Undersøgelse af metoprolol til forebyggelse af hjerteproblemer hos drenge med Duchenne muskeldystrofi

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Duchenne muskeldystrofi, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker musklerne og gradvist gør dem svagere. Hos drenge med denne sygdom kan hjertet også blive påvirket og udvikle kardiomyopati, som betyder, at hjertemusklen bliver svækket og ikke kan pumpe blod så effektivt som normalt. Studiet vil teste medicinen metoprolol, som tilføjes til den sædvanlige hjertebehandling for at se, om den kan hjælpe med at forhindre eller forsinke udviklingen af hjerteproblemer.

Formålet med studiet er at undersøge, om metoprolol kan bremse forværringen af hjertets pumpefunktion hos drenge med Duchenne muskeldystrofi, når medicinen gives sammen med standardbehandling. Studiet er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin eller placebo. Deltagerne vil være drenge i alderen 8-17 år, som allerede tager hjertemedicin, men endnu ikke har udviklet målbare hjerteproblemer.

Under studiet vil deltagerne få grundige hjerteundersøgelser med ekkokardiografi, som er en ultralydsscanning af hjertet, der kan måle, hvor godt hjertet pumper blod. Den vigtigste måling kaldes venstre ventrikel ejektionsfraktion, som viser, hvor stor en del af blodet hjertet pumper ud ved hvert hjerteslag. Studiet vil følge deltagerne over tid for at se, om metoprolol kan hjælpe med at bevare hjertets funktion bedre end placebo alene.

1 Opstart af behandling

Du vil blive tilfældigt udvalgt til at modtage enten metoprolol (det undersøgte lægemiddel) eller placebo (en tablet uden aktiv medicin). Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får.

Du vil modtage tabletter med forlænget frigivelse, hvilket betyder, at medicinen frigives langsomt i kroppen over flere timer.

Hvis du får metoprolol, vil det være i form af Betaloc ZOK tabletter. Disse findes i to styrker: 23,75 mg og 95 mg.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige ACE-hæmmer medicin, som du allerede har taget i mindst 30 dage før studiets start.

2 Daglig medicinindtagelse

Du skal tage din studietablet hver dag som anvist af lægen.

Tabletten skal synkes hel og må ikke deles, knuses eller tygges.

Lægen vil justere dosis baseret på din alder, vægt og hvordan du reagerer på behandlingen.

Du skal fortsætte med at tage medicinen gennem hele studieperioden, medmindre lægen beder dig stoppe.

3 Regelmæssige undersøgelser

Du vil få foretaget ekkokardiografi (ultralydsundersøgelse af hjertet) med jævne mellemrum.

Disse undersøgelser måler din venstre ventrikels ejektionsfraktion (LVEF), som viser hvor godt dit hjerte pumper blod.

Lægen vil overvåge, om der udvikles tegn på kardiomyopati (hjertemuskelsvaghed) eller hjertesvigt.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at tjekke din generelle sundhed og eventuelle bivirkninger.

4 Mellemanalyse

På et bestemt tidspunkt i studiet vil lægen foretage en mellemanalyse.

Dette betyder, at resultaterne fra din behandling indtil nu vil blive sammenlignet med dine værdier fra studiets start.

Målet er at se, om medicinen har påvirket din hjertefunktion.

Du vil fortsætte med at tage din studiebehandling efter denne analyse.

5 Løbende overvågning

Gennem hele studiet vil lægen holde øje med tegn på forværring af din hjertesundhed.

Hvis din venstre ventrikels ejektionsfraktion falder under 55%, betragtes dette som udvikling af kardiomyopati.

Lægen vil også overvåge for tegn på klinisk evident hjertesvigt, som betyder symptomer på hjerteproblemer, der kan mærkes i hverdagen.

Al medicin og alle undersøgelser vil foregå som en del af din almindelige behandling for Duchenne Muskeldystrofi.

6 Afsluttende analyse

Ved studieafslutning vil lægen foretage en endelig analyse af alle dine resultater.

Din hjertefunktion ved studieafslutning vil blive sammenlignet med værdierne fra studiets start.

Målet er at vurdere, om metoprolol har hjulpet med at forhindre eller forsinke udviklingen af hjerteproblemer.

