Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Murcidencel

MURCIDENCEL er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg som en ny type kræftbehandling for børn og unge. Dette lægemiddel er en del af en specialiseret cellebehandling, hvor patientens egne immunforsvarsceller modificeres i laboratoriet for at hjælpe kroppen med at bekæmpe kræft. Behandlingen er endnu under udvikling og testes kun i godkendte kliniske studier.

Indholdsfortegnelse

Hvad er MURCIDENCEL?

MURCIDENCEL er det aktive stof i en avanceret eksperimentel kræftbehandling kaldet autolog dendritisk cellevaccine[1]. Dette lægemiddel har også andre navne, herunder Canpuldencel-T og DCVax-L[1]. Det er en type cellebehandling, hvor patientens egne immunforsvarsceller bruges til at fremstille en personlig vaccine mod kræft.

Behandlingen klassificeres som en strukturelt forskelligartet substans inden for cellebehandling og er udviklet til behandling af solide tumorer hos børn[1]. MURCIDENCEL repræsenterer en ny tilgang til kræftbehandling, hvor patientens eget immunforsvar styrkes til at bekæmpe kræftceller mere effektivt.

Hvordan virker behandlingen?

MURCIDENCEL virker ved at anvende patientens egne dendritiske celler, som er specielle immunforsvarsceller der fungerer som kroppens “vagtposter”[1]. Disse celler modificeres i laboratoriet til at producere interleukin-12, et vigtigt signalstof der stimulerer immunforsvaret til at bekæmpe kræftceller.

Processen involverer følgende trin:

  • Udvinding af tumorvæv fra patienten for at identificere specifikke kræftantigener
  • Isolation af dendritiske celler fra patientens blod
  • Behandling af cellerne med patientens eget tumorcellelysat i laboratoriet
  • Modifikation af cellerne til at producere interleukin-12
  • Tilbageførsel af de behandlede celler til patienten som en vaccine

Denne tilgang sigter mod at “undervise” patientens immunforsvar i at genkende og angribe kræftceller mere effektivt[1].

Hvem kan få behandlingen?

MURCIDENCEL undersøges hos en meget specifik patientgruppe: børn, unge og unge voksne med fremskreden højrisiko kræft[1]. For at være berettiget til behandlingen skal patienter opfylde følgende kriterier:

Sygdomskriterier

  • Histologisk bekræftet diagnose af refraktær, tilbagevendende eller primært metastatisk solid højrisiko tumor af børnetype[1]
  • Sygdom behandlet efter standardmetoder med forventet 5-års overlevelse mindre end 25%[1]
  • Refraktær sygdom defineres som radiologisk respons på førstelinjebehandling med stabil sygdom, blandet respons eller progression[1]

Funktionelle krav

  • Performance status efter Karnofsky eller Lansky ≥ 50, hvilket svarer til ECOG kategori 0, 1 og 2[1]
  • Forventet overlevelse ≥ 10 uger[1]
  • Tilstrækkelig knoglemarv-, nyre-, lever- og hjertefunktion[1]

Organfunktionskrav

Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion defineret som:

  • Knoglemarvsfunktion: Absolutte neutrofiltal ≥ 0,75 tusind/μl, trombocytter ≥ 75 tusind/μl, hæmoglobin ≥ 80 g/l[1]
  • Nyrefunktion: Kreatininclearance GFR ≥ 70 mL/min/1,73 m²[1]
  • Leverfunktion: Bilirubin op til maksimalt 1,5 gange øvre grænse for alderen[1]
  • Hjertefunktion: Fraktionsforskydning ≥ 27% og udpumpningsfraktion ≥ 50%[1]

Administration og dosering

MURCIDENCEL administreres som en suspension til injektion og gives intradermalt (under huden)[1]. Hver patient får en individuelt fremstillet vaccine baseret på deres egne celler og tumorvæv.

Behandlingen kræver kirurgisk indgreb for at opnå tumorvæv til fremstilling af den autologe dendritiske cellevaccine[1]. Patienter skal kunne gennemgå denne procedure som en del af behandlingsforløbet.

Kliniske forsøg

MURCIDENCEL undersøges i et integreret fase I og fase II klinisk forsøg med fokus på at evaluere både sikkerhed og effekt[1]. Forsøget har følgende mål:

Primære endepunkter

  • Vurdering af behandlingens sikkerhed gennem analyse af hyppigheden af AESI (adverse events of special interest)[1]

Sekundære endepunkter

  • Tid til progression af sygdommen[1]
  • Samlet overlevelse[1]
  • Objektiv responsrate målt efter RECIST-kriterier[1]
  • Klinisk benefit rate (CBR)[1]
  • Hyppighed af alle bivirkninger vurderet i forhold til type, alvorlighed og årsagssammenhæng[1]

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhedsvurderingen af MURCIDENCEL er det primære fokus i de igangværende kliniske forsøg[1]. Forsøgene overvåger nøje specielle bivirkninger af interesse (AESI) samt alle andre potentielle bivirkninger.

Som en eksperimentel cellebehandling kan der være ukendte risici, og derfor er det vigtigt at følge patienterne tæt under behandlingsforløbet. Alle patienter skal have underskrevet informeret samtykke, og for mindreårige skal også forældrene eller værger give samtykke[1].

