Denne undersøgelse fokuserer på personer, der lider af klassisk homocystinuri, som er en sjælden arvelig sygdom forårsaget af en mangel på enzymet cystathionin beta-syntase. Sygdommen medfører ubalance i kroppens stofskifte, hvilket påvirker niveauerne af visse aminosyrer i blodet. Formålet med undersøgelsen er at vurdere effekten og sikkerheden ved anvendelse af pegtibatinase i kombination med den nuværende standardbehandling.

Deltagerne i undersøgelsen vil modtage enten pegtibatinase eller et placebo, som består af en saltvandsopløsning. Medicinen gives som en subkutan injektion, hvilket betyder, at den sprøjtes ind under huden. Gennem undersøgelsen vil man holde øje med ændringer i koncentrationen af homocystein og methionin i blodet for at se, hvordan behandlingen påvirker disse stoffer.