Test af medicinen Alpha-1 Antitrypsin til at forebygge afstødning efter stamcelletransplantation

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger akut graft versus host sygdom, som er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter en hæmatopoietisk celletransplantation. Hæmatopoietisk celletransplantation er en behandling, hvor syge celler i knoglemarven erstattes med raske celler fra en donor, og denne behandling bruges til at behandle forskellige blodsygdomme som leukæmi, lymfom, multipelt myelom, myelodysplastisk syndrom og myeloproliferative neoplasmer. Graft versus host sygdom opstår, når de transplanterede celler fra donoren angriber patientens egne væv og organer, hvilket kan være livstruende.

Studiet tester effekten af Alpha-1 Antitrypsin sammenlignet med placebo for at forhindre udvikling af akut graft versus host sygdom hos patienter, der modtager hæmatopoietisk celletransplantation. Formålet med studiet er at undersøge, om Alpha-1 Antitrypsin kan reducere risikoen for at udvikle denne komplikation efter transplantationen. Alpha-1 Antitrypsin er et protein, der naturligt findes i kroppen og hjælper med at beskytte væv mod skade.

Under studiet vil deltagerne modtage enten Alpha-1 Antitrypsin eller placebo sammen med deres standard transplantationsbehandling. Forskerne vil følge deltagerne i op til to år efter transplantationen for at se, hvor mange der udvikler graft versus host sygdom, hvor alvorlig sygdommen bliver, og om behandlingen påvirker andre vigtige resultater som infektioner, overlevelse og tilbagefald af den oprindelige kræftsygdom. Studiet vil også undersøge sikkerheden ved at bruge Alpha-1 Antitrypsin og måle, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen.

1 Randomisering og første behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage Alpha-1 Antitrypsin (det undersøgte lægemiddel) eller placebo (en inaktiv opløsning). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage Respreeza 1.000 mg, som er Alpha-1 Antitrypsin-lægemidlet, eller en tilsvarende placebo-opløsning. Begge gives som infusion direkte i en blodåre (intravenøst).

Den første infusion finder sted på dag -1, hvilket er én dag før din stamcelletransplantation.

2 Stamcelletransplantation

På dag 0 vil du modtage din stamcelletransplantation. Dette er hovedbehandlingen for din blodsygdom.

Transplantationen involverer infusion af raske stamceller fra din donor for at erstatte dine egne stamceller.

3 Ugentlige behandlinger efter transplantation

Efter transplantationen vil du fortsætte med at modtage ugentlige infusioner af enten Alpha-1 Antitrypsin eller placebo.

Disse infusioner fortsætter i de første 8 uger efter transplantationen (til og med dag 56).

Hver infusion gives intravenøst og tager typisk omkring 1-2 timer at gennemføre.

4 Overvågning for graft-versus-host sygdom

I løbet af de første 180 dage efter transplantationen vil du blive nøje overvåget for tegn på graft-versus-host sygdom. Dette er en tilstand, hvor de nye stamceller angriber dit eget væv.

Dit behandlingsteam vil regelmæssigt vurdere dig for symptomer som hududslæt, mave-tarm problemer eller leverproblemer.

Der vil blive taget blodprøver og andre tests for at overvåge dit helbred og eventuelle komplikationer.

5 Kortvarig opfølgning

I de første 60 dage og 100 dage efter transplantationen vil du blive særligt overvåget for alvorlige infektioner.

Dit behandlingsteam vil også vurdere, hvordan din krop reagerer på behandlingen og om der opstår bivirkninger.

6 Mellemlang opfølgning

Gennem de første 365 dage (1 år) efter transplantationen vil du blive fulgt for langvarige effekter af behandlingen.

Dette inkluderer overvågning for udvikling af kronisk graft-versus-host sygdom, som kan opstå måneder efter transplantationen.

Dit behandlingsteam vil også vurdere, om du kan reducere eller stoppe immunundertrykkende medicin.

7 Langvarig opfølgning

Du vil blive fulgt i op til 730 dage (2 år) efter transplantationen for at vurdere langsigtede resultater.

Dette inkluderer overvågning for tilbagefald af din oprindelige blodsygdom og langvarige overlevelesresultater.

Regelmæssige kontroller og tests vil fortsætte i hele denne periode.

8 Blodprøver til lægemiddelmåling

På udvalgte tidspunkter vil der blive taget blodprøver før og op til 72 timer efter dine infusioner.

