Test af lægemidlet Orziloben til behandling af leverproblemer hos patienter med tarmsvigt

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse fokuserer på en sygdom kaldet Intestinal Failure-Associated Liver Disease (IFALD), som er en leversygdom, der udvikler sig hos personer, som har brug for langvarig ernæring gennem en blodåre på grund af tarmproblemer. IFALD opstår, når leveren bliver påvirket negativt af den kunstige ernæring, hvilket kan føre til betændelse og skade på levercellerne over tid. Undersøgelsen vil teste et nyt lægemiddel kaldet Orziloben (også kendt som NST-6179), som tages som tabletter gennem munden, for at se om det kan hjælpe personer med denne leversygdom.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere hvor sikkert og godt tålt NST-6179 er, samt at undersøge hvordan medicinen virker i kroppen hos personer med IFALD. Undersøgelsen er delt op i to dele: Del A varer 4 uger og Del B varer 12 uger. Deltagerne vil få enten det nye lægemiddel eller placebo, og ingen vil vide hvad de får før undersøgelsen er færdig. Under undersøgelsen vil der blive taget blodprøver og foretaget forskellige undersøgelser for at måle medicinens effekt på leveren og andre kropsfunktioner.

Deltagerne skal fortsætte med deres sædvanlige behandling med kunstig ernæring gennem blodåren under hele undersøgelsen, og de skal opretholde deres normale kost og aktivitetsniveau. Lægen vil følge deltagernes helbred nøje gennem regelmæssige besøg, hvor der bliver foretaget blodprøver, hjertemonitorering og andre sundhedstjek for at sikre sikkerheden under behandlingen. Undersøgelsen vil også se på hvordan medicinen påvirker forskellige aspekter af lever- og stofskiftefunktionen gennem målinger af særlige markører i blodet.

1 Start af behandling – Del A

Du vil starte med at modtage orziloben (NST-6179) eller placebo i form af en klar, farveløs til let gul mundtlig opløsning.

Behandlingen vil vare i 4 uger. Du vil ikke vide, om du får den aktive medicin eller placebo, da undersøgelsen er dobbeltblindet.

Din nuværende parenteral ernæring (intravenøs ernæring) vil fortsætte som sædvanligt gennem hele undersøgelsen.

2 Daglig medicinindtagelse – Del A

Du skal tage medicinen som en mundtlig opløsning hver dag i 4 uger.

Det er vigtigt, at du opretholder din normale fysiske aktivitet, kost og livsstil gennem hele undersøgelsen.

Din nuværende parenteral ernæring skal forblive stabil og uændret gennem hele perioden.

3 Sikkerhedsmålinger – Del A

Du vil blive overvåget for bivirkninger gennem hele behandlingsperioden.

Der vil blive taget blod- og urinprøver for at kontrollere dine laboratorieparametre.

Dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur) vil blive målt regelmæssigt.

EKG-målinger (hjerterytme) og fysiske undersøgelser vil blive udført.

4 Farmakologiske målinger – Del A

På dag 1 og dag 14 vil der blive taget specielle blodprøver for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod.

Disse målinger hjælper med at forstå, hvordan din krop optager og bearbejder medicinen.

Prøverne vil vise den maksimale koncentration af medicin i blodet og hvor hurtigt den når dette niveau.

5 Overgang til Del B (hvis relevant)

Efter de første 4 uger kan du blive inviteret til at fortsætte i Del B af undersøgelsen.

Del B vil vare i 12 uger med den samme type behandling.

Du vil fortsat ikke vide, om du får aktiv medicin eller placebo.

6 Udvidet behandling – Del B

I Del B vil du fortsætte med at tage den samme mundtlige opløsning dagligt i 12 uger.

Alle de samme sikkerhedsforanstaltninger og overvågning fra Del A vil fortsætte.

Din parenteral ernæring skal forblive stabil gennem hele denne periode.

7 Udvidede målinger – Del B

På dag 1 og dag 28 i Del B vil der igen blive taget blodprøver for at måle medicinkoncentrationer.

Der vil blive udført yderligere målinger for at vurdere medicinens virkning på forskellige biomarkører – disse er stoffer i blodet, der viser, hvordan din lever og tarm fungerer.

Disse biomarkører inkluderer målinger af leverfedt, leverbetændelse, galdeblokering, leverfibrosis (arvævsdannelse), samt hvordan din krop håndterer fedt og sukker.

8 Løbende sikkerhedsovervågning

Through hele undersøgelsen vil du blive bedt om at rapportere eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

Regelmæssige lægeundersøgelser vil sikre, at behandlingen er sikker for dig.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive stoppet.

