Indholdsfortegnelse
Forsøgsoversigt
Det eneste tilgængelige forsøg med Sodium Phosphate i de givne data er et langtidsforlængelsesstudie for patienter med Angelman syndrom, og studiet er autoriseret.[1] Forsøget har titlen “A Long-term Extension Trial Investigating the Safety and Efficacy of GTX-102 in Patients with Angelman Syndrome” og beskrives som et interventionalt studie.[1]
Mål og endpoints
Det primære mål er at vurdere sikkerhed og effekt af behandlingen over tid.[1] Det vigtigste endpoint er behandlingsfremkomne bivirkninger og alvorlige bivirkninger, herunder hvor ofte de opstår, hvor svære de er, og om de vurderes at være relateret til forsøgsbehandlingen.[1]
Deltagere og population
Studiet er målrettet personer med Angelman syndrom.[1] Der er oplyst et planlagt deltagerantal på 98 personer.[1] De præcise inklusions- og eksklusionskriterier er ikke angivet i de givne data.
Fase og design
Forsøget er i fase 3, som normalt betyder, at behandlingen undersøges i en større gruppe patienter for at få mere viden om sikkerhed og virkning.[1] Designet er interventionelt, hvilket betyder, at deltagerne får en forsøgsbehandling, og forskerne følger resultaterne.[1]
Hvad man måler i studiet
Studiet følger især uønskede hændelser, som er medicinske problemer, der opstår under forsøget.[1] Det ser også på, om disse hændelser er alvorlige, og om der er en mulig sammenhæng med forsøgsbehandlingen.[1] På den måde kan forskerne bedre forstå behandlingens langsigtede sikkerhedsprofil.[1]
Forsøgsinterventioner
De oplyste interventioner omfatter GTX-102, GTX/UX Diluent and Flush Solution og ELLIOTTS B SOLUTION, som alle er angivet til intratekal brug.[1] De givne data beskriver ikke Sodium Phosphate som en separat intervention, så artiklen fokuserer på forsøget som det er registreret.[1]
