Test af ny medicin (MBF-015) til behandling af Huntingtons sygdom: Undersøgelse af sikkerhed og virkning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse fokuserer på Huntingtons sygdom, som er en arvelig sygdom, der påvirker bevægelse, tænkning og følelser. Sygdommen opstår på grund af ændringer i en bestemt del af arvestoffet og medfører gradvist tab af nerve-celler i hjernen. Dette kan føre til ufrivillige bevægelser, problemer med balance og koordination, samt vanskeligheder med hukommelse og koncentration.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af et nyt lægemiddel kaldet MBF-015, som gives som tabletter gennem munden til personer med Huntingtons sygdom. Lægemidlet gives som tillæg til den almindelige behandling, som deltagerne allerede får. Undersøgelsen er en åben undersøgelse, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilket lægemiddel der gives.

Undersøgelsen varer i alt 43 dage, hvor deltagerne får MBF-015 i 28 dage og derefter følges op i yderligere 15 dage. Under forløbet gennemføres forskellige undersøgelser for at vurdere, hvordan lægemidlet virker og påvirker kroppen. Dette inkluderer blodprøver, MRI-skanninger af hjernen, nervevandsprøver og forskellige tests, der måler bevægelse, tænkning og daglige funktioner. Lægemidlets koncentration i blodet og nervevandsket måles for at forstå, hvordan kroppen håndterer stoffet.

1 Dag 1 – første besøg og start på behandling

Du vil møde op til dit første besøg, hvor behandlingen starter. På dette besøg vil der blive taget blodprøver for at måle, hvordan MBF-015 opfører sig i dit blod.

Du vil modtage din første dosis af MBF-015 hårde kapsler, som du skal tage gennem munden. Medicinen vil blive givet sammen med din normale behandling for Huntington’s sygdom.

Der vil blive foretaget forskellige undersøgelser og tests for at vurdere din tilstand ved start af studiet.

2 Dag 2 – opfølgende målinger

Du vil møde op til et kort besøg, hvor der igen vil blive taget blodprøver for at måle koncentrationen af MBF-015 i dit blod.

Dette hjælper med at forstå, hvordan medicinen fordeler sig i din krop i de første dage.

3 Daglig medicin fra dag 1 til dag 28

Du vil tage MBF-015 dagligt i 28 dage. Medicinen kommer som hårde kapsler, som du skal synke gennem munden.

Du skal fortsætte med at tage din normale behandling for Huntington’s sygdom ved siden af MBF-015.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tid hver dag og følger de anvisninger, du har fået.

4 Dag 28 – sidste behandlingsdag og omfattende undersøgelser

På din sidste behandlingsdag vil du modtage din sidste dosis af MBF-015.

Der vil blive taget blodprøver cirka 4 timer efter din sidste dosis for at måle medicinens koncentration i dit blod.

Du vil få foretaget en lumbalpunktur, hvor der tages en lille mængde cerebrospinalvæske (væske fra rygmarven) for at måle, hvor meget af medicinen der når frem til dit nervesystem.

Der vil blive foretaget forskellige tests og undersøgelser for at vurdere din tilstand, herunder tests af dine motoriske færdigheder, kognitive funktioner og generelle velbefindende.

Du vil få foretaget en MR-skanning af hjernen for at se eventuelle ændringer.

Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige biomarkører, som er stoffer i blodet, der kan fortælle noget om sygdomsaktiviteten.

5 Dag 29 til dag 42 – opfølgningsperiode uden medicin

Efter du har stoppet med at tage MBF-015, vil der være en opfølgningsperiode på 14 dage.

I denne periode tager du ikke MBF-015, men fortsætter med din normale behandling for Huntington’s sygdom.

Du skal være opmærksom på eventuelle ændringer i dit velbefindende og rapportere dem.

6 Dag 43 – afsluttende besøg

Du vil møde op til dit sidste besøg i studiet, 15 dage efter du stoppede med at tage MBF-015.

Der vil blive taget en blodprøve for at se, om der stadig er spor af medicinen i dit blod.

Du vil få foretaget de samme tests som på dag 28 for at vurdere din tilstand og sammenligne med tidligere målinger.

Dette inkluderer tests af motoriske færdigheder, kognitive funktioner og forskellige spørgeskemaer om dit velbefindende.

