Undersøgelse af nye lægemidler (nintedanib og tocilizumab) mod systemisk sklerodermi med lungesygdom sammenlignet med standardbehandling

1 1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske studie undersøger systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom. Systemisk sklerose er en autoimmun bindevævssygdom, hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv, hvilket fører til fortykkelse og forhærdning af huden og indre organer. Interstitiel lungesygdom betyder, at der opstår betændelse og ardannelse i lungevævet, som kan påvirke vejrtrækningen. Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmuligheder: en kombination af medicinen nintedanib og tocilizumab mod standardbehandling med enten methotrexat eller mycophenolat mofetil. Formålet med studiet er at evaluere, om kombinationsbehandlingen er mere effektiv og sikker end standardbehandlingen.

Studiet foregår over 56 uger, hvor deltagerne får enten den nye kombinationsbehandling eller fortsætter med deres nuværende standardbehandling. Under forløbet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at måle, hvordan behandlingen virker. Dette inkluderer lungefunktionstest, som måler, hvor godt lungerne fungerer, samt computertomografi scanninger, der giver detaljerede billeder af lungerne for at vurdere graden af lungeengagement. Der vil også blive taget blodprøver for at undersøge forskellige markører for betændelse og ardannelse i kroppen.

Deltagerne vil have regelmæssige besøg hos lægen, hvor deres tilstand bliver vurderet gennem forskellige tests og spørgeskemaer. Disse inkluderer vurdering af hudens tykkelse og stivhed, en seks minutters gangtest for at måle den fysiske kapacitet, samt spørgeskemaer om livskvalitet og daglige aktiviteter. Studiet anvender også avancerede undersøgelsesmetoder som positron emission tomografi hos udvalgte deltagere for at få et mere detaljeret billede af sygdommens aktivitet i kroppen.

1 Start af behandling og første besøg

Du vil påbegynde behandlingen efter at have underskrevet samtykkeerklæringen og gennemført alle nødvendige undersøgelser.

Du vil blive tildelt til en af to behandlingsgrupper: enten kombinationsbehandling med nintedanib og tocilizumab eller standardbehandling med methotrexat eller mycophenolat mofetil.

Din nuværende behandling med konventionelle lægemidler skal have været stabil i mindst 8 uger før studiets start.

2 Behandling med nintedanib (hvis tildelt kombinationsgruppen)

Nintedanib er et lægemiddel, der hjælper med at bremse udviklingen af arvæv i lungerne.

Du vil modtage Ofev kapsler i styrken 100 mg eller 150 mg afhængig af din læges vurdering.

Kapslerne skal tages gennem hele studieperioden på 56 uger.

Din læge vil instruere dig i den nøjagtige dosering og hvor ofte du skal tage medicinen.

3 Behandling med tocilizumab (hvis tildelt kombinationsgruppen)

Tocilizumab er et lægemiddel, der hjælper med at reducere betændelse i kroppen.

Du vil modtage RoActemra som en injektion under huden.

Hver injektion indeholder 162 mg af det aktive stof og kommer i en færdigfyldt sprøjte.

Injektionerne vil blive givet gennem hele studieperioden på 56 uger.

Din læge eller sygeplejerske vil instruere dig i, hvor ofte du skal have injektionerne.

4 Standardbehandling (hvis tildelt kontrolgruppen)

Du vil fortsætte med standardbehandling, som kan være methotrexat eller mycophenolat mofetil.

Disse lægemidler hjælper med at kontrollere immunsystemets aktivitet.

Du skal fortsætte med den samme dosis, som du har taget i mindst 8 uger før studiets start.

Behandlingen fortsætter gennem hele studieperioden på 56 uger.

5 Regelmæssige kontroller og undersøgelser

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet gennem de 56 uger, studiet varer.

Under hvert besøg vil din læge undersøge dig og kontrollere, hvordan behandlingen virker.

Du vil få taget blodprøver for at måle forskellige markører for betændelse og lungefunktion.

Din hudens tykkelse vil blive målt ved hjælp af modificeret Rodnan-skala, som er en standardmetode til at vurdere hudinduration.

6 Lungefunktionstest

Du vil gennemgå lungefunktionstest for at måle, hvor godt dine lunger fungerer.

FVC (forceret vitalkapacitet) måler, hvor meget luft du kan puste ud efter et dybt indåndingsdrag.

DLCO måler, hvor godt ilt kan passere fra dine lunger til dit blod.

Disse test vil blive gentaget på forskellige tidspunkter for at se, om behandlingen hjælper.

7 Billeddiagnostiske undersøgelser

Du vil få taget højopløselig computertomografi (HRCT) af dine lunger.

Disse scanninger viser, hvor meget af dine lunger der er påvirket af sygdommen.

Scanningerne vil blive sammenlignet med dem, der blev taget ved studiets start, for at se eventuelle ændringer.

Nogle deltagere vil også få positron emissions tomografi (PET)-scanninger som en del af de specialiserede undersøgelser.

8 Gangtests og livskvalitetsvurderinger

Du vil gennemføre en 6-minutters gangtest (6MWT), hvor du går så langt som muligt på 6 minutter.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din helbred og livskvalitet, herunder Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI).

St. George’s Respiratory Questionnaire (SGRQ) vil vurdere, hvordan dine lungeproblemer påvirker dit daglige liv.

Du vil også vurdere din sygdomsaktivitet på en skala, ligesom din læge vil gøre det.

9 Specialiserede analyser (udvalgte deltagere)

Nogle deltagere vil blive udvalgt til yderligere specialiserede undersøgelser.

Dette kan omfatte metabolom-studier, som analyserer forskellige stoffer i dit blod.

Transkriptom-studier vil undersøge genaktivitet i dine celler.

