Efgartigimod er et lægemiddel, der gives intravenøst (gennem en blodåre) til behandling af kronisk immun trombocytopeni (ITP), en tilstand hvor immunsystemet angriber og nedbryder blodplader. Dette lægemiddel arbejder ved at reducere mængden af antistoffer i blodet, der er ansvarlige for at ødelægge blodpladerne. Det hjælper med at øge antallet af blodplader og reducere risikoen for blødning hos patienter med denne sygdom. Det er specielt udviklet til at hjælpe unge patienter mellem 12 og 18 år.

Chronic Idiopathic thrombocytopenic purpura – En autoimmun blodsygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader. Tilstanden medfører et lavt antal blodplader i blodet, hvilket påvirker blodets evne til at størkne normalt. Sygdommen udvikler sig langsomt og kan vare ved i måneder eller år, hvorfor den betegnes som kronisk. Den kan opstå uden nogen kendt årsag (idiopatisk) og rammer både børn og voksne. Personer med denne tilstand kan opleve lettere blå mærker og små røde pletter på huden kaldet petekier. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad fra person til person.