Test af lægemidlet MORF-057 til behandling af moderat til svær colitis ulcerosa hos voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af moderat til svært aktiv ulcerøs colitis, som er en kronisk betændelsestilstand i tyktarmen, der forårsager symptomer som diarré, blødning fra endetarmen og mavesmerter. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet MORF-057 mod placebo for at undersøge, om det kan hjælpe med at kontrollere sygdommen. Formålet med studiet er at vurdere effekten af MORF-057 på klinisk remission efter 12 uger, hvor remission betyder, at sygdomssymptomerne er bragt under kontrol eller forsvundet.

Studiet er designet som et fase 2b studie, hvilket betyder, at det undersøger både sikkerhed og effekt af lægemidlet. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten forskellige doser af MORF-057 eller placebo, og hverken deltagere eller læger vil vide, hvilken behandling der gives. Studiet vil teste tre forskellige aktive doser af lægemidlet for at finde den bedste dosis. Under studiet vil deltagernes tilstand blive overvåget gennem forskellige undersøgelser, herunder endoskopi, som er en procedure hvor en lille kamera indsættes i tarmen for at se på betændelsen.

Studiet vil løbe over en længere periode, hvor deltagerne først vil modtage behandling i 12 uger, og derefter vil blive fulgt op til 52 uger og muligvis længere. Forskerne vil måle forskellige aspekter af sygdommen, herunder symptomer, betændelsesmarkører i blodet og væv, og livskvalitet. Studiet vil også undersøge lægemidlets sikkerhed ved at overvåge for bivirkninger og måle koncentrationen af lægemidlet i blodet over tid.

1 Indledende undersøgelse

Du vil gennemgå en indledende undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til at deltage i studiet.

Du skal have haft colitis ulcerosa (en kronisk tarmsygdom) i mindst 3 måneder, som er bekræftet gennem symptomer, endoskopi (kikkertundersøgelse af tarmen) og vævsprøver.

Din sygdom skal være moderat til svært aktiv, hvilket måles med en særlig skala kaldet modificeret Mayo Clinic Score på 5-9 point.

Du skal have vist utilstrækkelig respons, tab af respons eller intolerans over for mindst én tidligere behandling for colitis ulcerosa.

Hvis du har haft colitis ulcerosa i over 7 år, skal du have haft en kolonoskopi (komplet undersøgelse af tyktarmen) inden for de seneste 2 år.

2 Pauser fra tidligere behandlinger

Før studiet begynder, skal du holde pause fra visse tidligere behandlinger i forskellige tidsperioder:

Hvis du har fået TNF-antagonister (biologiske lægemidler), skal du vente mindst 8 uger.

Hvis du har fået IL-12/IL-23 antagonister som ustekinumab, skal du vente mindst 8 uger.

Hvis du har fået JAK-antagonister som tofacitinib eller upadacitinib, skal du vente mindst 1 uge.

Hvis du har fået S1P receptor agonister som ozanimod, skal du vente mindst 4 uger.

3 Fortsættelse af tilladte behandlinger

Hvis du tager visse tilladte lægemidler for colitis ulcerosa, skal du fortsætte med en stabil dosis gennem hele studiet:

Orale aminosalicylater (ikke mere end 4,8 g dagligt) – skal have været stabil i mindst 2 uger før studiestart.

Orale kortikosteroider (ikke mere end prednison 30 mg dagligt eller tilsvarende) – skal have været stabil i mindst 2 uger før studiestart.

6-Mercaptopurin, azathioprin eller methotrexat – skal have været stabil i mindst 12 uger før studiestart.

Du kan reducere dosis af orale kortikosteroider efter 12 ugers deltagelse i studiet.

4 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af fire behandlingsgrupper:

Tre grupper vil modtage forskellige doser af MORF-057 (det undersøgte lægemiddel).

Én gruppe vil modtage placebo (inaktive kapsler der ligner det rigtige lægemiddel).

