Undersøgelse af lægemidlet iptacopan til behandling af nyresygdommen komplement 3 glomerulopati

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sjælden nyresygdom kaldet komplement 3 glomerulopati, som påvirker de små blodkar i nyrerne og kan føre til nedsat nyrefunktion over tid. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem ikke fungerer korrekt og beskadiger nyrerne ved at angribe deres filtreringsenheder. Deltagerne i studiet vil enten modtage det eksperimentelle lægemiddel iptacopan eller placebo i form af tabletter, der tages dagligt. Iptacopan er udviklet til at blokere en specifik del af immunsystemet, som menes at forårsage skaden på nyrerne hos patienter med denne sygdom.

Formålet med studiet er at undersøge, om iptacopan kan reducere mængden af protein i urinen, hvilket er et tegn på, at nyrerne ikke filtrerer blodet ordentligt. Studiet vil følge deltagerne i en periode på seks måneder, hvor de regelmæssigt vil møde op til lægebesøg for at afgive blod- og urinprøver samt gennemgå forskellige undersøgelser. Under disse besøg vil lægerne måle, hvor godt nyrerne fungerer, og om der sker forbedringer i deltagernes tilstand. Alle deltagere skal fortsætte med deres sædvanlige medicin mod nyresygdom under hele studieforløbet.

Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin, og hvem der får placebo. Dette design hjælper med at sikre pålidelige resultater. Ud over at måle proteinmængden i urinen vil lægerne også undersøge andre aspekter af nyresygdommen, herunder hvordan deltagernes energiniveau og træthed påvirkes. Sikkerhed og bivirkninger vil blive nøje overvåget gennem hele studieperioden for at sikre deltagernes velbefindende.

1 Forberedende undersøgelser og vacciner

Du skal have taget vacciner mod Neisseria meningitidis (hjernehindebetændelse) og Streptococcus pneumoniae (lungebetændelse) mindst 2 uger før du starter behandlingen. Hvis du ikke tidligere er vaccineret, eller hvis du har brug for en booster, skal vaccinerne gives ifølge lokale retningslinjer.

Vaccination mod Haemophilus influenzae infektioner anbefales også mindst 2 uger før du starter behandlingen.

Hvis behandlingen skal startes tidligere end 2 uger efter vaccination, vil du få forebyggende antibiotisk behandling.

Du skal have været på den højeste anbefalede eller tolererede dosis af renin-angiotensin system hæmmere (medicin der sænker blodtrykket og beskytter nyrerne) i mindst 90 dage før randomisering. Doserne af andre lægemidler, der reducerer protein i urinen, skal have været stabile i mindst 90 dage.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tildelt enten iptacopan (det aktive lægemiddel) eller placebo (inaktiv behandling) gennem en tilfældig proces kaldet randomisering.

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får under studiet.

Du vil få hårde gelatinekapsler til oral indtagelse (gennem munden).

Behandlingen vil bestå af kapsler i forskellige størrelser afhængigt af dosis.

3 Daglig medicinering

Du skal tage din tildelte behandling dagligt som anvist af studielægen.

Behandlingen kommer i form af kapsler, som du skal sluge.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige nyrebeskyttende medicin som før.

4 Løbende overvågning og undersøgelser

Du skal regelmæssigt aflevere urinprøver, herunder 24-timers urinopsamling for at måle protein i urinen.

Der vil blive taget blodprøver for at overvåge din nyrefunktion og måle eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed), som viser hvor godt dine nyrer fungerer.

Du vil få målt vitale tegn som blodtryk og puls.

Der vil blive taget EKG (hjerterytmeundersøgelse) for at overvåge dit hjerte.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

5 Livskvalitetsvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om træthed og livskvalitet kaldet FACIT-Fatigue score.

Disse spørgeskemaer hjælper med at vurdere, hvordan behandlingen påvirker din daglige funktionsevne og energiniveau.

6 Nyrebiopsi vurdering (kun voksne)

Hvis du er voksen, vil der blive foretaget en vurdering af forandringer i din nyrebiopsi for at se effekten af behandlingen.

Dette vil blive sammenlignet med din tidligere biopsi for at måle sygdomsaktivitet.

7 6-måneders evaluering

Efter 6 måneder vil der blive foretaget en grundig evaluering af behandlingens effekt.

Dette inkluderer måling af protein i urinen og nyrefunktion.

For unge deltagere er dette det primære evalueringspunkt for behandlingens effekt.

8 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele studiet vil du blive overvåget for bivirkninger og sikkerhed.

Særlig opmærksomhed vil blive givet til infektioner på grund af behandlingens påvirkning af immunsystemet.

Alle ændringer i din sundhedstilstand skal rapporteres til studielægen.

