Dette studie undersøger effekten af rAAV-Olig001-ASPA, en form for genterapi, til behandling af børn med Canavan sygdom. Canavan sygdom er en sjælden arvelig tilstand, der påvirker hjernens udvikling og funktion. Under sygdommen dannes der ikke tilstrækkeligt med et stof kaldet myelin, som er det beskyttende lag omkring nervecellerne i hjernen, hvilket fører til skader på nervesystemet.
Formålet med studiet er at undersøge, hvordan medicinen påvirker koncentrationen af stoffet NAA i cerebrospinalvæsken, som er den væske, der omgiver hjernen og rygmarven. Behandlingen med ciracigene golparvovec gives som en indsprøjtning direkte i hjernens væskefyldte hulrum. Deltagerne vil blive fulgt over en periode for at observere ændringer i både kemiske værdier i kroppen og i hjernens struktur gennem forskellige undersøgelser.
Frankrig 
