Aldersrelateret makuladegeneration (AMD) er en progressiv øjensygdom, der påvirker det centrale syn. For patienter med geografisk atrofi, en alvorlig form for tør AMD, er der i øjeblikket kun få behandlingsmuligheder. Dette igangværende kliniske studie undersøger, om det orale lægemiddel Dimethylfumarat kan bremse sygdomsudviklingen og beskytte synet.

Kliniske forsøg for Makuladegeneration

I denne artikel præsenterer vi 1 igangværende klinisk forsøg for makuladegeneration, der i øjeblikket er registreret i vores system. Dette forsøg fokuserer på geografisk atrofi, en fremskreden form for tør aldersrelateret makuladegeneration.

Om Makuladegeneration

Makuladegeneration er en progressiv øjensygdom, der påvirker den centrale del af nethinden, kaldet makula. Tilstanden udvikler sig typisk med alderen og ødelægger gradvist det skarpe, centrale syn, der er nødvendigt for at se objekter tydeligt og udføre almindelige daglige opgaver. Ved den tørre form af sygdommen nedbrydes lysfølsomme celler i makula langsomt, hvilket forårsager sløret eller reduceret centralt syn.

Geografisk atrofi er en fremskreden form for tør makuladegeneration, hvor områder af nethindens celler visner og dør. Tilstanden påvirker normalt begge øjne, selvom synstabet kan forekomme i det ene øje før det andet.

Igangværende Kliniske Forsøg

Studie af dimethylfumarat til at bremse progressionen af geografisk atrofi hos patienter med aldersrelateret makuladegeneration (tør form)

Lokation: Frankrig

Dette studie fokuserer på geografisk atrofi, en alvorlig form for aldersrelateret makuladegeneration, der forårsager synstab. Denne øjentilstand opstår, når visse lag af nethinden gradvist forringes, hvilket fører til områder med synstab i det centrale synsfelt.

Studiet vil evaluere et lægemiddel kaldet Dimethylfumarat, som gives som orale kapsler, der er specielt overtrukket for at beskytte maven. Formålet med denne forskning er at bestemme, om Dimethylfumarat kan bremse væksten af områder påvirket af geografisk atrofi sammenlignet med standardbehandling.

Dosering og behandlingsvarighed: Medicinen tages to gange dagligt – startende med en lavere dosis på 120 mg to gange dagligt i den første uge, derefter øges dosis til 240 mg to gange dagligt for resten af studieperioden, som varer cirka et år.

Undersøgelser under studiet: Gennem hele studiet vil deltagerne få undersøgt deres øjne ved hjælp af specielle billeddannelsesteknikker kaldet Fundus Autofluorescens, der giver læger mulighed for at måle de påvirkede områder af nethinden. Studiet vil også omfatte andre øjenundersøgelser og sikkerhedsovervågning. Nogle deltagere vil gennemgå MR-scanninger af hjernen før behandlingsstart for at sikre deres sikkerhed under studiet.

Inklusionskriterier:

• Alder mellem 55 og 85 år ved studiets start
• Geografisk atrofi i mindst ét øje med en størrelse mellem 0,75 og 8 diskarealer
• Syn mellem 20/20 og 20/200 i det påvirkede øje
• Normal hjernerytme med QTc-målinger under 480ms
• Normal MR-scanning af hjernen inden for 3 måneder før behandlingsstart (kun for patienter, der modtager Dimethylfumarat)
• Mandlige deltagere med partnere, der kan blive gravide, skal bruge prævention (kondom) under studiet og i fire måneder efter sidste behandling
• Skal have social sikringsdækning

Eksklusionskriterier omfatter:

• Alder under 18 eller over 85 år
• Enhver form for våd makuladegeneration (en tilstand, hvor abnorme blodkar vokser under nethinden)
• Tidligere behandling med Dimethylfumarat inden for de seneste 6 måneder
• Aktiv øjeninfektion eller betændelse
• Historie med alvorlige allergiske reaktioner på medicin
• Betydelig lever- eller nyresygdom
• Graviditet eller amning
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for de seneste 30 dage
• Ukontrolleret forhøjet blodtryk
• Historie med slagtilfælde eller hjerteanfald inden for de seneste 6 måneder
• Aktiv kræft eller igangværende kræftbehandling
• Alvorlige nethinde-sygdomme udover tør makuladegeneration

Om Dimethylfumarat: Dimethylfumarat er en oral medicin, der tages to gange dagligt og undersøges til behandling af geografisk atrofi. Dette lægemiddel menes at hjælpe med at bremse væksten af områder i øjet, der er påvirket af geografisk atrofi. Det virker ved at reducere betændelse og beskytte celler i nethinden. Medicinen tages som en pille, hvilket gør det lettere for patienterne at bruge sammenlignet med øjeninjektioner, der er almindelige ved andre AMD-behandlinger.

Studieforløb:

• Uge 1: Start med 120 mg Dimethylfumarat to gange dagligt
• Uge 2-52: Øget dosis til 240 mg to gange dagligt med regelmæssige øjenundersøgelser
• Måned 12: Detaljerede fotografier af øjnene til måling af ændringer i nethinden
• Løbende: Sikkerhedsovervågning og kontrol af hjerterytme
• Afslutning: Studiet forventes at afsluttes i oktober 2027

Sammenfatning

Der er i øjeblikket 1 aktivt klinisk forsøg registreret for makuladegeneration i vores database, specifikt målrettet geografisk atrofi – en fremskreden form for tør AMD. Dette studie repræsenterer en lovende ny tilgang til behandling af en tilstand, der historisk har haft begrænsede behandlingsmuligheder.

Dimethylfumarat-studiet er især bemærkelsesværdigt, fordi det tilbyder en oral behandlingsmulighed i modsætning til de øjeninjektioner, der normalt anvendes ved AMD-behandlinger. Dette kunne potentielt forbedre patientkomforten og behandlingsadhærensen betydeligt.

Studiet foregår i Frankrig og forventes at løbe indtil oktober 2027. Det anvender avancerede billeddannelsesteknikker til nøje at overvåge sygdomsprogression og evaluere behandlingens effektivitet over en et-årig periode.

For patienter med geografisk atrofi mellem 55 og 85 år kan dette studie repræsentere en mulighed for at få adgang til en potentielt sygdomsmodificerende behandling, mens de bidrager til den videnskabelige forståelse af denne invaliderende øjensygdom.

Vigtigt at bemærke: Deltagelse i kliniske forsøg kræver omhyggelig screening og regelmæssig opfølgning. Potentielle deltagere bør diskutere alle muligheder grundigt med deres øjenlæge for at afgøre, om deltagelse i et klinisk forsøg er passende for deres specifikke situation.