Undersøgelse af hvordan mad påvirker virkningen af medicinen selumetinib hos unge med neurofibromatose type 1

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger virkningen af mad på tolerabiliteten og optagelsen af medicinen selumetinib hos unge mennesker med neurofibromatose type 1 og relaterede plexiforme neurofibromer. Neurofibromatose type 1 er en arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet og forårsager dannelse af tumorer kaldet neurofibromer langs nerverne. Plexiforme neurofibromer er en specifik type af disse tumorer, som vokser langs nervernes længde og kan involvere flere nervegrene, og som ikke kan fjernes kirurgisk uden betydelig risiko.

Formålet med studiet er at undersøge, hvordan et fedtfattigt måltid påvirker optagelsen af selumetinib-kapsler efter flere doser. Selumetinib er en medicin, der hæmmer bestemte proteiner i cellerne, som er involveret i tumorvækst. Studiet vil hjælpe med at forstå, om det gør en forskel for medicinens virkning, om den tages med eller uden mad, og hvordan medicinen tolereres i mave-tarm-systemet under forskellige forhold.

Deltagerne vil gennemgå tre forskellige behandlingsperioder, hvor de vil tage medicinen enten sammen med mad eller på tom mave i forskellige kombinationer. Under studiet vil der blive målt blodprøver for at se, hvor meget af medicinen der optages i kroppen, og deltagerne vil føre dagbog over eventuelle mave-tarm-symptomer. Der vil også blive foretaget regelmæssige sundhedstjek, herunder blodprøver, hjerteundersøgelser og øjenundersøgelser for at overvåge sikkerheden af behandlingen. Alle deltagere skal kunne sluge hele kapsler og være villige til at deltage i alle tre behandlingsperioder.

1 Behandlingsperiode 1 (T1) – medicin med mad

Du vil modtage selumetinib kapsler (også kaldet Koselugo) to gange dagligt. Kapslerne findes i styrker på 10 mg og 25 mg, og din dosis beregnes ud fra din kropsstørrelse.

I denne periode skal du tage medicinen sammen med et fedtfattigt måltid. Du skal synke kapslerne hele – du må ikke tygge eller åbne dem.

Du skal udfylde en mave-tarm dagbog hver dag, hvor du registrerer eventuelle symptomer som kvalme, opkastning og afføringsændringer.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod på forskellige tidspunkter.

2 Behandlingsperiode 2 (T2) – medicin på tom mave

Du vil fortsætte med at tage selumetinib kapsler to gange dagligt i samme dosis som i periode 1.

I denne periode skal du tage medicinen på tom mave – det betyder uden mad.

Du skal fortsætte med at udfylde din mave-tarm dagbog dagligt og registrere eventuelle bivirkninger.

Der vil igen blive taget blodprøver for at måle medicinniveauet i dit blod og sammenligne det med periode 1.

3 Behandlingsperiode 3 (T3) – medicin med mad igen

Afhængigt af resultaterne fra periode 1 og 2 kan du blive inviteret til en tredje behandlingsperiode.

I denne periode vil du igen tage selumetinib kapsler to gange dagligt sammen med et fedtfattigt måltid.

Du skal fortsætte med at udfylde din mave-tarm dagbog og registrere eventuelle symptomer.

Der vil blive taget yderligere blodprøver for at måle medicinniveauet.

4 Løbende overvågning gennem alle perioder

Du vil have regelmæssige lægeundersøgelser for at tjekke din generelle sundhedstilstand.

Der vil blive taget blodprøver til kontrol af dine organer, herunder lever og nyrer.

Din vægt og vitale tegn (som blodtryk og puls) vil blive målt ved hver besøg.

Du vil få foretaget hjerteundersøgelser (EKG og ekko eller MR-scanning af hjertet) for at sikre, at medicinen ikke påvirker dit hjerte.

Der vil blive foretaget øjenundersøgelser for at kontrollere, om medicinen påvirker dine øjne.