Der vil blive taget blodprøver for at måle biomarkører og se, hvordan din tilstand har udviklet sig.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 25 og 60 år gammel og kunne gå rundt på egen hånd
  • Hvis du er kvinde, må du ikke være gravid eller amme
  • Både mænd og kvinder, som kan få børn, skal bruge sikker prævention under studiet. Kvinder skal have en negativ graviditetstest og fortsætte med prævention i 60 dage efter sidste dosis af studiemedicinen
  • Du skal have en gentest, der viser mindst 39 CAG-gentagelser i HTT-genet, som bekræfter Huntingtons sygdom
  • Du skal have synlige bevægelsessymptomer fra Huntingtons sygdom, målt ved en særlig skala hvor scoren skal være over 5
  • Din daglige funktionsevne skal være mellem 7 og 13 på en skala, der måler hvor godt du klarer hverdagsopgaver
  • Du skal have let til moderat hukommelsesbesvær, målt ved en test hvor scoren skal være mellem 10 og 25
  • Lægen skal vurdere, at du kan gennemføre alle undersøgelser i studiet og vil følge alle kravene
  • Du skal kunne få lavet MR-scanninger og tåle dem – det betyder ingen metal i kroppen som f.eks. MR-uforenelige spiraler, og dine bevægelser må ikke være så kraftige, at de forstyrrer scanningen
  • Du skal kunne tåle blodprøver og rygmarvsprøver (en prøve taget fra ryggen)
  • Hvis du allerede får medicin for Huntingtons sygdom, skal du have taget samme dosis i mindst 3 måneder før studiet starter. Accepterede mediciner inkluderer dopamin-blokerende medicin og andre specifikke typer medicin til behandling af bevægelsessymptomer
  • Du skal kunne deltage fuldt ud i studiet og forstå og underskrive samtykkeerklæringen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage i undersøgelsen, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsesperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme, hvilket betyder sygdomme i hjertet eller blodkarrene, som kan være farlige
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk, hvor dit blodtryk ikke kan holdes på et normalt niveau med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme, hvor disse organer ikke fungerer ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftdiagnose eller er i behandling for kræft
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller tegn på betændelse i kroppen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrollerede psykiatriske tilstande, som betyder mentale sygdomme der ikke er stabilt behandlet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke immunsystemet, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i en anden klinisk undersøgelse inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi over for undersøgelsesmedicinen eller lignende stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har synkebesvær eller problemer med at tage medicin gennem munden
  • Du kan ikke deltage, hvis din læge vurderer, at din Huntingtons sygdom er for fremskreden til at deltage sikkert

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Haabbazw Dr Li Scbgj Cbxa I Srhd Pne Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
20.09.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

MBF-015 er et eksperimentelt lægemiddel, der tages gennem munden og undersøges som en mulig behandling for Huntington’s sygdom. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og testes for at se, om det kan hjælpe patienter med Huntington’s sygdom. I dette studie får deltagerne MBF-015 som tillæg til deres sædvanlige behandling for at undersøge, om medicinen er sikker at tage, og om den kan have gavnlige effekter på sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Huntingtons sygdom – Huntingtons sygdom er en arvelig neurologisk lidelse, der påvirker hjernen og forårsager progressive motoriske, kognitive og psykiatriske symptomer. Sygdommen skyldes en genetisk mutation, der får visse nerveceller i hjernen til gradvist at bryde ned over tid. De motoriske symptomer omfatter ufrivillige, rykkeagtige bevægelser kaldet korea, samt problemer med balance, koordination og tale. Kognitive problemer inkluderer vanskeligheder med hukommelse, koncentration og beslutningstagning, der forværres gradvist. Psykiatriske symptomer kan omfatte depression, irritabilitet, apati og adfærdsændringer. Sygdommen udvikler sig langsomt over mange år og påvirker gradvist personens evne til at udføre daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:
2023-505241-10-00
Protokolkode:
MBF-015CT-02
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af hjernebilleder og hukommelsestests til at forudsige udviklingen af Huntingtons sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig
  • Test af lægemidlet VO659 til behandling af arvelige nervesygdomme: spinocerebellær ataksi type 1 og 3 samt Huntingtons sygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Tyskland Holland