Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem der deltager
- Hvad man undersøger
- Mål og endepunkter
- Forsøgsdesign og fase
- Patientvenlige begreber
Oversigt over forsøgene
Der er to godkendte, interventionelle fase 3-forsøg, hvor Sacubitril Valsartan indgår som en del af behandlingen ved hjertesvigt.[1][2]
Det ene forsøg handler om farmakologisk optimering i forebyggelse ved hjertesvigt og ser på mulige forskelle mellem kønnene.[1] Det andet forsøg undersøger, om måling af lægemiddelkoncentrationer i blodet kan hjælpe med at optimere behandlingen af kronisk hjertesvigt med nedsat uddrivningsfraktion.[2]
Hvem der deltager
Det første forsøg retter sig mod patienter med hjertesvigt og har særligt fokus på kvinder, fordi forskerne vil undersøge, om der er en kønsforskel i behandlingen og resultatet.[1]
Det andet forsøg omfatter patienter med kronisk hjertesvigt med nedsat uddrivningsfraktion, som betyder, at hjertet pumper mindre effektivt end normalt.[2]
Begge forsøg er lavet til voksne patienter med hjertesvigt, men de præcise inklusionskrav er ikke beskrevet i det materiale, der er givet her.[1][2]
Hvad man undersøger
I det første forsøg vil forskerne forstå, hvordan den anbefalede hjertesvigtsbehandling bliver brugt i praksis, og om der er ulighed mellem mænd og kvinder i adgangen til og brugen af behandlingen.[1]
Forsøget undersøger også, om en mere aktiv optrapning af behandlingen efter et bestemt optrapningsprogram kan påvirke sygdomsforløbet sammenlignet med sædvanlig behandling.[1]
I det andet forsøg undersøges det, om serumkoncentrationen af de anvendte lægemidler, altså mængden i blodet, hænger bedre sammen med patientens tilstand end den ordinerede dosis.[2]
Det betyder, at forskerne ikke kun ser på, hvor meget medicin patienten får, men også på hvor meget af medicinen der faktisk findes i blodet.[2]
Mål og endepunkter
Et endepunkt er det resultat, forskerne måler for at se, om et forsøg virker.[1][2]
I det første forsøg er det primære endepunkt i den retrospektive del en beskrivelse af status for brugen af guideline-directed medical therapy, altså anbefalet medicinsk behandling, og de kønsmæssige forskelle i denne behandling.[1]
I den prospektive del er de vigtigste mål dødelighed af alle årsager inden for 1 år, genindlæggelse for hjertesvigt eller forværring af hjertesvigt.[1]
Forskerne vil også se på livskvalitet, om patienterne følger behandlingen, og om der opstår bivirkninger eller behov for at stoppe eller reducere dosis.[1]
I det andet forsøg er målet at se, om blodkoncentrationer af de anvendte lægemidler, herunder Sacubitril Valsartan, korrelerer med kliniske tegn på hjertesvigt.[2]
Forsøgsdesign og fase
Begge forsøg er interventionelle, hvilket betyder, at forskerne undersøger en behandling eller en behandlingsstrategi aktivt.[1][2]
Begge er i fase 3, som er en senere fase i klinisk forskning, hvor man typisk tester behandlingen i større patientgrupper.[1][2]
Det første forsøg har en planlagt deltagelse på 368 personer, mens det andet har 100 deltagere.[1][2]
Det første forsøg er beskrevet som et multicenterforsøg i den prospektive del, hvilket betyder, at flere steder deltager i forskningen.[1]
Patientvenlige begreber
Guideline-directed medical therapy betyder behandling, som følger de anbefalinger, der bruges ved hjertesvigt.[1]
Op-titrering betyder, at behandlingen øges gradvist for at nå den ønskede effekt.[1]
Adhærens betyder, om patienten tager medicinen som planlagt.[1]
Worsening heart failure betyder forværring af hjertesvigt, altså at symptomerne bliver værre eller kræver mere behandling.[1]
Retrospektiv betyder, at forskerne ser tilbage i data, mens prospektiv betyder, at de følger patienter fremad i tid.[1]
