Dette studie undersøger en sjælden nyresygdom kaldet komplement 3 glomerulopati, som påvirker de små blodkar i nyrerne og kan føre til nedsat nyrefunktion over tid. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem ikke fungerer korrekt og beskadiger nyrerne ved at angribe deres filtreringsenheder. Deltagerne i studiet vil enten modtage det eksperimentelle lægemiddel iptacopan eller placebo i form af tabletter, der tages dagligt. Iptacopan er udviklet til at blokere en specifik del af immunsystemet, som menes at forårsage skaden på nyrerne hos patienter med denne sygdom.
Formålet med studiet er at undersøge, om iptacopan kan reducere mængden af protein i urinen, hvilket er et tegn på, at nyrerne ikke filtrerer blodet ordentligt. Studiet vil følge deltagerne i en periode på seks måneder, hvor de regelmæssigt vil møde op til lægebesøg for at afgive blod- og urinprøver samt gennemgå forskellige undersøgelser. Under disse besøg vil lægerne måle, hvor godt nyrerne fungerer, og om der sker forbedringer i deltagernes tilstand. Alle deltagere skal fortsætte med deres sædvanlige medicin mod nyresygdom under hele studieforløbet.
Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin, og hvem der får placebo. Dette design hjælper med at sikre pålidelige resultater. Ud over at måle proteinmængden i urinen vil lægerne også undersøge andre aspekter af nyresygdommen, herunder hvordan deltagernes energiniveau og træthed påvirkes. Sikkerhed og bivirkninger vil blive nøje overvåget gennem hele studieperioden for at sikre deltagernes velbefindende.



Frankrig
Grækenland
Holland
Italien
Slovakiet
Spanien
Tyskland