Test af lægemidlet filgotinib til behandling af sjældne betændelsessygdomme som Behçets sygdom og muskelbetændelse

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger tre sjældne sygdomme, der alle påvirker immunsystemet og forårsager betændelse i kroppen. Den første sygdom er Behçets sygdom, som kan give sår i munden, øjenbetændelse og andre symptomer. Den anden er idiopatiske inflammatoriske myopatier, som er muskelsygdomme der medfører muskelsvækkelse og betændelse. Den tredje sygdom kaldes IgG4-relateret sygdom, hvor immunsystemet angriber kroppens egne organer og kan påvirke bugspytkirtlen, spytkirtlerne og andre organer. Alle tre sygdomme behandles normalt med medicin, der dæmper immunsystemet, men nogle patienter reagerer ikke godt på standardbehandling eller kan ikke tåle den.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og virkningen af filgotinib, som er en godkendt medicin kaldet en JAK-hæmmer, hos patienter med disse tre sygdomme, som ikke har responderet på tidligere behandling. JAK-hæmmere er en type medicin, der blokerer bestemte signaler i immunsystemet for at reducere betændelse. Filgotinib er allerede godkendt til behandling af andre betændelsessygdomme som leddegigt.

Under studiet vil deltagerne modtage filgotinib eller placebo i en periode, og læger vil overvåge, hvordan sygdommen udvikler sig. Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at måle sygdomsaktiviteten og eventuelle bivirkninger. Deltagerne skal udfylde spørgeskemaer om deres symptomer, smerte og livskvalitet. Læger vil også holde øje med, om dosen af binyrebarkhormon kan reduceres, da dette ofte bruges til at behandle disse sygdomme, men kan have alvorlige bivirkninger ved langvarig brug.

1 Baseline undersøgelser og første behandling

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at fastslå din aktuelle helbredstilstand. Dette inkluderer blodprøver og andre tests for at sikre, at det er sikkert for dig at deltage i studiet.

Du vil udfylde forskellige spørgeskemaer om din sygdom og livskvalitet, herunder EuroQol 5D-5L formularen, som måler din generelle helbredstilstand.

Afhængigt af din sygdom vil du udfylde specifikke aktivitetsskemaer som Behçet’s Disease Current Activity Form (BDCAF), Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity index (CDASI) eller IgG4-RD responder index.

Du vil starte behandling med filgotinib, som er et lægemiddel kaldet en JAK-hæmmer. Dette lægemiddel hjælper med at reducere betændelse i kroppen ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet.

Du vil få enten Jyseleca 100 mg eller Jyseleca 200 mg tabletter, som er filmovertrukne tabletter, der tages gennem munden.

2 Regelmæssig behandling og overvågning

Du vil tage din filgotinib medicin dagligt som ordineret af lægen. Tabletterne sluges hele med vand.

Under hele studieperioden vil du have regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge din tilstand og kontrollere for eventuelle bivirkninger.

Ved hvert besøg vil lægen vurdere din sygdomsaktivitet ved hjælp af en skala for lægens globale vurdering (PGA) fra 0-3, hvor 0 betyder ingen sygdomsaktivitet og 3 betyder høj sygdomsaktivitet.

Du vil udfylde en visuel analog skala (VAS) for sygdomsaktivitet, hvor du markerer på en linje, hvor aktiv du føler din sygdom er.

Lægen vil også bruge en visuel analog skala for smerter for at forstå dit smerte niveau fra dit perspektiv.

3 Løbende evaluering af behandlingseffekt

Lægen vil overvåge specifikke aspekter af din sygdom. For Behçet’s sygdom inkluderer dette antal mundsår og beregning af området under kurven (AUC) for disse sår over tid.

Du vil udfylde spørgeskemaer om træthed ved hjælp af Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue (FACIT-F) skalaen.

Lægen vil bruge Patient Acceptable Symptom State (PASS) for at vurdere, om du finder dit nuværende symptom niveau acceptabelt.

Din behandling med kortikosteroider (binyrebarkhormon) vil blive overvåget, herunder eventuelle ændringer i dosis og tegn på bivirkninger målt med Glucocorticoid Toxicity Index (GTI).

Alle behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive registreret og overvåget gennem hele studieperioden.

4 Vurdering af sygdomsforløb

Lægen vil registrere eventuelle sygdomsopblussen, som defineres som en stigning på mindst 1 punkt i lægens globale vurdering.

Du vil blive vurderet for samlet forbedring ved hjælp af en Total Improvement Score, som måler, hvor meget din tilstand har forbedret sig siden studiestart.

Regelmæssige blodprøver vil blive taget for at overvåge leverenzymer som kreatinkinase, aldolase, laktatdehydrogenase (LDH), aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT).

Disse blodprøver hjælper lægen med at vurdere, om behandlingen virker, og om der er tegn på bivirkninger.

5 Afslutning af studieperiode

Ved afslutningen af studiet vil du gennemgå en omfattende evaluering, der ligner den indledende vurdering.

Alle spørgeskemaer om livskvalitet og sygdomsaktivitet vil blive udfyldt igen for at måle ændringer siden studiestart.

Lægen vil foretage en endelig vurdering af behandlingens sikkerhed og effektivitet i dit tilfælde.

