Test af ny kombinationsbehandling med midostaurin og decitabin til patienter med akut myeloid leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sygdomme, der påvirker blodcellerne: akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom med høj risiko. Akut myeloid leukæmi er en form for blodkræft, hvor de hvide blodlegemer ikke udvikler sig normalt og vokser meget hurtigt. Myelodysplastisk syndrom er en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller korrekt, hvilket kan udvikle sig til leukæmi. Studiet ser specifikt på patienter, som ikke er egnede til standardbehandling på grund af deres generelle helbredstilstand.

Behandlingen består af to lægemidler: decitabin, som gives i 10 dage, og midostaurin, som tilføjes til behandlingen. Decitabin hjælper med at genetablere normal cellevækst ved at påvirke generne i kræftcellerne. Midostaurin blokerer specielle proteiner, der hjælper kræftceller med at vokse og overleve. Formålet med studiet er at vurdere, om tilføjelsen af midostaurin til decitabinbehandlingen forbedrer behandlingsresultaterne hos disse patienter.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt fordelt til at modtage enten decitabin alene eller decitabin sammen med midostaurin. Behandlingen gives i cyklusser, og læger vil overvåge patienternes respons på behandlingen gennem de første tre cyklusser. Studiet vil også undersøge bivirkninger og se på, hvor godt patienterne tåler kombinationsbehandlingen sammenlignet med behandling med kun decitabin.

1 Randomisering og behandlingsallokering

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. En gruppe får kun decitabin (et lægemiddel, der hjælper med at behandle blodkræft), mens den anden gruppe får både decitabin og midostaurin (et andet lægemiddel til behandling af blodkræft).

Processen med tilfældig tildeling sikrer, at forskerne kan sammenligne effektiviteten af de to behandlinger på en fair måde.

2 Start på første behandlingscyklus

Din første behandlingscyklus begynder med decitabin, som gives som en infusion direkte i dit blodomløb gennem en slange. Du får 20 mg per kvadratmeter af din kropsoverflade dagligt.

Denne infusion gives hver dag i 10 dage i træk som en del af hver behandlingscyklus.

Hvis du er blevet tildelt til gruppen, der også får midostaurin, vil du begynde at tage dette lægemiddel som bløde kapsler. Du tager 25 mg to gange dagligt (i alt 50 mg dagligt).

Midostaurin-kapslerne tages gennem munden og skal indtages sammen med mad for at sikre korrekt optagelse i kroppen.

3 Daglig behandling gennem første cyklus

I de første 10 dage af cyklus 1 får du decitabin-infusionen dagligt på hospitalet eller klinikken.

Hvis du er i midostaurin-gruppen, tager du også dine kapsler to gange dagligt derhjemme – en om morgenen og en om aftenen.

Efter de 10 dage med decitabin-infusioner får du en hvileperiode på typisk 18 dage, hvor du kun tager midostaurin-kapslerne, hvis du er i den gruppe.

4 Afslutning af første cyklus og vurdering

En komplet behandlingscyklus varer 28 dage i alt.

I slutningen af hver cyklus vil lægen vurdere, hvordan din krop reagerer på behandlingen gennem blodprøver og andre undersøgelser.

Disse vurderinger hjælper med at bestemme, om behandlingen virker, og om du skal fortsætte til næste cyklus.

5 Anden behandlingscyklus

Hvis din tilstand er stabil eller forbedres, begynder du på cyklus 2 med samme behandlingsprotokol som cyklus 1.

Du får igen decitabin-infusioner dagligt i 10 dage, og hvis du er i midostaurin-gruppen, fortsætter du med at tage kapslerne to gange dagligt gennem hele cyklussen.

Lægen vil overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger og justere behandlingen efter behov.

6 Tredje behandlingscyklus

Cyklus 3 følger samme mønster som de foregående cyklusser med 10 dages decitabin-infusioner og kontinuerlig midostaurin-behandling, hvis relevant.

Efter afslutningen af denne cyklus vil forskerne foretage en omfattende vurdering af din respons på behandlingen.

Denne vurdering inkluderer måling af komplet remission (CR) eller komplet remission med ufuldstændig blodcelletal (CRi), som er de primære mål for behandlingens succes.

7 Løbende overvågning og opfølgning

Under hele behandlingsforløbet vil du blive overvåget for bivirkninger og behandlingens effektivitet.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion samt dit generelle helbred.

Lægen vil også vurdere din WHO performance status, som måler din evne til at udføre daglige aktiviteter.

Afhængigt af din respons og tolerabilitet kan behandlingen fortsættes ud over de første tre cyklusser.

8 Langtidsopfølgning

Efter afslutningen af den aktive behandlingsfase vil du blive fulgt op regelmæssigt for at overvåge din tilstand og eventuelle langsigtede effekter.

Denne opfølgning inkluderer måling af begivenhedsfri overlevelse (hvor lang tid der går, før din sygdom forværres) og samlet overlevelse.