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får – dette kaldes et dobbeltblindt studie.

Du vil tage lægemidlet som kapsler, men den nøjagtige dosering og hyppighed er ikke specificeret i de tilgængelige oplysninger.

5 Behandlingsperiode – uge 1-12

Du vil tage din tildelte behandling (enten MORF-057 eller placebo) dagligt i 12 uger.

I uge 2 og 6 vil din respons på behandlingen blive vurderet ved hjælp af symptomskalaer.

Det primære mål for studiet er at se, hvor mange deltagere der opnår klinisk remission (betydelig forbedring af symptomer) efter 12 uger.

Din tilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem denne periode.

6 Evaluering ved uge 12

Ved uge 12 vil du gennemgå en omfattende evaluering:

Din modificerede Mayo Clinic Score vil blive målt for at vurdere klinisk remission.

Du vil få foretaget endoskopi for at vurdere helingstilstanden i din tarm.

Vævsprøver vil blive taget for at evaluere histologisk remission (heling på celleniveau).

Der vil blive taget blodprøver for at måle højsensitivt C-reaktivt protein (en markør for betændelse).

Fækal calprotectin (en markør for tarmbetændelse) vil blive målt.

Din livskvalitet vil blive vurderet med Inflammatory Bowel Disease Questionnaire.

7 Forlænget behandlingsperiode – uge 13-52

Efter uge 12 vil du fortsætte med at tage din tildelte behandling i yderligere 40 uger (indtil uge 52).

Denne periode bruges til at evaluere langsigtede effekter og sikkerhed af behandlingen.

Du vil fortsat blive overvåget regelmæssigt for bivirkninger og behandlingsrespons.

8 Evaluering ved uge 52

Ved uge 52 vil du gennemgå en lignende omfattende evaluering som ved uge 12:

Klinisk remission og respons vil blive vurderet.

Endoskopi og vævsprøver vil blive gentaget.

Blod- og afføringsmarkører for betændelse vil blive målt igen.

Livskvalitet vil blive vurderet på ny.

Hvis du har taget kortikosteroider ved studiestart, vil det blive vurderet, om du har opnået kortikosteroidfri remission.

Eventuel behov for hospitalisering eller kirurgi relateret til colitis ulcerosa vil blive registreret.

9 Yderligere opfølgning – uge 53-104

Du vil fortsætte med at tage din tildelte behandling i yderligere 52 uger (indtil uge 104).

Denne forlængede periode giver mulighed for at evaluere meget langsigtede effekter.

Regelmæssig overvågning af sikkerhed vil fortsætte gennem denne periode.

10 Afsluttende evaluering ved uge 104

Ved uge 104 vil du gennemgå den afsluttende evaluering:

Histologisk remission og forbedring vil blive vurderet gennem vævsprøver.

Endoskopisk remission og forbedring vil blive evalueret.

Dette repræsenterer afslutningen på den aktive behandlingsperiode af studiet.

11 Sikkerhedsovervågning gennem hele studiet

Gennem hele studiet vil du blive overvåget for bivirkninger:

Alvorlige bivirkninger vil blive registreret og rapporteret.

Bivirkninger, der fører til stop af studiebehandlingen, vil blive dokumenteret.

Blodprøver vil blive taget regelmæssigt for at måle lægemiddelkoncentrationer i dit blod.

Specialiserede blodprøver vil måle, hvordan lægemidlet påvirker visse receptorer og immunceller i dit blod.

12 Opfølgningsperiode efter behandling

Efter at du stopper med at tage studielægemidlet, vil der være en opfølgningsperiode.

I denne periode vil du fortsat blive overvåget for eventuelle sene bivirkninger.

