Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Treprostinil Sodium

Denne artikel handler om kliniske forsøg, der undersøger Treprostinil Sodium hos børn og unge med pulmonal arteriel hypertension (PAH). Forsøgene ser især på sikkerhed og tolerabilitet, og hvem der kan deltage, er børn under 18 år med denne sygdom.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger Treprostinil Sodium hos børn med pulmonal arteriel hypertension (PAH), som er en sygdom med forhøjet tryk i blodkarrene i lungerne.[1] Forsøget er autoriseret og er et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, som forskerne følger tæt.[1]

Hvem forsøget er for

Målgruppen er børn og unge under 18 år med PAH.[1] Ifølge forsøgsbeskrivelsen kan deltagerne både være behandlingsnaive, som betyder at de ikke tidligere har fået denne type behandling, eller være patienter, der før har fået en kommercielt tilgængelig parenteral formulering af treprostinil, altså en behandling som gives uden om munden.[1]

Hvordan forsøget er bygget op

Forsøget er fase 3, åbent, enkeltarmet og ikke-kontrolleret.[1] Det betyder, at der kun er én behandlingsgruppe, og at der ikke er en kontrolgruppe, som man sammenligner med.[1] Der er planlagt 37 deltagere.[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste resultatmål er sikkerhed og tolerabilitet i de første 5 måneder af behandlingen, svarende til 20 uger plus eller minus 1 uge.[1] Forskerne ser især på, hvor ofte og hvor alvorlige bivirkninger og lægemiddelreaktioner er, og de vurderer dette efter CTCAE version 5.0, som er et system til at gradere bivirkninger.[1]

Behandlingen i forsøget

Forsøget bruger forskellige præsentationer af Treprostinil Sodium, som i materialet er angivet som TREPaed_10, TREPaed_5, TREPaed_0.5, TREPaed_2.5 og TREPaed_1.[1] De er angivet til subkutan og intravenøs brug, hvilket betyder under huden eller direkte i en vene.[1]

Hvad forsøget kan lære os

Dette forsøg er især vigtigt, fordi det undersøger Treprostinil Sodium i en yngre patientgruppe, hvor sikkerhed og tolerabilitet skal vurderes nøje.[1] Resultaterne kan hjælpe med at vise, om behandlingen kan bruges hos børn og unge med PAH på en måde, der er acceptabel og sikker i den tidlige behandlingsperiode.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2023-505082-91-00 Phase 3 Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Authorised 37

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med Treprostinil Sodium? Forsøget undersøger, om Treprostinil Sodium er sikkert og kan tåles hos børn og unge med pulmonal arteriel hypertension. Det ser også på, hvor ofte bivirkninger og lægemiddelreaktioner opstår.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Målgruppen er patienter under 18 år med pulmonal arteriel hypertension. Ifølge forsøgsbeskrivelsen kan de både være nye i behandling eller have fået tidligere behandling med en parenteral formulering af treprostinil.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 3. Det betyder, at det er et større forsøg, hvor man undersøger behandlingens sikkerhed og tolerabilitet i en mere målrettet patientgruppe.
  • Hvilken sygdom bliver undersøgt? Forsøget undersøger pulmonal arteriel hypertension, også kaldet PAH. Det er en form for forhøjet blodtryk i lungernes blodkar.
  • Hvad måler forskerne som det vigtigste resultat? Det vigtigste mål er, hvor ofte og hvor alvorlige bivirkninger og lægemiddelreaktioner er i de første 5 måneder af behandlingen. Det hjælper forskerne med at vurdere sikkerheden.

Igangværende kliniske forsøg for Treprostinil Sodium

  • Test af lægemidlet treprostinil til børn og unge under 18 år med forhøjet blodtryk i lungerne (pulmonal arteriel hypertension)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Ungarn Slovakiet Spanien

Ordliste

  • Pulmonal arteriel hypertension (PAH): En sygdom med forhøjet tryk i blodkarrene i lungerne. Det kan gøre det sværere for hjertet at pumpe blod gennem lungerne.
  • Pædiatriske patienter: Børn og unge under 18 år.
  • Fase 3: En senere fase af et klinisk forsøg, hvor man undersøger behandlingens sikkerhed og effekt i en større eller mere bestemt gruppe patienter.
  • Interventionsstudie: Et forsøg, hvor deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultaterne.
  • Åben undersøgelse: Et forsøg, hvor både forskere og deltagere ved, hvilken behandling der gives.
  • Enkeltarmet studie: Et forsøg med kun én behandlingsgruppe, uden en sammenligningsgruppe.
  • Ikke-kontrolleret: Et forsøg uden placebo eller anden kontrolbehandling at sammenligne med.
  • Bivirkninger: Uønskede reaktioner eller problemer, som kan opstå under behandling.
  • Lægemiddelreaktioner: Reaktioner, som direkte kan skyldes den behandling, der gives.
  • Tolerabilitet: Hvor godt en behandling kan tåles af patienterne.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505082-91-00