttes efter din udskrivelse fra hospitalet og de endelige blodprøver. Alle indsamlede data vil blive brugt til at evaluere, hvor effektiv tranexamsyre er til at reducere blodtab under hoftekirurgi.

Relaterede hoftetilstande i undersøgelsen

Ud over udviklingsbetinget hoftedysplasi omfatter undersøgelsen også andre børnehoftetilstande:

• Glidning af lårbenshovedet (SCFE) – En hoftetilstand, hvor den øverste ende af lårbensknoglen (lårbenshovedet) glider bagud af knoglehalsen. Denne tilstand opstår typisk i perioder med hurtig vækst i ungdomsårene.
• Legg-Calvé-Perthes sygdom (LCPD) – En børnehoftelidelse, der påvirker lårbenshovedet. Tilstanden opstår, når blodforsyningen til hofteleddet midlertidigt afbrydes, hvilket forårsager, at knoglecellerne dør. Over tid dannes knoglen gradvist igen, men kan hele i en unormal form.
• Neuromuskulære tilstande – En gruppe af lidelser, der påvirker musklernes funktion og deres kontrol af nervesystemet. Disse tilstande kan forårsage muskelsvaghed, bevægelsesproblemer og forringe normal ledudvikling.
• Sekundær hoftedysplasi – En tilstand, hvor hofteleddet udvikler sig unormalt som følge af en anden underliggende medicinsk tilstand eller tidligere trauma. Hofteskålen kan være for lav eller forkert formet, hvilket fører til forkert pasform af hofteleddet.

Opsummering

Der er i øjeblikket 1 aktiv klinisk undersøgelse for udviklingsbetinget hoftedysplasi, der gennemføres i Holland. Undersøgelsen fokuserer på at forbedre sikkerheden ved hoftekirurgi hos børn ved at reducere blodtab under operationen ved hjælp af tranexamsyre.

Denne undersøgelse er særligt vigtig, da den omfatter børn i alderen 1-18 år, der har behov for komplekse hofteoperationer. Ved at undersøge effektiviteten af tranexamsyre kan forskerne potentielt forbedre kirurgiske resultater og reducere behovet for blodtransfusioner under disse procedurer.

For forældre til børn med udviklingsbetinget hoftedysplasi eller relaterede hoftetilstande kan deltagelse i denne undersøgelse bidrage til at fremme medicinsk viden om, hvordan man bedst håndterer blodtab under hoftekirurgi. Det er vigtigt at diskutere alle behandlingsmuligheder, herunder deltagelse i kliniske forsøg, med dit barns læge for at træffe den bedste beslutning for dit barns specifikke situation.