Europas førende søgning efter kliniske forsøg

S227928

Dette artikel beskriver kliniske forsøg med S227928 hos personer med tilbagevendende eller behandlingsresistent blodkræft. Forsøgene undersøger især sikkerhed, tålelighed og mulig effekt, både som enkeltbehandling og sammen med venetoclax. Deltagerne har AML, MDS/AML eller CMML.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det kliniske forsøg NCT06563804 undersøgte S227928 som enkeltbehandling og i kombination med venetoclax hos personer med tilbagevendende eller behandlingsresistent blodkræft.[1] De sygdomme, der blev undersøgt, var akut myeloid leukæmi (AML), myelodysplastisk syndrom/AML (MDS/AML) og kronisk myelomonocytær leukæmi (CMML).[1]

Forsøget var et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne fik en aktiv behandling, og forskerne fulgte, hvad der skete undervejs.[1] Hovedformålet var at vurdere sikkerhed, tålelighed og mulig anti-leukæmisk effekt.[1]

Hvem forsøget var lavet til

Forsøget var rettet mod patienter med R/R AML, R/R MDS/AML eller R/R CMML.[1] R/R betyder, at sygdommen enten er kommet tilbage efter behandling eller ikke har reageret godt nok på tidligere behandling.[1]

Studiet havde to hovedgrupper i fase 2: en gruppe med R/R AML eller MDS/AML og en gruppe med R/R CMML.[1] Det viser, at forskerne ønskede at se, om resultaterne var ens eller forskellige i de forskellige sygdomsgrupper.[1]

Sådan var forsøget bygget op

Forsøget var i fase 1/2.[1] Fase 1 bruges til at se på sikkerhed, tålelighed og den højeste dosis, som kan gives uden uacceptable bivirkninger.[1] Fase 2 bruges til at undersøge, om behandlingen har en tydelig effekt mod sygdommen.[1]

I fase 1 vurderede forskerne S227928 som enkeltbehandling og også sammen med venetoclax.[1] De ville blandt andet finde den maksimalt tolererede dosis (MTD), hvis det var relevant, og den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) for kombinationen.[1] MTD betyder den højeste dosis, som kroppen kan tåle, og RP2D betyder den dosis, der vurderes bedst egnet til videre afprøvning.[1]

I fase 2 blev S227928 givet sammen med venetoclax for at vurdere den anti-leukæmiske aktivitet.[1] Anti-leukæmisk aktivitet betyder, om behandlingen kan dæmpe eller fjerne tegn på leukæmi.[1]

Hvad forskerne målte

Det vigtigste mål i fase 1 var dosisbegrænsende toksicitet (DLT) i den første behandlingscyklus.[1] DLT er en alvorlig bivirkning, som kan begrænse, hvor høj en dosis der kan bruges.[1]

Forskerne målte også bivirkninger og alvorlige bivirkninger samt ændringer i vitale tegn, fysisk undersøgelse og laboratorieprøver.[1] De vurderede desuden hjerterelaterede undersøgelser, herunder elektrokardiogram (ECG), ekkokardiogram (ECHO) med eller uden GLS, MUGA-scanning og hjerte-MR.[1] Disse tests bruges til at følge hjertets funktion og se, om behandlingen påvirker hjertet.[1]

Et andet mål i fase 1 var, om deltagerne fik behov for dosisreduktion, pauser i behandlingen, forsinkelser eller helt måtte stoppe på grund af bivirkninger.[1] Det hjælper forskerne med at forstå, hvor praktisk og tålelig behandlingen er i virkeligheden.[1]

I fase 2 var det vigtigste mål komplet remission (CR).[1] Komplet remission betyder, at der ikke længere kan ses tegn på sygdommen efter behandling ved de metoder, som forsøget bruger.[1]

Behandlinger og samtidig medicin

Forsøget undersøgte S227928 som en infusion, altså medicin givet direkte i en blodåre.[1] I kombinationsdelen blev S227928 givet sammen med venetoclax.[1]

Der blev også brugt anden samtidig medicin i forsøget, herunder allopurinol og rasburicase, som var listet i protokollen som Zyloric og Fasturtec.[1] Disse lægemidler var en del af forsøgsbehandlingen eller den støttebehandling, der blev brugt sammen med hovedbehandlingen.[1]

Status og antal deltagere

Forsøget er oplyst som afsluttet.[1] Det betyder, at den planlagte indsamling af data er færdig.[1]

Det samlede antal deltagere var 123.[1] Det giver et billede af, hvor mange personer forskerne fulgte i dette studie.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT06563804 Phase 1/2 R/R AML, MDS/AML eller CMML Completed 123

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med S227928? Forsøgene ser på, om S227928 er sikkert og tåles godt, og om det kan have effekt mod blodkræft. Det bliver testet både alene og sammen med venetoclax.
  • Hvem kan deltage i forsøgene? Forsøgene er lavet til personer med tilbagevendende eller behandlingsresistent AML, MDS/AML eller CMML. Det betyder, at sygdommen er kommet igen eller ikke har reageret godt nok på tidligere behandling.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 1/2. Fase 1 handler mest om sikkerhed og den rigtige dosis, mens fase 2 ser mere på, om behandlingen virker mod sygdommen.
  • Hvad er de vigtigste mål i forsøget? I fase 1 måles blandt andet dosisbegrænsende toksicitet, bivirkninger og ændringer i undersøgelser som blodprøver, hjerteprøver og scanninger. I fase 2 er det vigtigste mål komplet remission, som betyder, at tegn på sygdommen ikke kan ses efter behandling.
  • Er forsøget afsluttet? Ja, forsøget er oplyst som afsluttet. Det betyder, at de planlagte dataindsamlinger for dette studie er færdige.

Igangværende kliniske forsøg for S227928

  • Afprøvning af lægemidlerne S227928 og venetoclax til behandling af tilbagevendende blodkræft (leukæmi)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Finland Frankrig Tyskland

Ordliste

  • Akut myeloid leukæmi (AML): En hurtigvoksende blodkræftsygdom, hvor de umodne blodceller i knoglemarven ikke udvikler sig normalt.
  • Myelodysplastisk syndrom/AML (MDS/AML): En tilstand, hvor knoglemarven danner blodceller unormalt, og sygdommen har udviklet sig til en form, der ligner AML.
  • Kronisk myelomonocytær leukæmi (CMML): En sjælden blodkræftsygdom, som påvirker bestemte hvide blodlegemer og knoglemarven.
  • Tilbagevendende eller behandlingsresistent (R/R): Tilbagevendende betyder, at sygdommen er kommet igen. Behandlingsresistent betyder, at sygdommen ikke har reageret godt nok på behandling.
  • Fase 1: Den første del af et klinisk forsøg, hvor man især ser på sikkerhed, tålelighed og hvilken dosis der kan bruges.
  • Fase 2: En del af forsøget, hvor man undersøger mere nøje, om behandlingen har effekt mod sygdommen.
  • Dosisbegrænsende toksicitet (DLT): En bivirkning, der er så alvorlig, at den kan sætte grænser for, hvor høj dosis man kan give.
  • Bivirkning (AE): Et uønsket symptom eller en reaktion, som opstår under behandling eller i et forsøg.
  • Alvorlig bivirkning (SAE): En bivirkning, der er mere alvorlig end almindelige bivirkninger og kan kræve ekstra behandling eller indlæggelse.
  • Komplet remission (CR): Et behandlingsmål, hvor der ikke længere kan ses tegn på sygdommen ved de undersøgelser, der bruges i forsøget.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlerne-s227928-og-venetoclax-til-behandling-af-tilbagevendende-blodkraeft-leukaemi/