Test af sebetralstat til forebyggelse af hævelser hos børn med arveligt angioødem

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hereditær angioødem type I eller II, som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager hævelser i ansigt, hals, hænder, fødder og andre dele af kroppen. Hævelserne kan være alvorlige og i nogle tilfælde livstruende, især hvis de opstår i halsen og påvirker vejrtrækningen. Sygdommen skyldes manglende eller defekt funktion af et protein, der hjælper med at kontrollere betændelse og hævelse i kroppen.

Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet sebetralstat (KVD900) hos børn i alderen 2 til 11 år med denne sygdom. Formålet med studiet er at undersøge, om medicinen er sikker og kan tåles godt af børn i denne aldersgruppe. Sebetralstat er designet til at behandle anfald af hævelse, når de opstår. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og familier ved, hvilken behandling der gives.

Under studiet vil børnene få sebetralstat som behandling, når de oplever anfald af hævelse. Omsorgspersoner vil blive oplært i at give medicinen og skal føre dagbog over barnets tilstand og eventuelle bivirkninger. Læger vil følge børnene nøje for at måle, hvor hurtigt symptomerne forbedres efter behandling, og hvor lang tid det tager, før anfaldet er helt overstået. De vil også overvåge, om der opstår behov for andre typer nødbehandling.

1 <b>indtagelse af medicin</b>

der skal indtages en orodispergerbar tablet (en tablet, der opløses på tungen) med det aktive stof sebetralstat.

doseringen vil være enten 450 mg eller 900 mg pr. gang.

2 <b>observation af effekt og sikkerhed</b>

der sker en løbende overvågning af, hvordan kroppen reagerer på medicinen for at vurdere sikkerheden og om der opstår bivirkninger.

der følges med for, hvor hurtigt der opnås lindring af symptomer efter den første indtagelse af medicinen.

det undersøges, hvor lang tid der går, før et angreb af arveligt ødem (en tilstand med hævelser i kroppen) er helt ophørt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være mellem 2 og 11 år gammel
  • Patienten skal være enten dreng eller pige
  • Patienten skal have en bekræftet diagnose af HAE Type I eller II (arvelig angioødem – en sjælden sygdom der forårsager hævelser) på et tidspunkt i deres medicinske historie
  • Hvis patienten vejer 20 kg eller mere ved undersøgelsen, skal patienten have haft mindst 1 dokumenteret HAE-anfald (anfald af hævelser) i det sidste år før undersøgelsen
  • Den person der passer patienten (forælder eller værge) skal efter lægens vurdering være i stand til at opbevare og give medicinen korrekt og være i stand til at læse, forstå og udfylde dagbogen
  • Lægen skal vurdere, at både patienten og den person der passer dem er villige og i stand til at følge alle krav i undersøgelsen
  • Forælderen eller den juridisk ansvarlige repræsentant (den person der kan træffe beslutninger for barnet) skal give skriftligt samtykke, og patienten skal give tilsagn hvis det er relevant

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 2 år gammel eller 12 år eller ældre
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har arvelig angioødem type I eller II – dette er en sjælden arvelig sygdom hvor kroppen mangler eller har defekte proteiner der kontrollerer hævelser
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre typer af angioødem end type I eller II
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke studiet eller din sikkerhed
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre kliniske studier inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller lignende stoffer
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner eller andre alvorlige sygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis dine forældre eller værger ikke kan give informeret samtykke
  • Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at det ikke er sikkert for dig at være med i studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan følge studiets krav eller komme til de planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Aix Marseille University Marseille Frankrig
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Mörfelden-Walldorf Tyskland
Gkqmng Uzycijabae Fcjcpssbf Frankfurt am Main Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.09.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.09.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sebetralstat (KVD900) er et lægemiddel, der undersøges som en behandling for børn med arvelig angioødem (HAE) type I eller II. Dette lægemiddel arbejder ved at blokere bestemte stoffer i kroppen, der forårsager hævelse og inflammation. Sebetralstat er designet til at hjælpe med at forebygge eller reducere anfaldene af hævelse, som børn med HAE oplever, især i ansigt, læber, tunge og andre områder af kroppen. Dette lægemiddel gives som en oral behandling og undersøges specifikt for at se, hvor sikkert og effektivt det er for børn mellem 2 og 11 år.

Hereditær Angioødem Type I – En genetisk lidelse hvor kroppen ikke producerer nok af et protein kaldet C1-esterasehæmmer. Dette protein hjælper med at kontrollere betændelse og hævelse i kroppen. Når der ikke er nok af dette protein, kan der opstå pludselige anfald af hævelse i huden og slimhinderne. Hævelserne udvikler sig typisk over nogle timer og kan vare i flere dage. De opstår oftest i ansigtet, læberne, øjenlågene, hænderne, fødderne og kønsorganerne. Lidelsen nedarves fra forældre til børn og viser sig ofte i barndommen eller den tidlige ungdom.

Hereditær Angioødem Type II – En genetisk sygdom hvor kroppen producerer nok C1-esterasehæmmer protein, men proteinet virker ikke korrekt. Ligesom ved type I fører dette til anfald af hævelse i forskellige dele af kroppen. Symptomerne og forløbet er meget lig type I, med pludselige episoder af hævelse der udvikler sig over timer. Hævelserne påvirker typisk de samme områder som ved type I og kan være ledsaget af mavesmerter når tarmen påvirkes. Sygdommen nedarves også genetisk og begynder ofte at vise sig i barndommen.

Forsøgs-ID:
2023-507591-44-00
Protokolkode:
KVD900-303
NCT ID:
NCT06467084
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af Navenibart til forebyggelse af anfald hos voksne og unge med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5