Juvenil absence epilepsi er en form for epilepsi, der typisk begynder i ungdomsårene og er kendetegnet ved korte, pludselige episoder med bevidsthedstab. I øjeblikket undersøges nye behandlingsmuligheder i kliniske forsøg, herunder lægemidlet brivaracetam, som potentielt kan hjælpe med at kontrollere disse absenceanfald hos børn og unge.

Igangværende kliniske forsøg for juvenil absence epilepsi

Juvenil absence epilepsi er en neurologisk tilstand, der påvirker unge mennesker og forårsager korte perioder, hvor personen mister bevidstheden om sine omgivelser. I øjeblikket er der 2 kliniske forsøg tilgængelige i systemet for denne sygdom. Denne artikel præsenterer detaljerede oplysninger om disse igangværende undersøgelser, som alle fokuserer på at evaluere sikkerheden og effektiviteten af behandlingsmuligheder for børn og unge med denne tilstand.

Aktuelle kliniske forsøg

Undersøgelse af brivaracetam som behandling for childhood og juvenil absence epilepsi hos patienter i alderen 2-25 år

Lokationer: Italien, Rumænien, Slovakiet, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge to typer epilepsi: Childhood Absence Epilepsi og Juvenil Absence Epilepsi. Disse tilstande forårsager korte perioder, hvor en person mister bevidstheden om sine omgivelser og synes at stirre tomt ud i luften. Undersøgelsen vil teste et lægemiddel kaldet brivaracetam (oral opløsning) for at se, om det virker og er sikkert for patienter mellem 2 og 25 år.

Forsøget vil undersøge, hvor godt brivaracetam fungerer, når det bruges som den eneste medicin til behandling af disse typer epilepsi. Nogle deltagere vil modtage brivaracetam, mens andre vil modtage placebo. Undersøgelsen anvender et to-trins design, hvor nogle deltagere, der reagerer godt på behandlingen efter den indledende behandlingsperiode, vil indgå i en tilbagetrækningsfase for yderligere at bekræfte medicinens effektivitet.

Hovedformål: Det primære mål er at finde ud af, om brivaracetam kan hjælpe med at kontrollere absenceanfald, som er episoder, hvor en person kortvarigt mister bevidstheden. Undersøgelsen vil overvåge deltagerne ved hjælp af elektroencefalogram (en test, der registrerer hjernebølgemønstre) og spore, hvor ofte anfald opstår. Gennem hele undersøgelsen vil forskere også holde øje med eventuelle bivirkninger for at sikre, at medicinen er sikker til brug hos unge patienter.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder mellem 2 og 25 år ved samtykketidspunktet
• Diagnosticeret med enten childhood absence epilepsi (CAE) eller juvenil absence epilepsi (JAE) ifølge internationale kriterier
• Enten aldrig behandlet med anti-epileptisk medicin eller tidligere behandlet med højst 2 forskellige lægemidler
• Skal have specifikke hjernebølgemønstre på en EEG-test, der viser typisk absenceanfaldsaktivitet
• Historie med synlige absenceanfald, der forekommer mindst 3 dage om ugen
• Legemsvægt skal være 9 kg eller mere
• For seksuelt aktive deltagere: skal acceptere at bruge prævention under behandlingen

Eksklusionskriterier omfatter:

• Alder under 2 år eller over 25 år
• Diagnosticeret med andre typer epilepsi end CAE eller JAE
• I øjeblikket tager flere anti-epileptiske lægemidler samtidig
• Historie med alvorlige allergiske reaktioner over for lægemidler, der ligner brivaracetam
• Tilstedeværelse af andre betydelige medicinske tilstande
• Graviditet eller amning
• Historie med misbrug af stoffer eller alkohol inden for de seneste 2 år

Undersøgelsens forløb: Deltagerne vil gennemgå en indledende behandlingsfase, hvor de enten modtager brivaracetam eller placebo. Efter 14 dage vil der blive foretaget en 24-timers EEG-registrering for at evaluere absenceanfald. Behandlingen fortsætter indtil uge 12, hvor der igen foretages evaluering. Nogle deltagere kan indgå i en randomiseret tilbagetrækningsperiode, hvor nogle fortsætter medicinen, mens andre skifter til placebo. Gennem hele undersøgelsen overvåges deltagerne for bivirkninger.

Undersøgelse af den langsigtede sikkerhed af brivaracetam for børn og unge med childhood eller juvenil absence epilepsi

Lokationer: Italien, Rumænien, Slovakiet, Spanien

Dette kliniske forsøg er fokuseret på at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af lægemidlet brivaracetam hos personer med Childhood Absence Epilepsi eller Juvenil Absence Epilepsi. Medicinen er tilgængelig i to former: en filmovertrukket tablet og en oral opløsning. Den er designet til at hjælpe med at håndtere symptomer forbundet med disse typer epilepsi.

Formål med undersøgelsen: Undersøgelsen har til formål at evaluere, hvor sikker og godt tolereret brivaracetam er, når den bruges over en længere periode. Deltagerne vil modtage brivaracetam og vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner, der kan opstå under behandlingen. Undersøgelsen vil også se på, hvor ofte disse bivirkninger fører til, at deltagerne stopper medicinen.