Du vil modtage information om, hvad der skal ske efter studiet er afsluttet, herunder eventuelle anbefalinger for fremtidig behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Du skal have en af følgende sygdomme: Behçets sygdom (en betændelsessygdom der påvirker flere organer), idiopatisk inflammatorisk myopati (en gruppe af sjældne muskelsygdomme som dermatomyositis eller anti-syntetase syndrom), eller IgG4-relateret sygdom (en betændelsessygdom der kan påvirke flere organer)
  • Din sygdom skal være behandlingsresistent, hvilket betyder at du stadig har symptomer selvom du har prøvet binyrebarkhormon (kortikosteroider) i mindst 12 uger samt mindst ét andet immunhæmmende lægemiddel som methotrexat, mycophenolat mofetil, azathioprin eller rituximab, eller at du ikke kan tåle standardbehandlingen
  • Du må ikke have tegn på aktiv eller skjult tuberkulose (TB). Dette kontrolleres med en blodprøve kaldet QuantiFERON-TB Gold test, røntgenbillede af lungerne, og din sygehistorie
  • Hvis du har Behçets sygdom, skal din sygdom være aktiv målt på en særlig skala (BDCAF større end 2 eller 15 afhængig af hvilken version der bruges), eller din læge skal vurdere at du har brug for ny eller ekstra behandling
  • Hvis du har dermatomyositis (en muskelsygdom der også påvirker huden), skal du have en CDASI score på 5 eller højere, eller have forhøjede værdier af bestemte enzymer i blodet (kreatin kinase, aldolase, laktat dehydrogenase, eller leverenzymer) der er mindst 4 gange højere end normalt, eller have en MR-scanning inden for de sidste 3 måneder der viser aktiv betændelse i musklerne
  • Hvis du har IgG4-relateret sygdom, skal du have en IgG4-relateret sygdom responder indeks over 10, eller din læge skal vurdere at du har brug for ny eller ekstra behandling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Hvis du har en alvorlig infektion, der kræver behandling med antibiotika eller antiviral medicin
  • Hvis du har tuberkulose (en bakteriel lungesygdom) eller andre alvorlige infektioner
  • Hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Hvis du har et svækket immunsystem på grund af sygdom eller medicin
  • Hvis du tager andre JAK-hæmmere (medicin der påvirker immunsystemet) eller andre eksperimentelle lægemidler
  • Hvis du har haft alvorlige bivirkninger fra lignende medicin tidligere
  • Hvis du har ubehandlet hepatitis B eller hepatitis C (leverbetændelse)
  • Hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjertekrampe
  • Hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Hvis du ikke kan eller vil følge studieplanens krav og aftaler
  • Hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser på samme tid
  • Hvis du har alvorlige psykiske problemer, der gør det svært at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Aslpabdrk Ugf Amsterdam Holland
Ekbdxik Uzqopkyayhkm Mgchizd Ccdjehg Rdvtmasoa (ipzvprp Mzi Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Filgotinib er et godkendt lægemiddel, der hører til en gruppe af medicin kaldet JAK-hæmmere. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke enzymer i kroppen, som er involveret i at skabe betændelse. Ved at hæmme disse enzymer kan filgotinib hjælpe med at reducere betændelse og de symptomer, der følger med forskellige sjældne immunsygdomme. I dette studie undersøges det, om filgotinib kan være sikkert og effektivt til behandling af patienter med særlige former for vanskelige betændelsessygdomme, som ikke har responderet godt på andre behandlinger.

Idiopatiske inflammatoriske myopatier – Dette er en gruppe af sjældne autoimmune sygdomme, der primært påvirker musklerne og forårsager betændelse i muskelvævet. Sygdommen udvikler sig gradvist med muskelsvaghed, der typisk starter i de store muskler nærmest kroppen, såsom hofte- og skuldermuskler. Patienterne oplever ofte stigende problemer med at løfte armene over hovedet, rejse sig fra siddende stilling eller gå på trapper. Hudsymptomer kan også forekomme, herunder røde udslæt og hudforandringer omkring øjenlåg og fingerled. Sygdommen kan påvirke andre organer som lunger, hjerte og spiserør. Den inflammatoriske proces kan variere i intensitet og kan have perioder med forværring og forbedring.

Behçets sygdom – Dette er en kronisk autoimmun betændelsessygdom, der påvirker blodkar i hele kroppen og forårsager tilbagevendende betændelse. Sygdommen karakteriseres ved smertefulde sår i munden og på kønsorganerne, som kommer og forsvinder i cyklusser. Øjenbetændelse er almindelig og kan påvirke forskellige dele af øjet, hvilket fører til smerter, røde øjne og synsforstyrrelser. Hudproblemer omfatter akne-lignende læsioner, røde knuder under huden og overfølsomhed, hvor mindre skader kan udløse større sårdannelse. Sygdommen kan også påvirke led med hævelse og smerter samt blodkar, hvilket kan føre til blodpropper. Symptomerne kommer typisk i anfald, hvor perioder med aktiv sygdom veksler med perioder med få eller ingen symptomer.

IgG4-relateret sygdom – Dette er en nyligt opdaget systemisk fibro-inflammatorisk tilstand, der kan påvirke praktisk talt ethvert organ i kroppen. Sygdommen karakteriseres ved dannelse af tumorbeskårende masser i de berørte organer på grund af kronisk betændelse og arvævsdannelse. Bugspytkirtlen er ofte det første organ, der påvirkes, med symptomer som mavesmerter og gulsot på grund af hævelse og blokering af galdegange. Andre almindeligt påvirkede organer inkluderer spytkirtler, tårekirtler, lunger, nyrer og lymphknuder. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder eller år med gradvis organpåvirkning. Den inflammatoriske proces fører til graduel erstatning af normalt væv med arvæv, hvilket kan påvirke organernes normale funktion.

Forsøgs-ID:
2022-502968-20-01
Protokolkode:
2022-502968-20-00
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af rilzabrutinib sammenlignet med placebo hos voksne med aktiv IgG4-relateret sygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Polen +2
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af inebilizumab til børn og unge med sygdommen IgG4-relateret sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Grækenland Italien Polen Spanien