Test af lægemidlet trametinib til behandling af nervevævsknuder hos patienter med neurofibromatose type 1

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af neurofibromatosis type 1, som er en genetisk sygdom, der kan forårsage udvikling af tumorer kaldet plexiforme neurofibromer. Plexiforme neurofibromer er godartede tumorer, der vokser langs nerverne og kan forårsage smerter, funktionsnedsættelse eller kosmetiske problemer afhængigt af deres placering i kroppen. Studiet bruger medicinen trametinib, som er et lægemiddel, der blokerer visse signaler i cellerne, som får tumorerne til at vokse.

Formålet med studiet er at finde ud af, om trametinib kan få plexiforme neurofibromer til at skrumpe. Under studiet vil deltagerne tage trametinib som tabletter og blive undersøgt regelmæssigt for at se, hvordan tumorerne reagerer på behandlingen. Tumorernes størrelse vil blive målt ved hjælp af MRI-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse, der kan vise detaljerede billeder af kroppen uden stråling. MRI-scanningerne vil blive analyseret ved hjælp af særlige målemetoder for at beregne tumorernes volumen præcist.

Studiet vil også overvåge eventuelle bivirkninger ved behandlingen og måle, om deltagerne oplever mindre smerter eller forbedring i deres livskvalitet. Deltagerne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres smerter og hvordan sygdommen påvirker deres dagligdag. Der vil også blive taget medicinske fotografier for at dokumentere eventuelle synlige forandringer i tumorerne. Behandlingen fortsætter, så længe den er sikker og gavnlig for deltageren.

1 screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din blodprocent (hæmoglobin), antal hvide blodlegemer og blodplader.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion. Dette betyder, at lægen vil måle forskellige stoffer i dit blod, der viser, hvor godt disse organer arbejder.

Du vil få foretaget en MR-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) af dit plexiforme neurofibrom. Dette er en type godartet svulst, der opstår i forbindelse med neurofibromatose type 1. Scanningen bruges til at måle størrelsen af svulsten meget præcist.

Du vil blive bedt om at vurdere din smerte på en skala fra 0 til 10, hvor 0 betyder ingen smerte og 10 betyder værst tænkelige smerte.

Du vil udfylde spørgeskemaer om, hvordan smerterne påvirker dit daglige liv og din livskvalitet.

Der vil blive taget medicinske fotografier af dit neurofibrom, hvis det er synligt på kroppen.

2 start af behandling med trametinib

Du vil begynde at tage trametinib (handelsnavnet er Mekinist) i form af 0,5 mg filmovertrukne tabletter. Dette er en målrettet kræftmedicin, der blokerer specifikke signaler i cellerne, som får svulster til at vokse.

Du skal tage medicinen hver dag gennem munden. Det er vigtigt, at du kan sluge og beholde medicinen i maven.

Du vil modtage nøjagtige instruktioner om, hvornår og hvordan du skal tage medicinen.

3 løbende overvågning under behandlingen

Du vil have regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger. Bivirkninger er uønskede reaktioner, som medicinen kan forårsage.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere, at dit blod, din lever og dine nyrer fungerer normalt under behandlingen.

Du vil løbende blive spurgt om din smerte ved hjælp af samme skala som ved starten af studiet.

Du vil udfylde spørgeskemaer om, hvordan smerterne påvirker dit daglige liv og din livskvalitet med jævne mellemrum.

Der vil blive taget medicinske fotografier ved nogle af dine besøg for at dokumentere eventuelle forandringer.

4 regelmæssige MR-scanninger

Du vil få foretaget MR-scanninger med jævne mellemrum for at måle størrelsen af dit neurofibrom meget præcist.

Lægen vil sammenligne disse scanninger med den første scanning for at se, om medicinen får svulsten til at skrumpe.

En positiv respons på behandlingen defineres som en reduktion i svulstens størrelse på mindst 20% sammenlignet med baseline.

5 overvågning af sygdomsfremskridt

Lægen vil holde øje med, om dit neurofibrom vokser under behandlingen.

Signifikant sygdomsfremskridt defineres som mere end 20% vækst i svulstens størrelse.

Hvis dette sker, vil lægen diskutere de næste trin i din behandling med dig.

6 registrering af eventuelle kirurgiske indgreb

Hvis du på noget tidspunkt under studiet har brug for operation relateret til dit neurofibrom, vil dette blive registreret som en del af studiedata.

Beslutningen om operation vil altid blive taget ud fra, hvad der er bedst for dit helbred, ikke ud fra studiets behov.