Længden af denne periode er ikke specificeret i de tilgængelige oplysninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 85 år gammel
Du skal have moderat til svært aktiv colitis ulcerosa – dette er en betændelse i tyktarmen, der skal have været til stede i mindst 3 måneder
Din sygdom skal strække sig mindst 15 cm fra endetarmsåbningen
Du skal have en bestemt score på en skala, der måler, hvor aktiv din sygdom er (mMCS score på 5-9 og MES score på mindst 2)
Du skal tidligere have prøvet mindst én behandling for colitis ulcerosa, som enten ikke virkede godt nok, holdt op med at virke, eller som du ikke kunne tåle. Dette kan være medicin som mesalamin, kortison, immunhæmmende medicin eller avancerede behandlinger
Du skal have stoppet visse former for behandling i en bestemt periode før studiet starter – for eksempel TNF-hæmmere mindst 8 uger før, eller JAK-hæmmere mindst 1 uge før
Hvis du tager visse tilladte former for medicin mod colitis ulcerosa, skal du enten stoppe dem mindst 5 gange medicinens halveringstid før studiet, eller holde samme dosis stabil. Halveringstid er den tid, det tager kroppen at nedbryde halvdelen af medicinen
Hvis du har haft colitis ulcerosa i over 7 år, skal du have haft en kolonoskopi (kikkertundersøgelse af tyktarmen) inden for de sidste 2 år
Du skal have et BMI (kropsmasseindeks) på mindst 18,0
Du skal kunne give dit informerede samtykke og følge studiets krav
Hvis du er en mand, skal du enten være seksuelt afholdenhed eller bruge kondom sammen med din partners sikre prævention under studiet og i mindst 28 dage efter sidste dosis
Hvis du er en kvinde, må du ikke være gravid eller amme. Du skal enten ikke kunne blive gravid, eller du skal bruge sikker prævention under studiet og i mindst 28 dage efter sidste dosis
Mænd må ikke donere sæd, og kvinder må ikke donere æg under studiet og i 14 dage efter sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion eller har haft en alvorlig infektion inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har tuberkulose (en bakteriesygdom der oftest påvirker lungerne) eller har haft tuberkulose tidligere
Du kan ikke deltage hvis du har en kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har inflammatorisk tarmsygdom (betændelse i tarmen) af en anden type end colitis ulcerosa
Du kan ikke deltage hvis du har haft operation i tarmen inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du bruger certain medicin der påvirker dit immunsystem, såsom biologiske lægemidler (medicin lavet fra levende celler)
Du kan ikke deltage hvis du har fået vaccine med levende virus inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har HIV (et virus der svækker immunsystemet), hepatitis B eller hepatitis C (leverinfektioner)
Du kan ikke deltage hvis du har psykiske sygdomme der kan påvirke din evne til at følge studieplanerne
Du kan ikke deltage hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie	Lublin	Polen

