Undersøgelse af behandling med ponatinib hos patienter med kronisk myeloid leukæmi, der tidligere har haft god effekt af behandlingen

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Kronisk myeloid leukæmi er en kræftform, der påvirker blodcellerne og knoglemarven. Sygdommen opstår, når hvide blodlegemer vokser ukontrolleret på grund af en genetisk forandring kaldet BCR-ABL. Dette studie undersøger, om patienter med denne sygdom kan stoppe deres behandling for anden gang efter at have genoptaget den. Studiet vil bruge medicinen ponatinib, som er en type medicin kaldet en tyrosinkinasehæmmer, der blokerer de signaler, som får kræftcellerne til at vokse.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor mange patienter der kan opretholde deres store molekylære respons, som betyder, at niveauet af kræftceller i blodet forbliver meget lavt, efter at de stopper behandlingen. Deltagerne skal tidligere have prøvet at stoppe deres behandling en gang, men have været nødt til at genoptage den, og derefter have opnået en god respons igen, som har været stabil i mere end et år. Under studiet vil patienterne først få ponatinib-behandling for at sikre, at deres sygdom forbliver under kontrol, og derefter vil behandlingen blive stoppet for at se, om responset kan opretholdes uden medicin.

Studiet vil følge patienterne i 52 uger efter, at behandlingen er stoppet. Læger vil regelmæssigt tage blodprøver for at måle niveauet af kræftceller og kontrollere patienternes helbred. Hvis kræftcellerne begynder at stige igen, kan behandlingen genoptages med det samme. Under hele forløbet vil forskerne overvåge eventuelle bivirkninger og notere, hvor godt patienterne klarer sig uden behandling.

1 Behandlingsstart med ponatinib

Du vil begynde behandling med ponatinib, som er et lægemiddel til behandling af kronisk myeloid leukæmi. Lægemidlet hedder Iclusig og kommer som filmovertrukne tabletter på 15 mg.

Du skal tage medicinen gennem munden som tabletter. Den nøjagtige dosering og hyppighed vil blive bestemt af dit behandlingsteam baseret på din tilstand.

2 Opnåelse og vedligeholdelse af molekylær respons

Under behandlingen vil dit behandlingsteam overvåge dit respons på medicinen. Målet er at opnå det, der kaldes MR4 – dette betyder, at antallet af kræftceller i dit blod er reduceret til meget lave niveauer.

Når du har opnået MR4, skal dette respons være stabilt og bekræftet i mere end et år, før du kan gå videre til næste fase af undersøgelsen.

3 Ophør med ponatinib behandling

Efter at have opnået og vedligeholdt MR4 i over et år, vil du stoppe med at tage ponatinib. Dette kaldes behandlingsfrit interval eller TFR.

Dette trin er designet til at teste, om din kræft forbliver under kontrol uden kontinuerlig medicinering.

4 Overvågning i behandlingsfrit interval – første 24 uger

I de første 24 uger efter at have stoppet ponatinib, vil du blive nøje overvåget for at se, om du stadig har MMR (major molekylær respons). MMR betyder, at kræftcellerne i dit blod forbliver på lave niveauer.

Du vil få regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at tjekke dit respons og eventuelle bivirkninger.

5 Overvågning i behandlingsfrit interval – op til 52 uger

Overvågningen fortsætter op til 52 uger (omkring et år) efter ophør med ponatinib. Dit behandlingsteam vil fortsætte med at tjekke, om du vedligeholder MMR og MR4.

I denne periode vil der også blive overvåget for progressionsfri overlevelse (hvor længe din kræft forbliver stabil) og behandlingsfri overlevelse (hvor længe du kan forblive uden behandling).

6 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele undersøgelsen vil dit behandlingsteam overvåge dig for nye bivirkninger eller forværring af eksisterende. Særlig opmærksomhed vil blive givet til tromboemboliske hændelser (blodpropper), hæmoragiske hændelser (blødning), hæmatologiske hændelser (relateret til blodceller) og gastrointestinale hændelser (relateret til mave-tarm systemet).