7 afslutning af studiet

Studiet vil fortsætte, indtil lægen vurderer, at der er tilstrækkelig information til at evaluere medicinens effekt.

Ved afslutning af studiet vil du få en afsluttende MR-scanning og udfylde de samme spørgeskemaer som ved starten.

Lægen vil diskutere resultaterne af din behandling med dig og planlægge den fortsatte behandling efter studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være 18 år eller ældre
Du skal have neurofibromatose type 1 (en sygdom der påvirker nervesystemet), også kaldet NF1
Du skal have en pleksiform neurofibrom (en type svulst der vokser langs nerverne), som giver dig symptomer og problemer, for eksempel svulster i hoved eller hals der kan påvirke dine luftveje, svulster der trykker på nerver og påvirker din bevægelighed, eller svulster der giver smerter
Din svulst skal være mindst 3 cm stor og kunne måles tydeligt
Din svulst kan ikke fjernes fuldstændigt med operation uden risiko for alvorlige komplikationer
Dit blod skal fungere normalt: din hæmoglobin (røde blodlegemer der transporterer ilt) skal være mindst 6 mmol/l, dine neutrofile (hvide blodlegemer der bekæmper infektioner) skal være mindst 1,5×10⁹/l, og dine blodplader (hjælper blodet med at størkne) skal være mindst 100×10⁹/l
Din lever skal fungere normalt: dit bilirubin (et stof der dannes når røde blodlegemer nedbrydes) skal være mindre end 1,5 gange den normale grænse, og dine leverenzymer (AST/ALT) skal være mindre end 5 gange den normale grænse
Dine nyrer skal fungere normalt: dit kreatinin (et stof der viser hvor godt nyrerne arbejder) skal være mindre end 1,5 gange den normale grænse
Du skal have en Karnofsky score på mindst 70% (en måde at vurdere hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
Du skal kunne synke og beholde medicin i din mave
Du skal kunne skrive under på et samtykke om at deltage i undersøgelsen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før behandlingen starter, og du skal bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 3 år eller over 2 år gammel – denne undersøgelse er kun for børn i en meget specifik aldersgruppe
Du kan ikke deltage hvis du ikke har neurofibromatose type 1 – dette er en genetisk sygdom der påvirker nervesystemet
Du kan ikke deltage hvis du ikke har pleksiforme neurofibromer – dette er godartede svulster der vokser langs nerverne
Du kan ikke deltage hvis dine neurofibromer ikke kan måles ved hjælp af MRI-scanning – dette er en billedundersøgelse der bruger magnetfelter til at se ind i kroppen
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-problemer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke dit hjerte på en farlig måde
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller kræft
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre lægemiddelforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for trametinib – dette er det lægemiddel der undersøges i studiet
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og møde til alle planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Eopxjop Uvgpmtvotufj Mkfxnqo Ccjiulc Rbicjiogw (tqbmwcy Mhv	Rotterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer endnu ikke	09.07.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Trametinib

Trametinib er et lægemiddel, der anvendes til at behandle visse typer tumorer. Det virker ved at blokere specifikke signaler i cellerne, som får tumorerne til at vokse. I dette studie bruges trametinib til at forsøge at få plexiforme neurofibromer til at skrumpe. Plexiforme neurofibromer er ikke-kræftfyldte tumorer, der vokser langs nerverne og ofte forekommer hos personer med neurofibromatose type 1. Målet med behandlingen er at reducere størrelsen af disse tumorer med mindst 20% fra deres oprindelige størrelse.

Undersøgte sygdomme:

Neurofibromatose

Neurofibromatose type 1 – En genetisk lidelse, der påvirker nervesystemet og forårsager udvikling af godartede tumorer langs nerverne. Sygdommen opstår på grund af mutationer i NF1-genet og er til stede fra fødslen. De karakteristiske tumorer, kaldet neurofibromer, kan udvikle sig overalt i kroppen og vokse langs nerverne. Plexiforme neurofibromer er en særlig type af disse tumorer, der kan blive større og mere komplekse end almindelige neurofibromer. Sygdommen kan også medføre hudforandringer som café-au-lait-pletter og fregner i armhulerne eller lysken. Symptomerne varierer meget mellem patienter og kan omfatte smerter, neurologiske problemer og kosmetiske bekymringer afhængigt af tumorernes placering og størrelse.

Forsøgs-ID:

2024-516593-30-00

Protokolkode:

NL69517.078.19

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet trametinib til behandling af nervevævsknuder hos patienter med neurofibromatose type 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?