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien
Acibadem City Clinic Diagnostic And Consultation Center Tokuda EAD	Sofia	Bulgarien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Futuremeds Sp. z o.o.	Wrocław	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Laane-Tallinna Keskhaigla AS	Pohja-Tallinna Linnaosa	Estland
Liepajas Regionala Slimnica SIA	Liepaja	Letland
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Cliniq s.r.o.	Bratislava	Slovakiet
H-T. Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Tychy	Polen
Respublikine Panevezio ligonine VšĮ	Panevezys	Litauen
Casa Sollievo Della Sofferenza	San Giovanni Rotondo	Italien
Spitalul Clinic Colentina Bucuresti	Bukarest	Rumænien
Medical Center Teodora EOOD	Ruse	Bulgarien
PreventaMed s.r.o.	Olomouc	Tjekkiet
Nowe Zdrowie-Ck Kieltucki I Wspolnicy Sp. j.	Staszów	Polen
Twoja Przychodnia Szczecinskie Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Stettin	Polen
Vita Longa Sp. z o.o.	Katowice	Polen
Szpital Miejski Sw. Jana Pawla II W Elblagu	Elbląg	Polen
Endoskopia Sp. z o.o.	Sopot	Polen
Ip Clinic Sp. z o.o.	Łódź	Polen
Gyongyosi Bugat Pal Korhaz	Gyöngyös	Ungarn
Javorszky Odon Korhaz	Vác	Ungarn
Gastro LM s.r.o.	Prešov	Slovakiet
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR	Kiel	Tyskland
Krankenhaus Waldfriede e.V.	Berlin	Tyskland
Charite Research Organisation GmbH	Berlin	Tyskland
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Pauls Stradins Clinical University Hospital	Riga	Letland
Fejer Varmegyei Szent Gyoergy Egyetemi Oktato Korhaz	Székesfehérvár	Ungarn
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Centrul De Diagnostic Si Tratament Provita S.A.	Bukarest	Rumænien
EMC Instytut Medyczny S.A.	Wrocław	Polen
Twoja Przychodnia Poznańskie Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Poznań	Polen
Uniklinikum Salzburg	Salzburg	Østrig
Clinoxus s.r.o.	Prag	Tjekkiet
Innomedica OÜ	Nomme Linnaosa	Estland
Cwwa Dq Nyxpy	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Emkgggm stnojv	Košice	Slovakiet
Ncysaoy Rfamxw Kwkeama	Bytom	Polen
Ekg Llbjkp	Lublin	Polen
Owxtzdmxmgmjtc Lbla Gaka	Linz	Østrig
Oaezmke Bajpx Kjoniwmlegr Cuwjmhuzp Smxq Evl Glabpdoeqohlm Mzlhluohyh Tvprabt	Bydgoszcz	Polen
Pwadeqn Mygkjf Sbv z Oirp Eiw Prenwqulo	Poniatowa	Polen
Iqaarvfl dc Coarytteubzw Huhuhvtxzlf Uunsobalsujwq dg Schsd Ebgjngg (vbsyfnq	Saint-Priest-en-Jarez	Frankrig
Whb Weaxym Idc Pbyro Pkbikkwt Kypbqva	Warszawa	Polen
Epnm Tdxvrum Clrsgjb Hslkfguo	Tallinn	Estland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer ikke	15.03.2023
Estland	rekrutterer ikke	15.03.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	15.03.2023
Italien	rekrutterer ikke	15.03.2023
Letland	rekrutterer ikke	15.03.2023
Litauen	rekrutterer ikke	15.03.2023
Polen	rekrutterer ikke	15.03.2023
Rumænien	rekrutterer ikke	15.03.2023
Slovakiet	rekrutterer ikke	15.03.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	15.03.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	15.03.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	15.03.2023
Østrig	rekrutterer ikke	15.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Morf-057

MORF-057 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for ulcerativ colitis. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at reducere betændelse i tyktarmen og forbedre symptomerne hos patienter med moderat til svær aktiv ulcerativ colitis. MORF-057 virker ved at målrette specifikke dele af immunsystemet, der er involveret i den betændelsesproces, som forårsager ulcerativ colitis. Formålet med dette lægemiddel er at hjælpe patienterne med at opnå remission, hvilket betyder en periode uden symptomer eller med meget milde symptomer af deres sygdom.

Colitis ulcerosa – En kronisk betændelsessygdom, der påvirker tyktarmen og endetarmen. Sygdommen forårsager vedvarende betændelse i tarmens slimhinde, som starter i endetarmen og kan sprede sig opad gennem tyktarmen. Betændelsen udvikler sig typisk i et kontinuerligt mønster uden sunde områder imellem de påvirkede dele. Symptomerne omfatter blodig diarré, mavekramper, træthed og hyppige toiletbesøg. Sygdommen forløber ofte i perioder med aktive symptomer efterfulgt af perioder med færre eller ingen symptomer. Over tid kan den kroniske betændelse føre til strukturelle forandringer i tarmvæggen.

Forsøgs-ID:

2022-500953-17-00

Protokolkode:

MORF-057-202

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet MORF-057 til behandling af moderat til svær colitis ulcerosa hos voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?