Din funktionsevne vil blive vurderet ved hjælp af standardiserede skalaer for at måle, hvor godt du klarer daglige aktiviteter.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 12 og 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du skriver under på samtykkeerklæringen
Dine forældre eller værge skal give skriftligt samtykke til, at du deltager i undersøgelsen
Du skal have en diagnose kaldet Neurofibromatose Type 1 (NF1), som er en genetisk tilstand der påvirker nervevævet
Du skal have plexiforme neurofibromer, som er godartede svulster der vokser langs nerverne og ikke kan opereres væk uden stor risiko
Ud over disse svulster skal du have mindst et af følgende tegn på NF1:
- Seks eller flere kaffelatte-farvede pletter på huden (mindst 0,5 cm før puberteten eller 1,5 cm efter puberteten)
- Fregner i armhulen eller lysken
- En type hjernetumor kaldet optisk gliom
- To eller flere Lisch-knuder (små pletter i øjets iris)
- Særlige knogleforandringer
- En nær familiemedlem med NF1
Du skal have behov for behandling på grund af symptomer fra dine svulster eller risiko for alvorlige komplikationer
Du må gerne have fået behandling med MEK-hæmmere (en type medicin) tidligere, herunder selumetinib
Du skal have en funktionsevnescore på mindst 70 (dette måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
Din kropsoverfladeareal skal være mellem 1,3 og 2,5 kvadratmeter
Du skal kunne sluge hele kapsler
Du skal være villig til at deltage i alle tre behandlingsperioder i undersøgelsen
Hvis du er en pige i den fødedygtige alder og seksuelt aktiv, skal du bruge sikker prævention i mindst 3 måneder før undersøgelsen, under hele undersøgelsen og i mindst 1 uge efter den sidste dosis medicin
Hvis du er en pige i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest før undersøgelsen starter og før hver behandlingsperiode
Hvis du er en dreng, skal du bruge sikker prævention under undersøgelsen og i mindst 1 uge efter den sidste dosis medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke bruger sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller uregelmæssig hjerterytme
Du kan ikke deltage, hvis du har svært nedsat leverfunktion – det betyder at din lever ikke arbejder normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har svært nedsat nyrefunktion – det betyder at dine nyrer ikke renser blodet ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som påvirker hvordan kroppen nedbryder studiemedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har taget anden eksperimentel medicin inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 3 år, undtagen visse former for hudkræft
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige øjenproblemer, som kan påvirke dit syn
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at sluge kapsler
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige mave-tarm problemer, som påvirker din evne til at optage medicin
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og møde op til alle planlagte besøg
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller nogle af dens ingredienser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Szpital Uniwersytecki Nr 1 Im. Dr. A. Jurasza W Bydgoszczy	Bydgoszcz	Polen
Uxljioveidsjyn Cnfrnap Kpchqpuuj	Gdańsk	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer ikke	21.07.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Selumetinib

Selumetinib er et lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kroppen, som hjælper kræftceller og unormale celler med at vokse. Dette lægemiddel bruges til at behandle visse typer svulster kaldet plexiforme neurofibromer, som kan opstå hos patienter med en genetisk tilstand kaldet neurofibromatose type 1 (NF1). Selumetinib kommer i kapselform og tages gennem munden. I dette studie undersøger forskerne, hvordan mad påvirker, hvor godt kroppen optager og behandler lægemidlet, samt hvor godt patienter tåler det.

Neurofibromatose type 1 – Neurofibromatose type 1 er en arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet og forårsager abnorm vækst af nervevæv. Sygdommen opstår på grund af mutationer i NF1-genet, som normalt hjælper med at kontrollere cellevækst. Personer med denne tilstand udvikler ofte karakteristiske hudpletter kaldet café-au-lait pletter, som er lysbrune områder på huden. Sygdommen kan også forårsage små, godartede knuder langs nerverne, kaldet neurofibromer. Disse kan variere i størrelse og kan forekomme overalt på kroppen. Tilstanden er progressiv, hvilket betyder at symptomerne kan udvikle sig og ændre sig over tid.

Pleksiforme neurofibromer – Pleksiforme neurofibromer er en specifik type af nervevævsknuder, der udvikles hos personer med neurofibromatose type 1. Disse knuder vokser langs større nervebaner og kan blive meget store og omfattende. De har tendens til at vokse som tykke, snoede masser, der kan strække sig langs nerverne som reb eller slanger. I modsætning til almindelige neurofibromer kan pleksiforme neurofibromer være til stede fra fødslen eller udvikle sig i den tidlige barndom. De fortsætter ofte med at vokse gennem barndommen og kan blive betydeligt større over tid. Disse knuder kan forårsage deformitet og funktionsproblemer afhængigt af deres placering og størrelse.

Forsøgs-ID:

2024-517216-29-00

Protokolkode:

D1346C00015

NCT ID:

NCT05101148

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af hvordan mad påvirker virkningen af medicinen selumetinib hos unge med neurofibromatose type 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?