Dette studie undersøger en sjælden hjernesygdom kaldet adult-onset leukoencephalopathy with axonal spheroids and pigmented glia eller ALSP. ALSP er en arvelig sygdom, der påvirker den hvide substans i hjernen og forårsager symptomer som hukommelsesbesvær, bevægelsesændringer, muskelstivhed og nogle gange epilepsi. Sygdommen skyldes mutationer i CSF1R-genet og forværres gradvist over tid. Den hvide substans er den del af hjernen, der indeholder nervefibre, som forbinder forskellige hjernområder og gør det muligt for dem at kommunikere med hinanden.
Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af et eksperimentelt lægemiddel kaldet iluzanebart eller VGL101 til behandling af ALSP. Dette er et fase 2-studie, hvilket betyder, at lægemidlet allerede er blevet testet for grundlæggende sikkerhed hos mennesker, og nu undersøges det mere detaljeret. Deltagerne vil modtage behandling med iluzanebart over en periode på 52 uger og vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger og ændringer i deres tilstand.
Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige besøg, hvor læger vil vurdere deres helbredstilstand gennem forskellige test og undersøgelser. Dette inkluderer blodprøver, MRI-scanninger af hjernen og test af cerebrospinalvæske, som er den væske, der omgiver hjernen og rygmarven. Læger vil også måle specifikke biomarkører som neurofilament light chain og sCSF1R, som kan vise, hvor meget skade der sker i nervesystemet. Alle deltagere skal have en støtteperson, såsom en familiemedlem eller ven, der kan hjælpe med at give oplysninger om deres helbred og funktionsevne gennem studieforløbet.
Frankrig 
Holland 
Tyskland 