Du vil også blive overvåget for antallet af dage på hospitalet og behovet for blodtransfusioner under de første tre behandlingscyklusser.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået stillet diagnosen akut myeloid leukæmi (en type blodkræft hvor de hvide blodlegemer ikke fungerer normalt) eller myelodysplastisk syndrom (en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller) ifølge WHO 2016 klassifikationen
  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Du skal IKKE være egnet til standard kemoterapi, enten fordi du har en HCT-CI score på 3 eller højere (en måling der vurderer hvor mange andre sygdomme du har) eller af andre årsager, herunder dit eget ønske
  • Dit antal hvide blodlegemer skal være 30 eller derunder (målt i enheder kaldet 10⁹/L) – du må have fået medicin kaldet hydroxyurea i maksimalt 5 dage, men det skal stoppes 2 dage før behandlingen starter
  • Dine nyrer og din lever skal fungere tilstrækkeligt godt, medmindre problemerne skyldes din blodsygdom. Dette måles ved:
    • Kreatinin (et mål for nyrefunktion) skal være 221,7 eller derunder
    • Bilirubin (et mål for leverfunktion) må ikke være mere end 2,5 gange højere end den normale grænse
    • ALT (et enzym der viser leverfunktion) må ikke være mere end 2,5 gange højere end den normale grænse
  • Du skal have en WHO performance status på 0, 1 eller 2 – dette er en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
  • Du skal være villig og i stand til at bruge sikker prævention under behandlingen og indtil 5 måneder efter den sidste behandling
  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke – det betyder at du har fået fuld information om studiet og frivilligt siger ja til at deltage
  • Du skal være i stand til at forstå informationen om studiet og give dit samtykke

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, der ikke kan behandles med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis dine nyrer ikke fungerer godt nok – dette måles gennem blodprøver
  • Du kan ikke deltage, hvis din lever ikke fungerer godt nok – dette måles gennem blodprøver
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hjerteproblemer, herunder hjertearytmi (uregelmæssig hjerterytme) eller andre alvorlige hjertesygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en anden eksperimentel medicin inden for de sidste 2 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået kemoterapi eller strålebehandling inden for de sidste 2 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden kræftform, der stadig kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig psykisk sygdom, der gør det svært for dig at forstå og følge behandlingen
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan tage medicin gennem munden
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for midostaurin eller decitabin (de lægemidler, der bruges i undersøgelsen)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en sygdom i dit immunsystem, der ikke er relateret til din akutte myeloid leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Stichting OLVG Amsterdam Holland
University Hospital Maastricht Maastricht Holland
Frisius Heerenveen Holland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Ziekenhuis Gelderse Vallei Stichting Ede Holland
Haga Hospital Haag Holland
Isala Klinieken Stichting Zwolle Holland
Jeroen Bosch Ziekenhuis Stichting 's-Hertogenbosch Holland
Canisius Wilhelmina Ziekenhuis Nijmegen Holland
Amphia Hospital Breda Holland
Algemeen Ziekenhuis Delta Roeselare Belgien
Albert Schweitzer Ziekenhuis Dordrecht Holland
Medisch Spectrum Twente Enschede Holland
Maxima Medisch Centrum Veldhoven Holland
Gasthuiszusters Antwerpen Antwerpen Belgien
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Catharina Ziekenhuis Stichting Eindhoven Holland
Slingeland Ziekenhuis Doetinchem Holland
Reinier de Graaf Groep Delft Holland
St. Antonius Ziekenhuis Nieuwegein Holland
Meander Medical Center Amersfoort Holland
Rrkrlnhbr Zaymbjsumc Sjvjpdewp Arnhem Holland
Utobxwqwihdk Mbcwzxj Cvqunhw Gewfcpsjx Groningen Holland
Heqdgzy Jgkunkfm La Louvière Belgien
Ahcczaftv Unh Amsterdam Holland
Emwnxem Umpbxgyemlpc Mfolsgo Cwwujrk Rlhpkozcr (ogvsadk Mfh Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.12.2019
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.12.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Midostaurin er et lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kræftceller, som hjælper dem med at vokse og overleve. Det bruges til at behandle visse typer blodkræft ved at forhindre kræftcellerne i at formere sig ukontrolleret. I dette studie gives midostaurin sammen med et andet lægemiddel for at se, om kombinationen kan forbedre behandlingsresultaterne.

Decitabin er et kemoterapimiddel, der virker ved at ændre den måde, kræftcellers genetiske materiale fungerer på. Det hjælper med at genoprette normale cellfunktioner ved at påvirke, hvordan generne i kræftcellerne bliver aktiveret. Lægemidlet gives over 10 dage som en del af behandlingscyklussen for at bekæmpe blodkræftcellerne.

Undersøgte sygdomme:

Akut myeloid leukæmi – Akut myeloid leukæmi er en type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer i knoglemarven. Sygdommen opstår, når umodne hvide blodlegemer, kaldet blaster, vokser ukontrolleret i knoglemarven. Disse abnorme celler kan ikke fungere korrekt og fortrænger de sunde blodceller. Tilstanden udvikler sig hurtigt og påvirker produktionen af normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Symptomerne kan omfatte træthed, blødningstendens, hyppige infektioner og åndenød. Sygdommen kan ramme både børn og voksne, men er mest almindelig hos ældre mennesker.

Myelodysplastisk syndrom – Myelodysplastisk syndrom er en gruppe af sygdomme, der påvirker knoglemarvens evne til at producere sunde blodceller. Knoglemarven producerer blodceller, der ikke modnes korrekt eller fungerer normalt. Dette fører til mangel på sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i blodet. Tilstanden udvikler sig gradvist over tid og kan forårsage anæmi, øget risiko for infektioner og blødningsproblemer. Sygdommen rammer primært ældre voksne og kan i nogle tilfælde udvikle sig til akut leukæmi. De defekte celler i knoglemarven kan ikke udføre deres normale funktioner effektivt.

Forsøgs-ID:
2023-503829-18-00
Protokolkode:
HO155
NCT ID:
NCT04097470
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien