Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af langtidseffekt og sikkerhed ved LivmArli til behandling af Alagille syndrom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Alagille syndrom er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker leveren og forårsager kløe på grund af ophobning af galdesalte. Denne undersøgelse evaluerer langtidssikkerheden og effekten af Livmarli, et lægemiddel, der ordineres til patienter med denne tilstand. Formålet er at vurdere, hvor godt lægemidlet tåles over tid, om det har bivirkninger, særligt på leveren, og hvor effektivt det er til at behandle symptomerne.

Deltagere i undersøgelsen vil være patienter, der allerede er i behandling med Livmarli for deres Alagille syndrom. Undersøgelsen følger patienterne over en længere periode, hvor læger regelmæssigt vil overvåge deres helbred gennem blodprøver og undersøgelser. Blodprøverne vil måle leverfunktionen og niveauer af galdesalte, som er stoffer der kan ophobes i kroppen ved denne sygdom. Læger vil også vurdere kløens sværhedsgrad ved hjælp af en standardiseret målemetode.

Under undersøgelsen vil læger registrere eventuelle bivirkninger og overvåge, om patienterne oplever ændringer i deres leverfunktion. De vil også følge med i, hvordan patienternes symptomer udvikler sig, og om der er behov for andre mediciner til at behandle leversygdommen eller kløe. Denne type undersøgelse kaldes en lavinterventionsundersøgelse, hvilket betyder, at patienterne fortsætter deres normale behandling, mens deres helbred overvåges nøje over tid.

1 indledende evaluering og baseline-måling

Du vil gennemgå en indledende vurdering, hvor din nuværende helbredstilstand dokumenteres. Dette kaldes baseline-måling og fungerer som udgangspunkt for at sammenligne fremtidige ændringer.

Der vil blive taget blodprøver for at måle din leverfunktion, som viser hvor godt din lever arbejder. Disse omfatter specifikke værdier, der hjælper lægerne med at overvåge din levers sundhed.

Din kløe-intensitet vil blive målt ved hjælp af en skala kaldet Clinician Scratch Scale, hvor lægen vurderer hvor meget du klør dig.

Blodprøver vil også måle niveauerne af galdesyrer i dit blod. Galdesyrer er stoffer, som leveren normalt fjerner, men som kan ophobes ved leversygdom.

Der vil blive taget målinger af FSV-niveauer og INR, som er en måde at vurdere dit indhold af vitamin K på.

Alle andre mediciner, du tager for din leversygdom, kløe eller kolestase (en tilstand hvor galdestrømmen er blokeret), vil blive registreret.

2 start på behandling med livmarli

Du vil begynde behandling med Livmarli (maralixibat) som en mundtlig opløsning med styrken 9,5 mg pr. ml.

Den nøjagtige dosis og hvor ofte du skal tage medicinen vil blive bestemt af din læge baseret på din individuelle tilstand.

Din læge kan justere dosis gradvist over tid for at finde den bedste mængde for dig. Dette kaldes dosis-eskalering.

Under denne periode vil lægen nøje overvåge, hvordan du reagerer på medicinen og om du oplever bivirkninger.

3 løbende overvågning og sikkerhedsvurdering

Du vil have regelmæssige besøg hos lægen gennem hele undersøgelsesperioden for at overvåge din sundhed og medicinens virkning.

Ved hvert besøg vil lægen spørge dig om eventuelle bivirkninger eller problemer, du har oplevet siden sidste besøg.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at tjekke din leverfunktion og sikre, at medicinen ikke forårsager skader på din lever.

Din kløe-intensitet vil blive vurderet ved hvert besøg for at se, om medicinen hjælper med at reducere dette symptom.

Niveauerne af galdesyrer i dit blod vil blive målt for at se, om medicinen hjælper med at reducere disse.

4 evaluering af behandlingstolerabilitet

Lægen vil vurdere, hvor godt du tolererer medicinen, både ved startdosis og hvis dosis bliver øget.

Hvis du oplever problemer med medicinen, kan lægen reducere dosis, pausere behandlingen midlertidigt eller helt stoppe medicinen.

Alle ændringer i din behandling på grund af bivirkninger eller tolerabilitetsproblemer vil blive nøje dokumenteret.