Du skal rapportere eventuelle nye symptomer eller bekymringer til dit behandlingsteam med det samme.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en ECOG performance status på 0, 1 eller 2 (dette er en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
  • Du skal have en diagnose med BCR-ABL positiv og Ph+ CML i kronisk fase (en bestemt type blodkræft kaldet kronisk myeloid leukæmi)
  • Du skal tidligere have forsøgt at stoppe din TKI behandling (medicin mod din blodkræft) uden succes, men efter at have genstartet behandlingen opnået MR4 (meget lav mængde kræftceller) i mere end et år
  • Du skal kunne tage medicin gennem munden
  • Dine organer skal fungere godt nok, hvilket måles ved blodprøver der viser:
    Bilirubin (et stof der viser leverfunktion) højst 1,5 gange over normal
    Leverenzymer højst 2,5 gange over normal
    Lipase og amylase (enzymer fra bugspytkirtlen) højst 1,5 gange over normal
    Alkalisk fosfatase (et enzym) højst 2,5 gange over normal
    Kreatinin (viser nyrefunktion) højst 1,5 gange over normal
  • Du skal have normale værdier af vigtige salte i blodet eller få dem rettet med kosttilskud:
    Kalium
    Magnesium
    Calcium
  • Din knoglemarv skal fungere normalt, hvilket betyder:
    Neutrofile (hvide blodlegemer der bekæmper infektioner) mindst 1,5 x 10⁹ per liter
    Blodplader mindst 100 x 10⁹ per liter
    Hæmoglobin (røde blodlegemer) over 9 gram per deciliter
  • Du kan deltage selv om du har velkontrolleret sukkersyge
  • Du skal have normal QTcF interval på dit EKG (hjerterytmeundersøgelse) – højst 450 ms for mænd eller 470 ms for kvinder
  • Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest
  • Du skal være villig og i stand til at møde op til alle planlagte besøg og følge studiets procedurer
  • Du skal kunne forstå og underskrive informeret samtykke
  • Du skal give skriftligt informeret samtykke før alle undersøgelser

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har kronisk myeloid leukæmi, som er en type blodkræft der påvirker de hvide blodlegemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke længere er i MMR, hvilket betyder at niveauet af kræftceller i dit blod er steget over den acceptable grænse
  • Du kan ikke deltage, hvis din læge vurderer, at dit helbred ikke er stabilt nok til at gennemføre undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke resultaterne af undersøgelsen på en måde, der gør dem ubrugelige
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer, da dette kan påvirke både dig og dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kræver behandling og som kan påvirke undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke er i stand til at give dit samtykke til deltagelse i undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige bivirkninger fra lignende behandlinger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital General Universitario Morales Meseguer Murcia Spanien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spanien
Hospital Clinico Universitario De Valencia Valencia Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Fdfpptwau Pudu La Ixqwfuxgbxskv Bcwydtxsq Dgw Hiteviab Ucyfjlnrxblhw Lb Prl Madrid Spanien
Hlcjnhmk Uxstsgimcqote Ruygdesa Dz Mniztx Malaga Spanien
Ilolhmbz Cbaezo Dipblmkalqbloghad L'Hospitalet de Llobregat Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
17.01.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ponatinib

Ponatinib er en målrettet kræftmedicin, der bruges til at behandle kronisk myeloid leukæmi (CML). Dette lægemiddel tilhører en gruppe medicin kaldet tyrosinkinasehæmmere (TKI), som virker ved at blokere specielle signaler i kræftcellerne, der får dem til at vokse og dele sig. Ponatinib hjælper med at kontrollere sygdommen ved at forhindre kræftcellerne i at formere sig ukontrolleret. I dette studie undersøges det, om patienter kan genoptage behandlingen med ponatinib og derefter stoppe igen, mens de stadig opretholder en god behandlingsrespons målt gennem molekylære tests af deres blod.

Kronisk myeloid leukæmi – En type blodkræft der opstår i knoglemarven, hvor kroppen producerer for mange unormale hvide blodlegemer. Sygdommen udvikler sig normalt langsomt over flere faser, startende med en kronisk fase hvor symptomerne er milde eller fraværende. I den kroniske fase kan patienter opleve træthed, vægttab og forstørret milt. Hvis sygdommen ikke kontrolleres, kan den udvikle sig til en accelereret fase med mere alvorlige symptomer. Den mest avancerede fase kaldes blastisk krise, hvor sygdommen ligner en akut leukæmi. Sygdommen skyldes en genetisk forandring i knoglemarven kaldet Philadelphia-kromosomet.

Forsøgs-ID:
2023-508993-27-00
Protokolkode:
FCR173011/ResToP
NCT ID:
NCT04160546
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtids sikkerhed ved asciminib hos patienter med kronisk myeloid leukæmi eller Philadelphia-kromosompositiv akut lymfoblastisk leukæmi, som fortsætter behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +8
  • Undersøgelse af ny behandling med asciminib alene eller sammen med nilotinib hos voksne med kronisk myeloid leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien Spanien