Denne artikel beskriver igangværende kliniske forsøg for patienter med epifysiolyse og andre hoftesygdomme hos børn. Der er i øjeblikket 1 klinisk forsøg tilgængeligt i systemet, som undersøger metoder til at reducere blødning under hoftekirurgi.

Kliniske forsøg for epifysiolyse

Epifysiolyse, også kendt som collum femoris epifysiolyse (SCFE), er en alvorlig hoftelidelse hos børn og unge, hvor vækstpladeskiven i lårbensknoglen glider ud af position. Denne tilstand kræver ofte kirurgisk behandling, og nye forsøg undersøger metoder til at gøre disse operationer sikrere og reducere komplikationer som blødning under indgrebet.

I denne artikel præsenterer vi detaljerede oplysninger om aktuelt igangværende klinisk forsøg, der fokuserer på at forbedre behandlingen af epifysiolyse og beslægtede hoftesygdomme hos børn. Forsøget undersøger en medicin, der kan hjælpe med at reducere blødning under hoftekirurgi.

Tilgængelige kliniske forsøg

Et studie af tranexamsyre til at reducere blødning under hoftekirurgi hos børn med hoftedysplasi og andre hoftelidelser

Lokation: Nederlandene

Dette kliniske forsøg fokuserer på flere tilstande, der påvirker hoften hos børn, herunder epifysiolyse (collum femoris epifysiolyse), Legg-Calvé-Perthes sygdom og udviklingsbetinget hoftedysplasi. Disse tilstande kan kræve kirurgiske indgreb, der involverer hofteknogler. Under sådanne operationer kan der opstå blødning, hvilket er det, dette studie sigter mod at håndtere.

Forsøget vil teste, om et lægemiddel kaldet tranexamsyre kan hjælpe med at reducere mængden af blod, der tabes under hoftekirurgi hos børn. Nogle patienter vil modtage tranexamsyre gennem en injektion i deres blodåre, mens andre vil modtage placebo med saltvandsopløsning. Medicinen eller placebo vil blive givet, før operationen starter.

De kirurgiske procedurer, der er involveret i dette studie, er proksimal femur osteotomi og bækken osteotomi, som er operationer, hvor kirurger foretager kontrollerede snit i hofteknogler for at forbedre deres position og funktion. Under studiet vil læger måle, hvor meget blod der tabes under operationen, og overvåge patienternes restitution. Dette vil hjælpe med at afgøre, om tranexamsyre er effektiv til at reducere blødning under disse typer hofteoperationer hos børn.

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i dette forsøg skal patienten opfylde følgende kriterier:

• Patienten skal være mellem 1 og 18 år gammel
• Patienten skal have behov for en hofteknogle-operation, der involverer enten:
  • Kirurgi af den øvre del af lårbenet (proksimal femur osteotomi), eller
  • Kirurgi af hofteskålen (bækken osteotomi), eller
  • Begge typer kirurgi sammen
• Operationen kan være nødvendig af enhver medicinsk årsag, herunder:
  • Epifysiolyse (glidning af vækstplade i hoften)
  • Udviklingsproblemer i hofteled
  • Muskel- og nervetilstande, der påvirker hoften
• Både mandlige og kvindelige patienter kan deltage
• Patienten skal være planlagt til operation på forskningshospitalet
• Patientens forælder eller værge skal samtykke til deltagelse, hvis patienten er under den myndighedsalder

Eksklusionskriterier

Følgende patienter kan ikke deltage i forsøget:

• Patienter med en historie med blodpropper (tilstande, der påvirker, hvordan blodet danner koagler)
• De, der i øjeblikket tager antikoagulationsmedicin (blodfortyndende lægemidler)
• Kendte allergiske reaktioner over for tranexamsyre (TXA) eller lignende lægemidler
• Aktive blødningsforstyrrelser eller betydelige blødningsrisici
• Alvorlige nyreproblemer (da TXA udskilles gennem nyrerne)
• Historik med kramper eller epilepsi
• Aktuel blødning i urinvejene
• Patienter med farvesynsdefekt (da dette kan påvirke overvågningen)
• De, der har modtaget blodtransfusioner inden for de sidste 3 måneder
• Børn med alvorlig leversygdom
• Patienter med ukontrolleret højt blodtryk
• De, der deltager i andre kliniske forsøg
• Manglende evne til at overholde studiets opfølgningskrav
• Manglende samtykke fra forældre/værge til studiedeltagelse

Undersøgt medicin

Tranexamsyre (TXA) er et lægemiddel, der hjælper med at reducere blødning under kirurgi. Det virker ved at forhindre blodpropper i at bryde ned for hurtigt, hvilket hjælper med at kontrollere blødning. Denne medicin gives før operationen og er særligt nyttig ved ortopædkirurgiske indgreb som hofteoperationer. Det er et veletableret lægemiddel, der sikkert er blevet anvendt hos både voksne og børn til at håndtere kirurgisk blødning.

Placebo er et inaktivt stof, der ikke indeholder medicin. Det bruges som sammenligning for at måle, hvor effektiv den rigtige medicin (tranexamsyre) er til at reducere blødning under operationen.

