Ponatinib er et lægemiddel, der bruges til behandling af kronisk myeloid leukæmi. Det virker ved at blokere særlige proteiner i kræftcellerne, hvilket hjælper med at bremse deres vækst. Dette lægemiddel tages som en tablet og er målrettet mod specifikke ændringer i kræftcellerne.

5-Azacitidine er et lægemiddel, der også bruges til behandling af forskellige former for blodkræft. Det virker ved at påvirke den måde, DNA’et fungerer i kræftcellerne, hvilket kan hjælpe med at kontrollere sygdommen. Dette lægemiddel gives normalt som en indsprøjtning under huden eller gennem et drop i en blodåre.

Disse to lægemidler bruges sammen i denne undersøgelse for at se, om kombinationen kan være mere effektiv end at bruge dem hver for sig hos patienter med særlige former for kronisk myeloid leukæmi, især i de mere fremskredne stadier af sygdommen.

Chronic Myelogenous Leukaemia (CML) – En form for blodkræft, der påvirker de hvide blodceller i knoglemarven. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt i den kroniske fase, hvor knoglemarven producerer for mange hvide blodceller. I den accelererede fase begynder sygdommen at udvikle sig hurtigere, og antallet af umodne blodceller (blaster) i blodet og knoglemarven stiger. I blastkrisefasen findes der et meget højt antal umodne blodceller i blodet og knoglemarven. Sygdommen kan udvikle sig fra den kroniske fase gennem den accelererede fase til blastkrise. CML er karakteriseret ved tilstedeværelsen af det såkaldte Philadelphia-kromosom, som dannes ved en ombytning af genetisk materiale mellem kromosom 9 og 22.