9 Afslutning af behandling

Efter afslutning af enten Del A (4 uger) eller Del B (12 uger) vil behandlingen med undersøgelsesmedicinen stoppe.

Du vil vende tilbage til din sædvanlige behandling for IFALD (tarmsvigt-associeret leversygdom).

Der kan være opfølgende besøg for at kontrollere dit helbred efter behandlingens ophør.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være 18 år eller ældre på tidspunktet for samtykke til deltagelse
Du skal acceptere at bruge passende prævention baseret på dit biologiske køn og din mulighed for at få børn
Du skal acceptere ikke at donere sædceller eller æg i 90 dage (mænd) eller 30 dage (kvinder) efter sidste dosis af studiemedicinen
Du skal kunne forstå formålet og procedurerne i studiet og være villig til at underskrive et informeret samtykke og følge studieprotokollen
Du skal have en negativ COVID-19 test mellem 3 dage før og dagen for studiestart
Du skal have modtaget intravenøs ernæring i mindst 6 måneder før studiestart. Dette betyder ernæring givet direkte i blodbanen gennem et drop
Din intravenøse ernæring skal være stabil i 4 uger før og under screening-perioden. Stabil betyder, at mængden og sammensætningen af ernæringen er den samme som ordineret (plus/minus 10%)
Du skal være villig til at opretholde dit nuværende aktivitetsniveau, din kost og livsstil gennem hele studiet
Du skal have en klinisk diagnose af leversygdom forbundet med tarmsvigt baseret på vedvarende forhøjede levertal i mindst 6 måneder. Dette betyder at dine leverenzymer (stoffer der viser leverfunktion) eller bilirubin (et stof der viser leverens evne til at fjerne affaldsstoffer) har været forhøjede i mindst 6 måneder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du har en alvorlig hjertesygdom eller hjerterytmeforstyrrelser
Du har ukontrolleret højt blodtryk
Du har en aktiv kræftsygdom eller har fået kræftbehandling inden for de sidste 2 år
Du har alvorlige nyresygdomme eller din nyrefunktion er meget nedsat
Du har ukontrolleret diabetes med meget høje blodsukkerniveauer
Du har en aktiv infektion eller feber
Du tager medicin, der kan påvirke studiet eller interagere farligt med NST-6179
Du har en psykisk sygdom, der gør det svært for dig at følge studiets regler
Du misbruger alkohol eller stoffer
Du har deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 30 dage
Du har alvorlige mave-tarm problemer ud over din grundsygdom
Du har en autoimmun sygdom, hvor dit immunsystem angriber din egen krop
Du er allergisk over for NST-6179 eller andre stoffer i medicinen
Du har en koagulationsforstyrrelse – det betyder problemer med blodets evne til at størkne
Din læge vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Rigshospitalet	København	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	20.06.2025
Danmark	rekrutterer endnu ikke	20.06.2025
Frankrig	rekrutterer	20.06.2025

Forsøgssteder

Orziloben (NST-6179) er et lægemiddel, der tages gennem munden og undersøges som en mulig behandling for leversygdom, der opstår hos patienter med tarmsvigt. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at beskytte leveren og forbedre dens funktion hos patienter, hvis lever er blevet beskadiget på grund af langvarig afhængighed af intravenøs ernæring. Orziloben virker ved at påvirke forskellige processer i kroppen, der er relateret til leverens sundhed, herunder fedtopbygning i leveren, betændelse og galdeproduktion. I denne undersøgelse vil patienterne tage lægemidlet dagligt i enten 4 eller 12 uger, afhængigt af hvilken del af undersøgelsen de deltager i.

Undersøgte sygdomme:

Gastrointestinal lidelse

Intestinal tarmsvigtassocieret leversygdom – Dette er en leverkomplikation som opstår hos patienter, der er afhængige af intravenøs ernæring på grund af alvorlig tarmsvigt. Tilstanden udvikler sig gradvist når leveren udsættes for langvarig parenteral ernæring, hvilket påvirker leverens normale funktioner. Sygdommen er karakteriseret ved ophobning af fedt i levercellerne, hvilket kan føre til betændelse i levervævet. Over tid kan der udvikles fibrose, hvor normalt levervæv erstattes af bindevæv. Tilstanden påvirker leverens evne til at producere galde og behandle fedtstoffer korrekt. Sygdommen er mest almindelig hos patienter med kort tarmsyndrom eller andre former for kronisk tarmsvigt.

Forsøgs-ID:

2024-520202-19-00

Protokolkode:

NST-6179-02

NCT ID:

NCT05919680

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet Orziloben til behandling af leverproblemer hos patienter med tarmsvigt

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?