Behandlingsforløb

Trin 1: Forberedelse til indledende behandling

Din deltagelse begynder med forberedelse til hoftekirurgi. Denne operation kaldes proksimal femur og/eller bækken osteotomi, hvilket betyder at lave kontrollerede snit i hofteknogle for at forbedre dens position. Før operationen vil du tilfældigt blive tildelt at modtage enten tranexamsyre (et lægemiddel, der hjælper med at kontrollere blødning) eller saltvand (saltvandsopløsning) gennem en intravenøs injektion.

Trin 2: Præoperative procedurer

Medicinsk personale vil tage blodprøver for at måle dine baseline blodværdier, herunder hæmoglobin (et protein, der transporterer ilt i dit blod). Det medicinske team vil registrere dine grundlæggende sundhedsoplysninger og sygehistorie, herunder eventuelle tidligere operationer i samme område.

Trin 3: Operationsdagen

Du vil modtage den tildelte medicin (enten tranexamsyre eller saltvand) gennem en intravenøs linje, før operationen begynder. Under operationen vil det medicinske team overvåge og registrere mængden af blødning. Hvis det er nødvendigt, kan der gives yderligere medicin til at kontrollere blødning under proceduren.

Trin 4: Postoperativ overvågning

Efter operationen vil medicinsk personale tage blodprøver for at kontrollere dine blodværdier igen. Det medicinske team vil overvåge for eventuelle komplikationer og registrere, om der er behov for blodtransfusioner. Længden af dit hospitalsophold vil blive dokumenteret som en del af studiedata.

Trin 5: Afslutning af studiet

Studiet afsluttes efter din udskrivelse fra hospitalet og de afsluttende blodprøver. Alle indsamlede data vil blive brugt til at evaluere, hvor effektiv tranexamsyre er til at reducere blødning under hoftekirurgi.

Berørte sygdomme

Epifysiolyse (Collum femoris epifysiolyse/SCFE) – En hoftelidelse, hvor den øvre ende af lårbenet (lårbenets hoved) glider bagud af knoglens hals. Denne tilstand opstår typisk i perioder med hurtig vækst i ungdomsårene. Glidningen udvikler sig gradvist over tid og kan påvirke den ene eller begge hofter.

Legg-Calvé-Perthes sygdom (LCPD) – En børnehoftelidelse, der påvirker hovedet af lårbenet. Tilstanden opstår, når blodforsyningen til hofteledet midlertidigt afbrydes, hvilket får knoglecellerne til at dø. Over tid reformeres knoglen gradvist, men kan hele i en unormal form.

Neuromuskulære tilstande – En gruppe af lidelser, der påvirker funktionen af muskler og deres kontrol af nervesystemet. Disse tilstande kan forårsage muskelsvaghed, bevægelsesproblemer og forringe normal ledudvikling. Tilstandene kan påvirke forskellige dele af kroppen, herunder hofterne.

Sekundær hoftedysplasi – En tilstand, hvor hofteleddet udvikler sig unormalt som følge af en anden underliggende medicinsk tilstand eller tidligere traume. Hofteskålen kan være for lav eller forkert formet, hvilket fører til forkert pasform af hofteleddet.

Udviklingsbetinget hoftedysplasi (DDH) – En tilstand, der er til stede fra fødslen, hvor hofteleddet ikke har dannet sig normalt. Kuglepartiet af leddet kan være løst i skålen eller kan være helt dislokeret. Denne tilstand kan påvirke den ene eller begge hofter og varierer fra mild til alvorlig.

Opsummering

I øjeblikket er der 1 registreret klinisk forsøg for patienter med epifysiolyse og relaterede hoftesygdomme hos børn. Dette forsøg, der udføres i Nederlandene, fokuserer på en vigtig klinisk udfordring: reduktion af blødning under hoftekirurgi hos børn.

Det igangværende forsøg undersøger brugen af tranexamsyre, et veletableret lægemiddel, der har vist lovende resultater i at reducere kirurgisk blødning hos både voksne og børn. Denne forskning er særligt vigtig, fordi hofteoperationer som proksimal femur osteotomi og bækken osteotomi kan være forbundet med betydelig blødning, og reduktion af denne blødning kan føre til bedre kirurgiske resultater og færre komplikationer.

Forsøget inkluderer børn i alderen 1-18 år, der har behov for hoftekirurgi på grund af forskellige tilstande, herunder epifysiolyse, Legg-Calvé-Perthes sygdom, hoftedysplasi og neuromuskulære tilstande. Dette brede inklusionskriterium afspejler det faktum, at mange forskellige hoftesygdomme hos børn kan kræve lignende kirurgiske indgreb.

Det er vigtigt at bemærke, at selvom der kun er ét forsøg tilgængeligt i øjeblikket, repræsenterer det en vigtig indsats for at forbedre sikkerheden og resultaterne af hoftekirurgi hos børn. Forældre og værger, der overvejer deltagelse i dette forsøg, bør diskutere alle potentielle fordele og risici med deres læge for at træffe en informeret beslutning.

Patienter, der er interesserede i at deltage, skal være opmærksomme på, at der er specifikke eksklusionskriterier, især relateret til blødningsforstyrrelser, allergi over for tranexamsyre og visse andre medicinske tilstande. En grundig medicinsk evaluering vil være nødvendig for at afgøre, om deltagelse er hensigtsmæssig.