Undersøgelsen er åben (open-label), hvilket betyder, at både deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der administreres. Deltagerne vil tage brivaracetam i en maksimal periode på 36 måneder. Gennem hele undersøgelsen vil forskerne indsamle information om eventuelle bivirkninger, som deltagerne oplever, herunder alvorlige bivirkninger.

Inklusionskriterier omfatter:

• Deltagere skal tidligere have deltaget i specifikke undersøgelser (EP0132 og/eller N01269)
• Bekræftet diagnose af enten Childhood Absence Epilepsi (CAE) eller Juvenil Absence Epilepsi (JAE)
• Undersøgelseslægen skal tro, at deltageren vil have gavn af langtidsbrug af brivaracetam
• Både mandlige og kvindelige deltagere er berettigede
• Mandlige deltagere skal acceptere at bruge prævention under undersøgelsen og i mindst 2 dage efter den sidste dosis
• Kvindelige deltagere må ikke være gravide eller amme og skal acceptere at bruge prævention

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter uden diagnose af Childhood Absence Epilepsi eller Juvenil Absence Epilepsi
• Patienter, der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe
• Patienter med andre medicinske tilstande, der kan forstyrre undersøgelsen
• Patienter, der tager lægemidler, som kan interferere med forsøgsmedicinen
• Historie med allergiske reaktioner over for forsøgsmedicinen
• Gravide eller ammende patienter
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg

Undersøgelsens forløb: Efter tilmelding til undersøgelsen vil deltagerne begynde at tage brivaracetam oralt i enten tablet- eller opløsningsform. Dosering og hyppighed bestemmes af undersøgelsesprotokollen. Der vil blive foretaget regelmæssig overvågning for eventuelle behandlingsrelaterede bivirkninger. Undersøgelsen forventes afsluttet den 28. februar 2029, og de endelige evalueringer vil omfatte hyppigheden af alvorlige bivirkninger.

Om juvenil absence epilepsi

Juvenil Absence Epilepsi er en form for epilepsi, der normalt begynder mellem 10-17 års alderen og er kendetegnet ved absenceanfald, der ligner dem ved childhood absence epilepsi, men typisk forekommer mindre hyppigt. Anfaldene involverer korte perioder med bevidsthedstab, hvor personen synes at dagdrømme eller stirre tomt ud i luften. Disse episoder varer typisk 10-20 sekunder og kan forekomme flere gange om dagen. Tilstanden viser specifikke elektriske mønstre i hjernen under anfald.

Under et absenceanfald stopper personen sin nuværende aktivitet og er uopmærksom på sine omgivelser. I modsætning til andre typer anfald falder personen ikke om og har ikke kramper. Efter anfaldet genoptager personen sin normale aktivitet, ofte uden at være klar over, at anfaldet har fundet sted.

Om brivaracetam

Brivaracetam er et anti-epileptisk lægemiddel, der administreres oralt og i øjeblikket undersøges til behandling af childhood absence epilepsi og juvenil absence epilepsi hos patienter i alderen 2 til 25 år. Lægemidlet virker ved at binde sig til synaptic vesicle protein 2A (SV2A) i hjernen, hvilket hjælper med at regulere frigivelsen af neurotransmittere og reducere unormal elektrisk aktivitet mellem neuroner.

Som et nyere generations anti-epileptisk lægemiddel tilhører brivaracetam racetam-familien af medicin og evalueres i øjeblikket som en monoterapi-mulighed, hvilket betyder, at det potentielt kan bruges som en selvstændig behandling for absenceanfald. Medicinen er allerede godkendt til behandling af partielle anfald hos voksne og unge.

Sammenfatning

De aktuelt igangværende kliniske forsøg for juvenil absence epilepsi repræsenterer vigtige skridt fremad i udviklingen af nye behandlingsmuligheder for børn og unge med denne tilstand. Begge undersøgelser fokuserer på lægemidlet brivaracetam og dækker forskellige aspekter af dets anvendelse:

• Det første forsøg undersøger brivaracetams effektivitet som monoterapi og anvender et innovativt to-trins design med en tilbagetrækningsfase for at bekræfte medicinens virkning
• Det andet forsøg fokuserer på den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet over en periode på op til 36 måneder, hvilket giver vigtig information om medicinens sikkerhedsprofil ved langvarig brug
• Begge undersøgelser gennemføres i flere europæiske lande (Italien, Rumænien, Slovakiet og Spanien), hvilket giver en bred geografisk repræsentation
• Aldersgruppen for deltagerne spænder fra 2 til 25 år, hvilket dækker både børn, unge og unge voksne
• Undersøgelserne anvender objektive målemetoder som EEG-registreringer og anfaldsdagbøger for at evaluere behandlingens effekt

Disse forsøg kan potentielt føre til godkendelse af brivaracetam som en ny behandlingsmulighed for juvenil absence epilepsi, hvilket ville give læger og patienter flere terapeutiske valg. Den omfattende evaluering af både effektivitet og langtidssikkerhed er afgørende for at sikre, at eventuelle nye behandlinger er både effektive og sikre for den unge patientpopulation.