Disse avancerede analyser hjælper forskerne med at forstå, hvordan behandlingen virker på molekylært niveau.

10 Afslutning af studiet efter 56 uger

Studiet vil vare præcis 56 uger fra det tidspunkt, du starter behandlingen.

Ved afslutningen vil du gennemgå en omfattende evaluering, der inkluderer alle de samme test, du fik ved start.

Din læge vil sammenligne resultaterne fra start og slut for at vurdere behandlingens effekt.

Efter studiets afslutning vil din læge diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig baseret på resultaterne.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en mand eller kvinde i alderen 18-74 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
Du skal have underskrevet et informeret samtykke før alle undersøgelser i studiet
Du skal have en bekræftet diagnose af systemisk sklerose (en bindevævssygdom der påvirker hud og organer) ifølge internationale kriterier, som opfylder kravene for aktiv sygdom, og din sygdom må ikke have varet længere end 72 måneder
Du skal have interstitiel lungesygdom (arvævsdannelse i lungerne) bekræftet ved CT-skanning, hvor mindst 10% af lungerne er påvirket
Din hudstramhed skal måle mellem 10 og 45 point på en særlig måleskala kaldet modificeret Rodnan skala
Hvis du tager konventionelle lægemidler som mycophenolat mofetil eller methotrexat (medicin der dæmper immunsystemet), skal du have taget den samme dosis i mindst 8 uger før studiet starter
Du må ikke have startet ny behandling eller stoppet eksisterende behandling inden for 8 uger før første besøg
Hvis du tager kortikosteroider (binyrebarkhormon i tabletform), må du højst tage 10 mg dagligt og skal have taget den samme dosis i mindst 8 uger
Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du acceptere at afholde dig fra seksuel aktivitet eller bruge meget sikker prævention under hele studiet og i mindst 3 måneder efter sidste dosis medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 75 år
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv infektion – det betyder, at du har en igangværende sygdom forårsaget af bakterier, virus eller svampe
Du kan ikke deltage, hvis du har haft tuberkulose – en alvorlig lungesygdom – inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer eller forhøjede levertal i blodet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjerteinsufficiens
Du kan ikke deltage, hvis du har blødningsforstyrrelser – det betyder problemer med blodets evne til at størkne
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der fortynder blodet meget kraftigt
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en levende vaccine inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige mave-tarm problemer eller sår i maven
Du kan ikke deltage, hvis du har immunsuppression – det betyder, at dit immunforsvar er meget svækket
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige lungesygdomme udover dem, der er relateret til systemisk sklerose
Du kan ikke deltage, hvis du har overfølsomhed over for de undersøgte lægemidler

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii I Rehabilitacji Im Prof. Dr Hab. Med. Eleonory Reicher	Warszawa	Polen

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Usaolrlhbkp Mbhoyobq W Llgul	Łódź	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer ikke	31.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Nintedanib er et lægemiddel, der hjælper med at bremse dannelsen af arvæv i lungerne. Det virker ved at blokere signaler i kroppen, der får celler til at danne for meget bindevæv. Dette lægemiddel bruges til at forhindre, at lungesygdommen bliver værre hos patienter med systemisk sklerose.

Tocilizumab er et lægemiddel, der hjælper med at reducere betændelse i kroppen. Det virker ved at blokere et protein kaldet interleukin-6, som forårsager betændelse. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning og bruges til at behandle autoimmune sygdomme, hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv.

Methotrexat er et lægemiddel, der dæmper immunsystemet og reducerer betændelse. Det virker ved at forhindre celler i at dele sig for hurtigt, hvilket hjælper med at kontrollere autoimmune reaktioner. Dette lægemiddel tages normalt som tabletter en gang om ugen.

Mycophenolat mofetil er et lægemiddel, der undertrykker immunsystemet for at forhindre det i at angribe kroppens egne væv. Det virker ved at blokere dannelsen af nye immunceller, hvilket hjælper med at reducere betændelse og arvæv i lungerne. Dette lægemiddel tages som kapsler eller tabletter.

Systemisk sklerose – Systemisk sklerose er en kronisk autoimmun bindevævssygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber sine egne væv. Sygdommen påvirker primært huden, blodkar og indre organer som lunger, nyrer og fordøjelsessystem. Den karakteriseres ved overdreven produktion af kollagen, som fører til fortykkelse og stivhed af huden samt ar-dannelse i de berørte organer. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over flere år og kan vise sig i to hovedformer: den begrænsede form, der primært påvirker huden på ansigt og hænder, og den diffuse form, der spreder sig til større hudområder og oftere involverer indre organer. Patienter kan opleve symptomer som hård og stram hud, kuldeskader i fingre og tæer samt vejrtrækningsbesvær.

Interstitiel lungesygdom – Interstitiel lungesygdom omfatter en gruppe sygdomme, der forårsager betændelse og ar-dannelse i lungernes interstitium, det væv der omgiver lungernes luftsække. Denne tilstand fører til fortykkelse af vævene mellem luftsækkene, hvilket gør det sværere for ilt at komme fra lungerne til blodet. Sygdommen udvikler sig ofte gradvist og kan opstå som følge af andre tilstande som systemisk sklerose, eller som en selvstændig sygdom. Patienter oplever typisk åndenød, især ved fysisk aktivitet, samt tør hoste. Over tid kan lungevævet blive mere og mere stift og mindre effektivt til iltudveksling.

Forsøgs-ID:

2024-517005-85-00

Protokolkode:

NIGRIR_004NINTOC-TU

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af nye lægemidler (nintedanib og tocilizumab) mod systemisk sklerodermi med lungesygdom sammenlignet med standardbehandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?