Fabry sygdom er en sjælden genetisk lidelse, hvor kroppen ikke kan nedbryde bestemte fedtstoffer ordentligt. Dette fører til ophobning af disse stoffer i forskellige organer som nyrer, hjerte og nervesystem, hvilket kan forårsage alvorlige komplikationer over tid. Sygdommen rammer både mænd og kvinder og kan påvirke mange forskellige dele af kroppen.
Dette studie undersøger langtidssikkerheden af et lægemiddel kaldet lucerastat, som tages som tabletter gennem munden. Formålet med studiet er at afgøre, hvor sikkert og veltåleligt lucerastat er ved længerevarende brug hos voksne med Fabry sygdom. Lucerastat virker ved at blokere dannelsen af de fedtstoffer, der ophober sig hos personer med Fabry sygdom, hvilket potentielt kan hjælpe med at reducere symptomerne og forsinke sygdommens progression.
Studiet er designet som et åbent forlængelsesstudium, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilket lægemiddel der gives. Alle deltagere vil modtage lucerastat, og der vil ikke blive brugt placebo i dette studie. Deltagerne vil blive overvåget regelmæssigt for at vurdere, hvordan de reagerer på behandlingen over en længere periode, og eventuelle bivirkninger vil blive nøje registreret og evalueret.
Belgien 
Frankrig 
Norge 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
Østrig