Efter studiet vil lægen diskutere den bedste fremtidige behandling for dig baseret på resultaterne.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Forældrene eller den lovlige værge skal have givet skriftligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen, og deltagere over 16 år skal selv give samtykke
  • Villighed til at følge alle undersøgelsesprocedurer og være tilgængelig i hele undersøgelsesperioden
  • Være dreng i alderen 8 år til under 17 år på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen
  • Kunne tage medicin gennem munden og være villig til at følge behandlingsplanen i undersøgelsen
  • Have en bekræftet diagnose af Duchenne muskeldystrofi (DMD) – en arvelig sygdom der svækker musklerne – som er bekræftet gennem en af følgende metoder:
    • Undersøgelse der viser fuldstændig mangel på et protein kaldet dystrofin, som er vigtigt for muskelfunktion
    • En genetisk forandring i DMD-genet der forhindrer normal produktion af dystrofin protein
    • Fuld genetisk sekventering der viser ændringer som forhindrer produktion af dystrofin protein
  • Være i behandling med ACE-hæmmer medicin – en type blodtryksmedicin der også beskytter hjertet – i de påkrævede doser som beskrevet i protokollen i mindst 30 dage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har Duchenne muskeldystrofi (en arvelig sygdom der påvirker musklerne og hjertet)
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede har kardiomyopati (en hjertelidelse hvor hjertemusklen er skadet eller svækket)
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede har synlige tegn på problemer med dit venstre hjertekammer (den del af hjertet der pumper blod ud til kroppen) på et hjerteskanning
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjertesygdomme ud over dem der er forbundet med Duchenne muskeldystrofi
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der kan påvirke hjerterytmen på en måde der ikke er forenelig med studiemedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tachykardi (unormalt hurtig hjerterytme) der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har lavt blodtryk der gør det farligt at tage den type medicin der undersøges
  • Du kan ikke deltage, hvis du har astma eller andre lungesygdomme hvor den undersøgte medicin kan forværre tilstanden
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for metoprolol (den medicin der undersøges) eller lignende lægemidler
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav til undersøgelser og kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Śqwirlv Cwhoili Cbtvuk Ssddc w Zvtjxk Zabrze Polen
Uxcdngdqvhupgh Cwlcomz Kwddjqcma Gdańsk Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.04.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Metoprolol er et lægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet betablokkere. Dette lægemiddel virker ved at blokere visse signaler i hjertet, hvilket får hjertet til at slå langsommere og med mindre kraft. I dette studie undersøges det, om metoprolol kan hjælpe med at beskytte hjertet hos drenge med Duchennes muskeldystrofi. Målet er at se, om lægemidlet kan forhindre eller forsinke udviklingen af hjerteproblemer, som ofte opstår hos patienter med denne sygdom. Metoprolol gives som et tilskud til den normale hjertebehandling, som patienterne allerede modtager.

Undersøgte sygdomme:

Duchenne muskeldystrofi – Dette er en alvorlig genetisk muskelsygdom, der primært rammer drenge og forårsages af manglende produktion af proteinet dystrofin. Sygdommen begynder typisk at vise sig i de tidlige barndomsår med muskelsvaghed, der starter i hofter og ben. Børn med denne tilstand har ofte vanskeligheder ved at løbe, hoppe og gå på trapper. Muskelsvaghed spreder sig gradvist til andre muskler i kroppen, herunder dem der kontrollerer vejrtrækning og hjertefunktion. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder at muskelsvaghed og funktionsnedsættelse forværres over tid.

Kardiomyopati – Dette er en sygdom hvor hjertemusklen bliver skadet og svækket, hvilket påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt rundt i kroppen. Tilstanden kan udvikle sig gradvist over tid eller opstå pludselig. Hjertemusklen kan blive fortykkede, forstore sig eller blive stiv, hvilket alle påvirker hjertets normale funktion. Der findes flere typer af kardiomyopati afhængigt af hvordan hjertemusklen bliver påvirket. Sygdommen kan påvirke mennesker i alle aldre og kan være medfødt eller erhvervet gennem livet.

Takykardi – Dette er en tilstand hvor hjertet slår hurtigere end normalt i hvile, typisk over 100 slag per minut hos voksne. Hjertet kan slå uregelmæssigt hurtigt på grund af forskellige årsager, herunder problemer med hjertets elektriske system. Tilstanden kan være midlertidig eller kronisk afhængigt af den underliggende årsag. Nogle mennesker oplever episoder af takykardi der kommer og går, mens andre har vedvarende hurtig hjerterytme. Symptomerne kan omfatte hjertebanken, åndenød og svimmelhed.

Forsøgs-ID:
2024-515057-19-00
Protokolkode:
NBK154/1/2020
NCT ID:
NCT05066633
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af SAT-3247 oxalat hos patienter med Duchenne muskeldystrofi som kan gå

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Polen Spanien
  • Et studie af ENTR-601-45 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi med exon 45-skip mutation: Undersøgelse af sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Italien Holland Spanien