Dette studie undersøger Duchenne Muskeldystrofi, en alvorlig arvelig muskelsygdom der hovedsageligt rammer drenge. Sygdommen forårsager progressiv muskelsvækkelse og -nedbrydning, som begynder i den tidlige barndom og påvirker både evnen til at gå og senere også arm- og åndedrætsfunktionen. Behandlingen der testes kaldes SRP-9001 eller Delandistrogene Moxeparvovec, som er en form for genterapi. Denne behandling bruger en modificeret virus til at levere en kopi af det gen, der er defekt hos patienter med Duchenne Muskeldystrofi, direkte ind i musklerne.
Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effekten af denne genterapi sammenlignet med placebo. Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får den aktive behandling eller placebo, før studiet er færdigt. Behandlingen gives som en enkelt infusion direkte i blodbanen, og deltagerne følges i 72 uger bagefter for at måle ændringer i muskelfunktion og sygdomsforløb.
Under studieforløbet vil deltagernes øvre lemmer blive vurderet ved hjælp af Performance of Upper Limb test, som måler armenes funktionsevne i daglige aktiviteter. Lungefunktionen evalueres gennem målinger af Forced Vital Capacity, der viser hvor meget luft lungerne kan rumme, og Peak Expiratory Flow, som måler hvor hurtigt luft kan presses ud af lungerne. Hjertefunktionen overvåges med MRI-skanninger for at vurdere hjertets pumpeevne. For deltagere der stadig kan gå, bruges North Star Ambulatory Assessment til at måle gangfunktion og mobilitet. Derudover undersøges det, om behandlingen fører til produktion af det manglende protein i musklerne gennem en teknik kaldet Western Blot.
Belgien 
Frankrig 
Italien 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