Kontraindikationer

Følgende patienter kan ikke få behandling med MURCIDENCEL:

  • Patienter med autoimmune sygdomme der ikke er tilstrækkeligt behandlet[1]
  • Patienter der tidligere har fået behandling med autolog dendritisk cellevaccine[1]
  • Patienter med ukontrolleret hypertension:
    • For patienter ≤ 17 år: systolisk og diastolisk tryk højere end 95 percentil for højde og alder[1]
    • For patienter > 17 år: systolisk og diastolisk tryk ≥ 160/90 mmHg eller diastolisk tryk ≥ 90 mmHg[1]
  • Gravide eller ammende kvinder[1]
  • Patienter med ukontrolleret psykiatrisk diagnose[1]
  • Patienter med seropositivitet for HIV1,2, Treponema pallidum, hepatitis B eller hepatitis C[1]
  • Patienter med kendt overfølsomhed over for det undersøgte lægemiddel[1]
  • Patienter der har deltaget i andre kliniske forsøg med lægemidler inden for 30 dage før screening[1]

Derudover skal patienter have afsluttet tidligere behandlinger inden opstart af MURCIDENCEL, herunder myelosuppressiv terapi (mindst 3 uger), biologisk behandling (mindst 7 dage til 6 uger afhængig af lægemiddel), immunsuppressiv behandling (mindst 3 uger) og strålebehandling (mindst 3 uger)[1].

Emne Information
Lægemiddelnavn MURCIDENCEL
Synonymer Canpuldencel-T, DCVax-L
Type behandling Autolog dendritisk cellevaccine der producerer interleukin-12
Målgruppe Børn, unge og unge voksne med fremskreden højrisiko kræft
Administrationsvej Indsprøjtning under huden (intradermalt)
Behandlingstype Cellebehandling – suspension til injektion
Primært formål Vurdere behandlingens sikkerhed
Status Fase I/II klinisk forsøg (eksperimentel)
Vigtige kontraindikationer Autoimmune sygdomme, ukontrolleret hypertension, graviditet

FAQ

  • Hvad er MURCIDENCEL? MURCIDENCEL er det aktive stof i en eksperimentel kræftbehandling kaldet autolog dendritisk cellevaccine. Det er en type cellebehandling, hvor patientens egne immunforsvarsceller tages ud af kroppen, behandles i laboratoriet for at producere interleukin-12, og derefter gives tilbage til patienten for at hjælpe med at bekæmpe kræft.
  • Hvem kan få denne behandling? Behandlingen undersøges hos børn, unge og unge voksne med fremskreden, tilbagevendende eller metastatisk højrisiko kræft. Patienterne skal opfylde specifikke kriterier, herunder at have tilstrækkelig organfunktion og kunne tåle behandlingen.
  • Hvordan gives MURCIDENCEL til patienten? MURCIDENCEL gives som en indsprøjtning under huden (intradermalt). Det er formuleret som en suspension til injektion, der fremstilles individuelt til hver patient ved hjælp af deres egne celler.
  • Hvad er formålet med de kliniske forsøg? Det primære formål er at vurdere sikkerheden af behandlingen ved at overvåge hyppigheden af specielle bivirkninger. Sekundært undersøges behandlingens effekt på sygdomsforløbet, herunder overlevelse og respons på behandlingen.
  • Er der bivirkninger ved denne behandling? Som med alle eksperimentelle behandlinger kan der være bivirkninger. Det kliniske forsøg overvåger nøje alle bivirkninger, særligt dem der anses for særligt interessante i forhold til denne type behandling. Patienter ekskluderes hvis de har ukontrolleret hypertension eller autoimmune sygdomme.

Igangværende kliniske forsøg for Murcidencel

  • Test af behandling med immunforsvarsceller der producerer interleukin-12 hos børn og unge med fremskreden kræft

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet

Ordliste

  • Autolog dendritisk cellevaccine: En personlig vaccine fremstillet af patientens egne dendritiske celler, som er en type immunforsvarsceller der hjælper med at genkende og bekæmpe kræftceller
  • Dendritiske celler: Specielle immunforsvarsceller der fungerer som kroppens 'vagtposter' og hjælper andre immunforsvarsceller med at genkende og angribe fremmede stoffer eller kræftceller
  • Interleukin-12: Et signalstof (cytokin) der stimulerer immunforsvaret til at bekæmpe kræftceller mere effektivt
  • Metastatisk kræft: Kræft der har spredt sig fra det oprindelige sted til andre dele af kroppen
  • Højrisiko tumor: En kræftform hvor den forventede 5-års overlevelse er mindre end 25% med standardbehandling
  • Refraktær kræft: Kræft der ikke reagerer på standardbehandling eller som bliver værre under behandling
  • Intradermalt: Indsprøjtning der gives i huden, mellem de øverste hudlag
  • AESI (Adverse Events of Special Interest): Specielle bivirkninger der er særligt vigtige at overvåge i et klinisk forsøg
  • Performance status: Et mål for hvor godt en patient kan klare daglige aktiviteter – bruges til at vurdere om patienten er stærk nok til behandling
  • RECIST: Standardkriterier der bruges til at måle om en kræftbehandling virker ved at se på ændringer i tumorstørrelse
  • Autoimmun sygdom: En tilstand hvor immunforsvaret fejlagtigt angriber kroppens egne sunde celler og væv
  • Cellebehandling: En type behandling hvor patientens egne celler tages ud, modificeres i laboratoriet, og gives tilbage for at behandle sygdom

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-behandling-med-immunforsvarsceller-der-producerer-interleukin-12-hos-born-og-unge-med-fremskreden-kraeft/