Dette studie undersøger hereditær angioødem type I eller II, som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager hævelser i ansigt, hals, hænder, fødder og andre dele af kroppen. Hævelserne kan være alvorlige og i nogle tilfælde livstruende, især hvis de opstår i halsen og påvirker vejrtrækningen. Sygdommen skyldes manglende eller defekt funktion af et protein, der hjælper med at kontrollere betændelse og hævelse i kroppen.
Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet sebetralstat (KVD900) hos børn i alderen 2 til 11 år med denne sygdom. Formålet med studiet er at undersøge, om medicinen er sikker og kan tåles godt af børn i denne aldersgruppe. Sebetralstat er designet til at behandle anfald af hævelse, når de opstår. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og familier ved, hvilken behandling der gives.
Under studiet vil børnene få sebetralstat som behandling, når de oplever anfald af hævelse. Omsorgspersoner vil blive oplært i at give medicinen og skal føre dagbog over barnets tilstand og eventuelle bivirkninger. Læger vil følge børnene nøje for at måle, hvor hurtigt symptomerne forbedres efter behandling, og hvor lang tid det tager, før anfaldet er helt overstået. De vil også overvåge, om der opstår behov for andre typer nødbehandling.



Frankrig
Italien
Tyskland