Hvis der opstår alvorlige sikkerhedsproblemer, kan behandlingen blive stoppet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 60 år gammel (voksen gruppe) eller mellem 12 og 17 år gammel (ung gruppe) når du starter undersøgelsen
  • Du skal have fået diagnosen C3 glomerulopati bekræftet gennem en nyrebiopsi (en lille prøve taget fra din nyre) inden for de sidste 12 måneder hvis du er voksen, eller inden for de sidste 3 år hvis du er ung
  • Du skal have taget medicin kaldet RAS-hæmmere i mindst 90 dage før du starter i undersøgelsen – dette er medicin der hjælper med at beskytte dine nyrer, for eksempel ACE-hæmmere eller ARB-medicin
  • Hvis du tager anden medicin mod protein i urinen som mykofenolsyre, kortikosteroider eller mineralokortikoid receptor antagonister, skal dosen have været den samme i mindst 90 dage
  • Du skal have nedsat serum C3 i dit blod – dette er et protein der er en del af dit immunforsvar og skal være lavere end normalt
  • Du skal have for meget protein i din urin, målt som UPCR på mindst 1,0 g/g i din morgenurin
  • Din nyrefunktion skal være mindst 30 ml/min/1,73m² – dette viser hvor godt dine nyrer arbejder
  • Du skal være vaccineret mod meningokokker og pneumokokker mindst 2 uger før behandlingen starter, eller få antibiotika som beskyttelse hvis vaccinationen ikke kan nås i tide
  • Det anbefales at du også bliver vaccineret mod Haemophilus influenzae mindst 2 uger før behandlingen
  • Hvis du bor i Tyskland og er ung, skal du have nået Tanner stadium IV eller V – dette beskriver din fysiske udvikling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er gravid eller ammer
  • Du har en kreatinin clearance (et mål for hvor godt dine nyrer fungerer) på mindre end 30 ml/min/1,73 m²
  • Du er under 12 år gammel
  • Du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika
  • Du har fået en nyretransplantation (fået en ny nyre fra en donor)
  • Du har en historie med alvorlige infektioner forårsaget af bakterier, der normalt ikke giver sygdom
  • Du har en immundefekt (dit immunsystem fungerer ikke normalt)
  • Du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem, undtagen lave doser af kortisol-lignende medicin
  • Du har fået vaccine med levende bakterier eller virus inden for de sidste 4 uger
  • Du har en alvorlig leversygdom
  • Du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft, der er blevet behandlet
  • Du har en psykisk sygdom, der gør det svært for dig at følge behandlingsplanen
  • Du har et alkohol- eller stofmisbrug
  • Du deltager i andre medicinforsøg eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
  • Du er allergisk over for den medicin, der bliver testet, eller lignende stoffer
  • Du har andre alvorlige sygdomme, som lægen vurderer kan påvirke undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
University General Hospital Of Heraklion Iraklio Grækenland
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Narodny Ustav Detskych Chorob Bratislava Slovakiet
Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Ranica Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Lthwt Uxbjttwwefxn Mmhvjig Cbxfezo (qfpyw Leiden Holland
Lttwk Ghrzwbn Hqqddxkj On Aqkkcy Athen Grækenland
Spevakeqd Rzwozyt Uorhdxzhtv Mwkfile Cmbmuo Nijmegen Holland
Ukutgyqrgp Hrungnyz Clwedcn Köln Tyskland
Hcoxdszr Vnyo dvstvtnc Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
30.06.2021
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
30.06.2021
Holland Holland
rekrutterer ikke
30.06.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
30.06.2021
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer ikke
30.06.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
30.06.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
30.06.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Iptacopan er et eksperimentelt lægemiddel, der også er kendt under kodenavnet LNP023. Dette lægemiddel er designet til at blokere en del af kroppens immunsystem, der kaldes komplementsystemet. Komplementsystemet kan nogle gange beskadige nyrerne ved at angribe dem ved en fejl. Iptacopan virker ved at stoppe denne skadelige aktivitet og hjælper derved med at beskytte nyrerne mod yderligere skade. I dette studie undersøges det, om iptacopan kan reducere mængden af protein i urinen, hvilket er et tegn på nyreproblemer hos patienter med en sjælden nyresygdom kaldet komplement 3-glomerulopati.

Undersøgte sygdomme:

Komplement 3 glomerulopati – En sjælden nyresygdom, der opstår, når kroppens immunforsvar fejlagtigt angriber de små filtre i nyrerne, kaldet glomeruli. Sygdommen udvikles, når komplement 3-proteinet ikke fungerer korrekt i blodet, hvilket fører til betændelse og skade på nyrernes filtersystem. Over tid bliver nyrerne mindre effektive til at filtrere affaldsstoffer og overskydende væske fra blodet. Personer med denne tilstand oplever ofte protein i urinen, hvilket er et tegn på, at nyrernes filtre er beskadiget. Sygdommen kan forværres gradvist og påvirke nyrernes evne til at fungere normalt. Tilstanden kan også medføre træthed og andre symptomer relateret til nedsat nyrefunktion.

Forsøgs-ID:
2023-509331-83-00
Protokolkode:
CLNP023B12301
NCT ID:
NCT04817618
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsbehandling med iptacopan mod sjældne nyresygdomme (C3G og IC-MPGN): Undersøgelse af virkning og sikkerhed

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland Italien Holland +1
  • Undersøgelse af lægemidlet pegcetacoplan til behandling af sjældne nyresygdomme (C3 glomerulopati og IC-MPGN)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tyskland Italien Holland