Disse prøver bruges til at måle niveauet af Alpha-1 Antitrypsin i dit blod og forstå, hvordan din krop behandler lægemidlet.

Dette hjælper forskerne med at forstå, hvordan lægemidlet virker i kroppen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mand eller kvinde i alderen 12 år eller ældre (18 år eller ældre hvis du er på et tysk hospital)
Du skal gennemgå en stamcellentransplantation (en behandling hvor du får nye stamceller) på grund af blodsygdomme som leukæmi, lymfom, myelom, eller andre kræftformer i blodet
Du skal have en planlagt myeloablativ konditioneringsregime (en intensiv behandling der fjerner dine egne stamceller før transplantationen)
Du skal have en donor (person som giver stamceller) som enten er:
- Et familiemedlem hvis HLA-vævstyper (særlige proteiner på cellerne) matcher dine på mindst 6 ud af 6 vigtige punkter
- En person som ikke er familie, hvis HLA-vævstyper matcher dine på mindst 7 ud af 8 eller 8 ud af 8 vigtige punkter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du tidligere har haft en alvorlig allergisk reaktion over for alfa-1-antitrypsin, som er det lægemiddel der undersøges i studiet
Du kan ikke være med hvis du er gravid eller ammer, da det kan være skadeligt for dit barn
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion som ikke er under kontrol med behandling
Du kan ikke være med hvis du har alvorlige problemer med dit hjerte, dine lunger, nyrer eller lever som gør dig for syg til behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du får andre eksperimentelle lægemidler eller behandlinger på samme tid
Du kan ikke være med hvis du ikke kan forstå og skrive under på samtykkeerklæringen
Du kan ikke deltage hvis du har kronisk graft-versus-host sygdom, som betyder langvarig afstødningsreaktion fra din tidligere transplantation
Du kan ikke være med hvis du har en anden kræfttype som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du har en sjælden sygdom kaldet alfa-1-antitrypsin mangel, hvor din krop ikke laver nok af dette protein
Du kan ikke være med hvis du har haft akut graft-versus-host sygdom før, som er en komplikation hvor de transplanterede celler angriber din krop

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Hospital General Universitario Morales Meseguer	Murcia	Spanien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli	Reggio di Calabria	Italien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hiyerahn Uzuhwrddtpmaf Mogrgob Db Vlmmkgogqu	Santander	Spanien
Uoprapazzp Hkmtzuqu Ccrskvl	Köln	Tyskland
Hkausnqf Vnnk dzkfmniz	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	08.10.2019
Spanien	rekrutterer ikke	08.10.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	08.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Human Alpha1-Proteinase Inhibitor

Alpha-1 Antitrypsin (AAT) er et naturligt protein, som normalt findes i kroppen og hjælper med at beskytte lungerne og andre organer mod skade. I dette studie undersøges det, om AAT kan hjælpe med at forhindre en alvorlig komplikation kaldet graft-versus-host sygdom, som kan opstå efter en stamcelletransplantation. Graft-versus-host sygdom opstår, når de nye stamceller fra donoren angriber patientens egne organer. Medicinen gives for at reducere risikoen for, at dette sker, og dermed gøre transplantationen sikrere for patienten.

Placebo er en inaktiv behandling, der ser ud som den rigtige medicin, men ikke indeholder noget aktivt stof. Det bruges til at sammenligne med den rigtige medicin for at finde ud af, om medicinen virkelig virker. Patienter, der får placebo, vil ikke vide, at de ikke får den aktive behandling, hvilket hjælper forskerne med at få pålidelige resultater om medicinens effektivitet.

Undersøgte sygdomme:

Graft-versus-host-reaktion

Akut Graft-versus-host sygdom – Dette er en komplikation, der kan opstå efter en stamcelletransplantation, hvor de transplanterede immunceller angriber modtagerens egne væv. Sygdommen opstår typisk inden for de første 100 dage efter transplantationen. De transplanterede celler opfatter modtagerens organer som fremmede og begynder at bekæmpe dem. Tilstanden påvirker oftest hud, lever og tarmsystemet, men kan også ramme andre organer. Symptomerne kan variere fra milde hudreaktioner til alvorlig organskade. Sygdommen klassificeres i forskellige grader afhængigt af, hvor mange organer der er påvirket og sværhedsgraden af symptomerne.

Forsøgs-ID:

2024-511164-92-00

Protokolkode:

CSL964_2001

NCT ID:

NCT03805789

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af medicinen Alpha-1 Antitrypsin til at forebygge afstødning efter stamcelletransplantation

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?