Din evne til at fortsætte med behandlingen gennem hele undersøgelsesperioden vil blive overvåget.

5 langsigtet opfølgning og resultatvurdering

Undersøgelsen vil fortsætte i en længere periode for at vurdere medicinens langsigtede sikkerhed og virkning på din tilstand.

Lægen vil overvåge for eventuelle langsigtede leverrelaterede komplikationer som f.eks. portalhypertension (forhøjet tryk i leverens blodkar) eller andre leversygdomskomplikationer.

Din samlede helbredstilstand og eventuelle ændringer i din Alagille syndrom vil blive fulgt tæt.

Brugen af andre mediciner til behandling af din leversygdom eller kløe vil blive registreret gennem hele perioden.

Alle data om din sundhed og medicinens effekt vil blive indsamlet for at hjælpe med at forstå medicinens langsigtede virkning.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal give dit samtykke til at deltage i undersøgelsen, og hvis du er under 18 år, skal dine forældre også give samtykke
  • Du skal have en bekræftet diagnose af Alagille syndrom (en sjælden leversygdom) gennem enten kliniske undersøgelser eller genetiske tests
  • Du skal have kløe (pruritus) som følge af langvarig kolestase (en tilstand hvor galden ikke kan strømme normalt fra leveren)
  • For den primære gruppe: Du skal være blevet ordineret medicinen Livmarli på det tidspunkt, hvor du starter i undersøgelsen
  • For den supplerende gruppe: Du skal være blevet ordineret medicinen Livmarli før du starter i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har leversvigt (når leveren ikke fungerer ordentligt)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret hjertesygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke leverens funktion på en måde, der gør studiet usikkert
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en levertransplantation (når leveren er blevet udskiftet med en donor-lever)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som lægen vurderer vil påvirke din sikkerhed i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospitalet inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge studiets krav
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Istituto Mediterraneo Per I Trapianti E Terapie Ad Alta Specializzazione S.r.l. Palermo Italien
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Cciinvbeb Ugvwciwuarokgu Sffxucxjj Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Uyzfrbvobw Mkgknmc Cfeenz Hyrdksjtibokvjrwj Hamborg Tyskland
Ufmnggkcxenpaogyygbxp Erdzc Axe Essen Tyskland
Umsfmgcqthao Mxhzqev Csmsaoj Gxsndroqp Groningen Holland
Axyqdxp Oeirzpaqmyw Pouj Gexfwojh Xyght Bergamo Italien
Ftuaqmsfr Pcih Ls Ibmqhhemsbbaf Bdngkbwkh Duz Hvvnetqb Usldydgkreune Lr Pvi Madrid Spanien
Hidtglhs Vzdj dtojtuuj Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
15.08.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
15.08.2025
Holland Holland
rekrutterer
15.08.2025
Italien Italien
rekrutterer
15.08.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
15.08.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
15.08.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Livmarli er et lægemiddel, der bruges til behandling af Alagille syndrom, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker leveren og andre organer. Dette lægemiddel hjælper med at reducere kløe og andre symptomer forbundet med sygdommen ved at påvirke galdesyrernes funktion i kroppen. Livmarli arbejder ved at blokere specifikke receptorer, der er involveret i transporten af galdesyrer, hvilket kan hjælpe med at forbedre patienternes livskvalitet og reducere ubehaget fra kronisk kløe.

Undersøgte sygdomme:

Alagille syndrom – En sjælden genetisk sygdom, der primært påvirker leveren og andre organer i kroppen. Tilstanden opstår på grund af mutationer i specifikke gener, der er vigtige for normal organudvikling. Patienter med Alagille syndrom har typisk færre galdekanaler i leveren end normalt, hvilket kan føre til ophobning af galdesyre. Dette kan resultere in kløe, gulsot og andre symptomer relateret til leverfunktion. Sygdommen kan også påvirke hjertet, øjnene, rygsøjlen og andre organsystemer. Tilstanden varierer betydeligt i sværhedsgrad mellem forskellige patienter.

Forsøgs-ID:
2024-516804-40-00
Protokolkode:
MRX-803
NCT ID:
NCT07290257
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af lægemidlet odevixibat til behandling af Alagille syndrom

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Polen